Sikkerhet ved gjentatt intravitreal injeksjon av humane retinale stamceller (jCell) hos voksne personer med retinitis Pigmentosa
5. juli 2024 oppdatert av: jCyte, Inc
En fase 2-studie av sikkerheten ved gjentatt intravitreal injeksjon av humane retinale stamceller (jCell) hos voksne personer med retinitis Pigmentosa (RP)
Hovedmålet med studien er å vurdere sikkerheten ved gjentatt injeksjon av humane retinale stamceller (jCell) hos voksne personer med RP som tidligere har blitt behandlet med jCell.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en prospektiv, multisenter, enkeltarms, fase 2-studie av humane retinale stamceller (jCell) for behandling av retinitis pigmentosa (RP). Studien vil kun omfatte personer som tidligere er behandlet med jCell.
For å vurdere reinjeksjon av et tidligere behandlet øye, vil forsøkspersoner som tidligere har blitt behandlet med jCell og ønsker en ny behandling i samme øye bli registrert. Forsøkspersonene må ha fullført minst 12 måneders oppfølging siden forrige injeksjon av jCell. Forsøkspersoner som tidligere har fått begge øynene behandlet med jCell vil kun få det ene øyet tilbaketrukket; øyet som skal retireres vil fortrinnsvis være det bedre seende øyet, men unntak kan gjøres av studieforskeren, som tar hensyn til BCVA, tidligere respons på behandling og eventuelle andre medisinske tilstander som kan indikere hvilket øye som er den beste kandidaten for behandling. Forsøkspersonene vil bli fulgt i 12 måneder for sikkerhet og effekt.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
30
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Irvine, California, Forente stater, 92697
- Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90074
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Villig til å gi skriftlig informert samtykke, i stand til å foreta de nødvendige studiebesøk og følge instruksjoner i studieprotokollen.
- Fullførte de 12 månedene med oppfølging i fagets siste jCell-studie og trakk seg ikke fra studien av noen grunn.
Tilstrekkelig organfunksjon:
- blodtall (hematokritt, Hgb, WBC, blodplater og differensial) innenfor normalområdet, eller hvis det er utenfor normalområdet, ikke klinisk signifikant som bedømt av etterforskeren
- leverfunksjon: alanintransaminase [ALT] og aspartattransaminase [AST] ≤2 ganger øvre grense for normalområdet
- total bilirubin ≤1,5 ganger øvre grense for normalområdet
- nyrefunksjon: serumkreatinin ≤1,25 ganger øvre grense for normalområdet
- En kvinnelig pasient i fertil alder (ikke kirurgisk sterilisert og mindre enn ett år postmenopausal) må ha en negativ graviditetstest (urin humant koriongonadotropin) ved innreise (før injeksjon) og må ha brukt medisinsk akseptert prevensjon i minst en måned før behandling. Kvinner i fertil alder og menn må rådes til å bruke en medisinsk akseptert prevensjonsmetode i minst 12 måneder etter behandling.
Ekskluderingskriterier:
- Malignitet, alvorlig organsykdom i sluttstadiet (hjertesvikt, betydelige arytmier, slag eller forbigående iskemiske angrep, diabetes, immunsuppressiv eller autoimmun tilstand, alvorlig psykiatrisk lidelse, epilepsi, skjoldbruskkjertelsykdom, KOLS, nyresvikt eller en hvilken som helst kronisk systemisk sykdom som krever kontinuerlig behandling med systemiske steroider, antikoagulantia eller immunsuppressive midler.
- Anamnese med annen øyesykdom enn RP som svekker synsfunksjonen, inkludert retinal vaskulær sykdom, forhøyet intraokulært trykk/glaukom, alvorlig posterior uveitt, klinisk signifikant makulaødem, mediaopasitet som utelukker visuell undersøkelse, amblyopi og/eller langvarig konstant skjeling, samt pasienter som trenger andre intravitreale terapier
- Allergi mot penicillin eller streptomycin.
- Bivirkning på DMSO.
- Kan ikke eller vil ikke gjennomgå pupillutvidelse, lokalbedøvelse eller noen protokollkrevd prosedyre.
- Kvinner som ammer eller planlegger å amme i løpet av de 12 månedene som vil følge studiebehandlingen.
- Enhver omstendighet som etter etterforskerens mening ville forstyrre deltakelse i eller overholdelse av studieprotokollen
- Behandling med kortikosteroider (systemisk, periokulær eller intravitreal) eller annen ikke-godkjent, eksperimentell, undersøkelses- eller nevrobeskyttende terapi (systemisk, topikal, intravitreal) i begge øyne innen 90 dager etter planlagt andre injeksjon.
- Kataraktoperasjon innen tre måneder før behandling eller forventet å trenge kataraktoperasjon innen ett år etter behandling
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Tilbaketrukket emner
Forsøkspersoner som mottar humane retinale stamceller (jCell) som tidligere har mottatt jCell er en jCyte-studie.
|
enkelt intravitreal injeksjon av 6,0 millioner humane retinale stamceller (hRPC)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet ved Intravitreal Injeksjon av hRPC
Tidsramme: 12 måneder
|
Vurdert etter prosentandel av forsøkspersoner med uønskede hendelser ved behandling
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Beste korrigerte synsskarphet (BCVA)
Tidsramme: 12 måneder
|
Gjennomsnittlig endring i BCVA i studieøye fra baseline til måned 12, vurdert av E-ETDRS.
En bokstavscore brukes til å sammenligne endring over tid, med et høyere antall bokstaver som representerer bedre visuell funksjon, og et lavere antall bokstaver som representerer dårligere visuell funksjon.
For eksempel tilsvarer 85 bokstaver 20/20 synsstyrke og 5 bokstaver tilsvarer 20/800 synsskarphet.
En endringsverdi utledes for hvert emne ved å ta bokstavskåren ved 12 måneder og trekke fra bokstavskåren ved baseline.
Et gjennomsnitt av alle endringsverdier beregnes deretter.
|
12 måneder
|
|
Kinetisk synsfeltområde
Tidsramme: 12 måneder
|
Gjennomsnittlig endring i totalt kinetisk synsfelt (KVF)-areal (kvadratgrader) for alle synsøyene fra baseline til 12 måneder.
Octopus 900 vil bli brukt til KVF-testing ved bruk av et spesifisert mål på V4e for personer med et mer alvorlig svekket synsfelt (<10 000 grader2) og et mål på III4e og I4e for bedre seende forsøkspersoner (>10 000 grader2).
Målstørrelsen velges basert på baseline-besøket.
Uansett hvilken målstørrelse(r) som velges, vil den samme størrelsen bli brukt gjennom hele studien på det spesielle øyet for den aktuelle pasienten.
|
12 måneder
|
|
Kontrastfølsomhet (topp)
Tidsramme: 12 måneder
|
Kontrastfølsomhet (CS) måler evnen til et motiv til å skille mellom finere og finere trinn av lys versus mørkt (kontrast), målt med et vertikalt stripet mønster som varierer i stripebredde (sykluser per grad eller CPD); CS-terskler opprettes ved å ta gjennomsnittet av flere forsøk ved hver størrelse på målet (dvs. ved forskjellige CPD-er).
En CS-kurve lages ved å bruke terskelen til CS-midler ved hver målstørrelse, med den høyeste eller mest sensitive verdien (uavhengig av CPD) som representerer toppen av kurven (dvs. toppkontrastfølsomhet).
Måleenheten er derfor den høyeste kontrastfølsomheten uavhengig av målstørrelsen (dvs. CPD) som brukes til å utføre målingen.
Jo høyere verdi, jo bedre evne til å oppdage kontrast.
Dataene vist her representerer gjennomsnittlig endring fra baseline til 12 måneder i forsøkspersonenes topp på CS-kurven.
|
12 måneder
|
|
Lav luminansmobilitetstest (LLMT)
Tidsramme: 12 måneder
|
LLMT identifiserer ytelsen til pasienter når de går langs en innendørs sti med piler og hindringer ved forskjellige lysnivåer.
Critical Illumination Level (CIL) er lysnivået under hvilket pasienten har et markant lavere tempo og flere feil enn alle lysnivåene over (lysere enn) det punktet.
LLMT bruker lysnivåer som går fra veldig svake (0,12 lux) til et lyst innendørsrom (500 lux), med jevnt fordelte trinn som øker lyset ved å doble lysstyrken i rommet fra forrige nivå.
Disse jevnt fordelte lysnivåene er konvertert til en skala for å muliggjøre enklere beregning av endringsscore.
Det svakeste lysnivået på 0 lux (helt mørkt rom) tilsvarer en skala på 13, mens det sterkeste lysnivået på 500 lux tilsvarer en skala på 0. En positiv skala-skårendring fra baseline til 12 måneder representerer forbedring i lav lyssyn, mens en negativ skalapoengsendring representerer en nedgang i syn med dårlig lys.
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Mitul Mehta, MD, University of California, Irvine/Gavin Herbert Eye Institute
- Hovedetterforsker: David Liao, MD, Retina-Vitreous Associates Medical Group, Los Angeles CA
- Hovedetterforsker: Anthony Jospeh, MD, Ophthalmic Consultants of Boston
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. desember 2020
Primær fullføring (Faktiske)
22. mars 2022
Studiet fullført (Faktiske)
22. mars 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. oktober 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. oktober 2020
Først lagt ut (Faktiske)
27. oktober 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. juli 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. juli 2024
Sist bekreftet
1. juni 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- JC02-2
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .