Säkerhet för upprepad intravitreal injektion av mänskliga retinala progenitorceller (jCell) hos vuxna patienter med retinitis Pigmentosa
5 juli 2024 uppdaterad av: jCyte, Inc
En fas 2-studie av säkerheten vid upprepad intravitreal injektion av mänskliga retinala progenitorceller (jCell) hos vuxna patienter med retinitis Pigmentosa (RP)
Det primära syftet med studien är att utvärdera säkerheten vid upprepad injektion av humana retinala progenitorceller (jCell) hos vuxna patienter med RP som tidigare har behandlats med jCell.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en prospektiv, multicenter, enarm, fas 2-studie av humana retinala stamceller (jCell) för behandling av retinitis pigmentosa (RP). Studien kommer endast att omfatta patienter som tidigare behandlats med jCell.
För att bedöma återinjicering av ett tidigare behandlat öga kommer försökspersoner som tidigare har behandlats med jCell och önskar en andra behandling i samma öga att registreras. Försökspersonerna måste ha genomfört minst 12 månaders uppföljning sedan föregående injektion av jCell. Försökspersoner som tidigare har fått båda ögonen behandlade med jCell kommer endast att få ett öga retirerat; ögat som ska återbehandlas kommer helst att vara det bättre seende ögat, men undantag kan göras av studieutredaren med hänsyn till BCVA, tidigare svar på behandlingen och alla andra medicinska tillstånd som kan indikera vilket öga som är den bästa kandidaten för återbehandling. Försökspersonerna kommer att följas i 12 månader för säkerhet och effekt.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
30
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Irvine, California, Förenta staterna, 92697
- Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90074
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Villig att ge skriftligt informerat samtycke, kunna göra de studiebesök som krävs och följa instruktionerna i studieprotokollet.
- Slutförde 12 månaders uppföljning i försökspersonens senaste jCell-studie och drog sig inte ur studien av någon anledning.
Tillräcklig organfunktion:
- blodvärden (hematokrit, Hgb, WBC, trombocyter och differential) inom normalområdet, eller om det ligger utanför det normala, inte kliniskt signifikant enligt bedömningen av utredaren
- leverfunktion: alanintransaminas [ALT] och aspartattransaminas [ASAT] ≤ 2 gånger den övre gränsen för normalområdet
- totalt bilirubin ≤1,5 gånger den övre gränsen för normalområdet
- njurfunktion: serumkreatinin ≤1,25 gånger den övre gränsen för normalområdet
- En kvinnlig patient i fertil ålder (inte kirurgiskt steriliserad och mindre än ett år postmenopausal) måste ha ett negativt graviditetstest (humant koriongonadotropin i urin) vid inträdet (före injektionen) och måste ha använt medicinskt accepterad preventivmedel i minst en månad före behandling. Kvinnor i fertil ålder och män måste rådas att använda en medicinskt accepterad preventivmetod i minst 12 månader efter behandlingen.
Exklusions kriterier:
- Malignitet, större organsjukdom i slutstadiet (hjärtsvikt, betydande arytmier, stroke eller övergående ischemiska attacker, diabetes, immunsuppressivt eller autoimmunt tillstånd, allvarlig psykiatrisk störning, epilepsi, sköldkörtelsjukdom, KOL, njursvikt eller någon kronisk systemisk sjukdom som kräver kontinuerlig behandling med systemiska steroider, antikoagulantia eller immunsuppressiva medel.
- Ögonsjukdom annan än RP som försämrar synfunktionen, inklusive retinal vaskulär sjukdom, förhöjt intraokulärt tryck/glaukom, svår bakre uveit, kliniskt signifikant makulaödem, mediaopacitet som utesluter synundersökning, amblyopi och/eller långvarig konstant skelning, såväl som patienter som kräver andra intravitreala terapier
- Allergi mot penicillin eller streptomycin.
- Biverkning av DMSO.
- Kan inte eller vill genomgå pupillvidgning, lokalbedövning eller något protokoll som krävs.
- Kvinnor som ammar eller planerar att amma under de 12 månader som skulle följa studiebehandlingen.
- Varje omständighet som enligt utredarens åsikt skulle störa deltagande i eller överensstämmelse med studieprotokollet
- Behandling med kortikosteroider (systemiska, periokulära eller intravitreala) eller någon annan icke-godkänd, experimentell, experimentell eller neuroprotektant terapi (systemisk, topikal, intravitreal) i något öga inom 90 dagar efter planerad andra injektion.
- Kataraktoperation inom tre månader före behandling eller förväntas behöva operation för grå starr inom ett år efter behandling
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Retirerade ämnen
Försökspersoner som får humana retinala progenitorceller (jCell) som tidigare har fått jCell är en jCyte-studie.
|
enkel intravitreal injektion av 6,0 miljoner humana retinala stamceller (hRPC)
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet för Intravitreal Injection av hRPC
Tidsram: 12 månader
|
Bedöms efter procentandel av patienter med behandlingsuppkomna biverkningar
|
12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bästa korrigerade synskärpan (BCVA)
Tidsram: 12 månader
|
Genomsnittlig förändring av BCVA i studieögat från baslinje till månad 12, bedömd med E-ETDRS.
En bokstavspoäng används för att jämföra förändring över tid, med ett högre antal bokstäver som representerar bättre visuell funktion och ett lägre antal bokstäver som representerar sämre visuell funktion.
Till exempel motsvarar 85 bokstäver 20/20 synskärpa och 5 bokstäver motsvarar 20/800 synskärpa.
Ett förändringsvärde erhålls för varje ämne genom att ta bokstavspoängen vid 12 månader och subtrahera bokstavspoängen vid baslinjen.
Ett medelvärde av alla förändringsvärden beräknas sedan.
|
12 månader
|
|
Kinetisk synfältsyta
Tidsram: 12 månader
|
Genomsnittlig förändring av total kinetisk synfältsarea (KVF) (kvadratgrader) för alla synöar från baslinjen till 12 månader.
Octopus 900 kommer att användas för KVF-testning med ett specificerat mål av V4e för försökspersoner med ett allvarligare nedsatt synfält (<10 000deg2) och ett mål på III4e och I4e för bättre seende försökspersoner (>10 000deg2).
Målstorlek väljs baserat på Baseline-besöket.
Oavsett vilken eller vilka målstorlekar som väljs, kommer samma storlek att användas under hela studien på det specifika ögat för den specifika patienten.
|
12 månader
|
|
Kontrastkänslighet (topp)
Tidsram: 12 månader
|
Kontrastkänslighet (CS) mäter förmågan hos ett motiv att skilja mellan finare och finare steg av ljus och mörker (kontrast), mätt med ett vertikalt randigt mönster som varierar i randbredd (cykler per grad eller CPD); CS-trösklar skapas genom att ta medelvärdet av flera försök vid varje storlek på målet (dvs. vid olika CPD).
En CS-kurva skapas genom att använda tröskelvärdet för CS-medel vid varje målstorlek, med det högsta eller mest känsliga värdet (oavsett CPD) som representerar toppen av kurvan (dvs. toppkontrastkänslighet).
Måttenheten är därför den maximala kontrastkänsligheten oavsett målstorleken (dvs. CPD) som används för att utföra mätningen.
Ju högre värde, desto bättre förmåga att upptäcka kontrast.
Data som visas här representerar den genomsnittliga förändringen från baslinje till 12 månader i försökspersonernas topp på CS-kurvan.
|
12 månader
|
|
Low Luminance Mobility Test (LLMT)
Tidsram: 12 månader
|
LLMT identifierar patienters prestanda när de går längs en inomhusbana av pilar och hinder vid olika ljusnivåer.
Critical Illumination Level (CIL) är den ljusnivå under vilken patienten har en markant långsammare takt och fler fel än alla ljusnivåer över (ljusare än) den punkten.
LLMT använder ljusnivåer som går från mycket svaga (0,12 lux) till ett ljust inomhusrum (500 lux), med jämnt fördelade steg som ökar ljuset genom att dubbla ljusstyrkan i rummet från föregående nivå.
Dessa jämnt fördelade ljusnivåer har konverterats till en skalpoäng för att möjliggöra enklare beräkning av förändringspoäng.
Den svagaste ljusnivån på 0 lux (helt mörkt rum) motsvarar en skalpoäng på 13, medan den ljusaste ljusnivån på 500 lux motsvarar en skalpoäng på 0. En positiv förändring av skalpoängen från baslinje till 12 månader representerar en förbättring av låg ljusseende, medan en negativ skalpoängändring representerar en minskning i svagt ljussyn.
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Mitul Mehta, MD, University of California, Irvine/Gavin Herbert Eye Institute
- Huvudutredare: David Liao, MD, Retina-Vitreous Associates Medical Group, Los Angeles CA
- Huvudutredare: Anthony Jospeh, MD, Ophthalmic Consultants of Boston
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 december 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
22 mars 2022
Avslutad studie (Faktisk)
22 mars 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 oktober 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 oktober 2020
Första postat (Faktisk)
27 oktober 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
16 juli 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 juli 2024
Senast verifierad
1 juni 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- JC02-2
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .