Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost opakované intravitreální injekce lidských retinálních progenitorových buněk (jCell) u dospělých jedinců s retinitis Pigmentosa

5. července 2024 aktualizováno: jCyte, Inc

Studie 2. fáze bezpečnosti opakované intravitreální injekce lidských retinálních progenitorových buněk (jCell) u dospělých pacientů s retinitis Pigmentosa (RP)

Primárním cílem studie je posoudit bezpečnost opakované injekce lidských progenitorových buněk sítnice (jCell) u dospělých jedinců s RP, kteří byli dříve léčeni jCell.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je prospektivní, multicentrická, jednoramenná studie fáze 2 lidských retinálních progenitorových buněk (jCell) pro léčbu retinitis pigmentosa (RP). Studie bude zahrnovat pouze subjekty dříve léčené jCell.

Pro posouzení reinjekce dříve léčeného oka budou zařazeni subjekty, které byly dříve léčeny jCell a přejí si druhou léčbu ve stejném oku. Subjekty musí absolvovat alespoň 12měsíční sledování od předchozí injekce jCell. Subjektům, které měly obě oči dříve léčeny jCell, bude vyléčeno pouze jedno oko; oko, které má být přeléčeno, bude přednostně lépe vidícím okem, ale zkoušející může učinit výjimky, přičemž vezme v úvahu BCVA, předchozí odpověď na léčbu a jakékoli další zdravotní stavy, které mohou naznačovat, které oko je nejlepším kandidátem na přeléčení. Subjekty budou sledovány po dobu 12 měsíců pro bezpečnost a účinnost.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90074
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ochotný dát písemný informovaný souhlas, schopen uskutečnit požadované studijní návštěvy a dodržovat pokyny protokolu studie.
  2. Dokončili 12 měsíců sledování v poslední studii jCell subjektu a z žádného důvodu se ze studie neodstoupili.

  3. Přiměřená funkce orgánů:

    • krevní obraz (hematokrit, Hgb, WBC, krevní destičky a diferenciál) v normálním rozmezí, nebo pokud je mimo normální rozmezí, není klinicky významný podle posouzení zkoušejícího
    • jaterní funkce: alanintransamináza [ALT] a aspartáttransamináza [AST] ≤2násobek horní hranice normálního rozmezí
    • celkový bilirubin ≤1,5násobek horní hranice normálního rozmezí
    • renální funkce: sérový kreatinin ≤1,25násobek horní hranice normálního rozmezí
  4. Pacientka ve fertilním věku (nechirurgicky sterilizovaná a méně než jeden rok po menopauze) musí mít negativní těhotenský test (lidský choriový gonadotropin v moči) při vstupu (před injekcí) a musí používat lékařsky uznávanou antikoncepci po dobu nejméně jednoho měsíce před léčba. Ženy ve fertilním věku a muži musí být poučeni, aby používali lékařsky uznávanou metodu antikoncepce po dobu nejméně 12 měsíců po léčbě.

Kritéria vyloučení:

  1. Malignita, konečné stádium onemocnění hlavních orgánů (srdeční selhání, významné arytmie, mrtvice nebo přechodné ischemické ataky, diabetes, imunosupresivní nebo autoimunitní stav, závažná psychiatrická porucha, epilepsie, onemocnění štítné žlázy, CHOPN, selhání ledvin nebo jakékoli chronické systémové onemocnění vyžadující nepřetržitou léčbu se systémovými steroidy, antikoagulancii nebo imunosupresivy.
  2. Oční onemocnění jiné než RP, které zhoršuje zrakové funkce, včetně retinálního vaskulárního onemocnění, zvýšeného nitroočního tlaku/glaukomu, těžké zadní uveitidy, klinicky významného makulárního edému, zákalu média vylučujícího vizuální vyšetření, amblyopie a/nebo dlouhotrvajícího konstantního strabismu, stejně jako pacientů kteří vyžadují jiné intravitreální terapie
  3. Alergie na penicilin nebo streptomycin.
  4. Nežádoucí reakce na DMSO.
  5. Neschopnost nebo ochotu podstoupit dilataci zornice, lokální anestezii nebo jakýkoli protokolem požadovaný postup.
  6. Ženy, které kojí nebo plánují kojit během 12 měsíců, které budou následovat po studijní léčbě.
  7. Jakákoli okolnost, která by podle názoru zkoušejícího narušovala účast v protokolu studie nebo dodržování protokolu studie
  8. Léčba kortikosteroidy (systémové, periokulární nebo intravitreální) nebo jakákoli jiná neschválená, experimentální, výzkumná nebo neuroprotektivní terapie (systémová, lokální, intravitreální) do kteréhokoli oka během 90 dnů od plánované druhé injekce.
  9. Operace šedého zákalu během tří měsíců před léčbou nebo se předpokládá, že bude potřeba operace šedého zákalu do jednoho roku od léčby

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ustoupili subjekty
Subjekty, které dostávají lidské retinální progenitorové buňky (jCell), které dříve dostaly jCell, jsou studie jCyte.
Biologický: lidské progenitorové buňky sítnice
jediná intravitreální injekce 6,0 milionů lidských progenitorových buněk sítnice (hRPC)
Ostatní jména:
  • jCell

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost intravitreální injekce hRPC
Časové okno: 12 měsíců
Hodnoceno procentem subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nejlépe korigovaná zraková ostrost (BCVA)
Časové okno: 12 měsíců
Průměrná změna v BCVA ve studovaném oku od výchozí hodnoty do měsíce 12, jak byla hodnocena pomocí E-ETDRS. Skóre písmen se používá k porovnání změn v čase, kdy vyšší počet písmen představuje lepší vizuální funkci a nižší počet písmen představuje horší vizuální funkci. Například 85 písmen odpovídá 20/20 zrakové ostrosti a 5 písmen odpovídá 20/800 zrakové ostrosti. Hodnota změny je odvozena pro každý subjekt tak, že se vezme skóre ve 12 měsících a odečte se skóre ve výchozím stavu. Poté se vypočítá průměr všech hodnot změn.
12 měsíců
Kinetická oblast zorného pole
Časové okno: 12 měsíců
Průměrná změna v oblasti celkového kinetického zorného pole (KVF) (stupně na druhou) všech ostrůvků vidění od výchozí hodnoty do 12 měsíců. Octopus 900 bude použit pro testování KVF s použitím specifikovaného cíle V4e pro subjekty s vážněji narušeným zorným polem (<10 000deg2) a cíle III4e a I4e pro lépe vidící subjekty (>10 000deg2). Cílová velikost je vybrána na základě základní návštěvy. Bez ohledu na zvolenou cílovou velikost (velikost) bude stejná velikost použita v průběhu studie na konkrétním oku pro konkrétního pacienta.
12 měsíců
Kontrastní citlivost (vrchol)
Časové okno: 12 měsíců
Kontrastní citlivost (CS) měří schopnost subjektu rozlišit jemnější a jemnější přírůstky světla a tmy (kontrast), měřeno se svislým pruhovaným vzorem, který se mění v šířce pruhu (cykly na stupeň nebo CPD); Prahové hodnoty CS se vytvářejí průměrem z více pokusů pro každou velikost cíle (tj. při různých CPD). Křivka CS je vytvořena použitím prahu středních hodnot CS pro každou cílovou velikost, přičemž nejvyšší nebo nejcitlivější hodnota (bez ohledu na CPD) představuje vrchol křivky (tj. maximální kontrastní citlivost). Jednotkou měření je proto maximální kontrastní citlivost bez ohledu na cílovou velikost (tj. CPD), která se používá k provedení měření. Čím vyšší hodnota, tím lepší je schopnost detekovat kontrast. Zde uvedená data představují průměrnou změnu vrcholu křivky CS u subjektů od výchozího stavu do 12 měsíců.
12 měsíců
Test mobility s nízkou svítivostí (LLMT)
Časové okno: 12 měsíců
LLMT identifikuje výkon pacientů, když jdou po vnitřní dráze šipek a překážek při různých úrovních osvětlení. Kritická úroveň osvětlení (CIL) je úroveň osvětlení, pod kterou má pacient výrazně pomalejší tempo a více chyb než všechny úrovně osvětlení nad tímto bodem (jasnější než). LLMT využívá úrovně světla, které jdou od velmi slabého (0,12 luxu) až po světlou vnitřní místnost (500 luxů), s rovnoměrně rozmístěnými přírůstky, které zvyšují světlo zdvojnásobením jasu místnosti oproti předchozí úrovni. Tyto rovnoměrně rozmístěné úrovně světla byly převedeny na skóre stupnice, aby bylo možné snáze vypočítat skóre změn. Nejtlumenější úroveň osvětlení 0 luxů (zcela tmavá místnost) odpovídá skóre škály 13, zatímco nejjasnější úroveň světla 500 luxů odpovídá skóre 0. Pozitivní změna skóre stupnice od výchozí hodnoty na 12 měsíců představuje zlepšení nízké úrovně světelné vidění, zatímco negativní změna skóre na stupnici představuje pokles vidění při slabém osvětlení.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

jCyte, Inc

Spolupracovníci

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mitul Mehta, MD, University of California, Irvine/Gavin Herbert Eye Institute
  • Vrchní vyšetřovatel: David Liao, MD, Retina-Vitreous Associates Medical Group, Los Angeles CA
  • Vrchní vyšetřovatel: Anthony Jospeh, MD, Ophthalmic Consultants of Boston

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. prosince 2020

Primární dokončení (Aktuální)

22. března 2022

Dokončení studie (Aktuální)

22. března 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. října 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. října 2020

První zveřejněno (Aktuální)

27. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. července 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JC02-2

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit