Seguridad de la inyección intravítrea repetida de células progenitoras de la retina humana (jCell) en sujetos adultos con retinosis pigmentaria

Criterios de inclusión:

1. Dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito, capaz de realizar las visitas de estudio requeridas y seguir las instrucciones del protocolo del estudio.
2. Completó los 12 meses de seguimiento en el estudio jCell más reciente del sujeto y no se retiró del estudio por ningún motivo.

3. Función adecuada del órgano:

   • recuentos sanguíneos (hematocrito, Hgb, WBC, plaquetas y diferencial) dentro del rango normal, o si fuera del rango normal, no clínicamente significativo según lo juzgado por el investigador
   • función hepática: alanina transaminasa [ALT] y aspartato transaminasa [AST] ≤ 2 veces el límite superior del rango normal
   • bilirrubina total ≤1.5 veces el límite superior del rango normal
   • función renal: creatinina sérica ≤1,25 veces el límite superior del rango normal
4. Una paciente en edad fértil (no esterilizada quirúrgicamente y menos de un año después de la menopausia) debe tener una prueba de embarazo negativa (gonadotropina coriónica humana en orina) al ingresar (antes de la inyección) y debe haber usado un método anticonceptivo médicamente aceptado durante al menos un mes antes de la tratamiento. Se debe recomendar a las mujeres en edad fértil ya los hombres que utilicen un método anticonceptivo médicamente aceptado durante al menos 12 meses después del tratamiento.

Criterio de exclusión:

1. Neoplasia maligna, enfermedad de órganos principales en etapa terminal (insuficiencia cardíaca, arritmias significativas, accidente cerebrovascular o ataques isquémicos transitorios, diabetes, estado inmunosupresor o autoinmune, trastorno psiquiátrico mayor, epilepsia, enfermedad de la tiroides, EPOC, insuficiencia renal o cualquier enfermedad sistémica crónica que requiera tratamiento continuo) con esteroides sistémicos, anticoagulantes o agentes inmunosupresores.
2. Antecedentes de enfermedad ocular distinta de la RP que afecta la función visual, incluida la enfermedad vascular retiniana, presión intraocular elevada/glaucoma, uveítis posterior grave, edema macular clínicamente significativo, opacidad de los medios que impide el examen visual, ambliopía y/o estrabismo constante de larga duración, así como pacientes que requieren otras terapias intravítreas
3. Alergia a la penicilina o estreptomicina.
4. Reacción adversa al DMSO.
5. No puede o no quiere someterse a dilatación de la pupila, anestesia tópica o cualquier procedimiento requerido por el protocolo.
6. Mujeres que están amamantando o que planean amamantar durante los 12 meses posteriores al tratamiento del estudio.
7. Cualquier circunstancia que, en opinión del investigador, pueda interferir con la participación o el cumplimiento del protocolo del estudio.
8. Tratamiento con corticosteroides (sistémicos, perioculares o intravítreos) o cualquier otra terapia neuroprotectora, experimental, en investigación o no aprobada (sistémica, tópica, intravítrea) en cualquiera de los ojos dentro de los 90 días de la segunda inyección planificada.
9. Cirugía de cataratas dentro de los tres meses anteriores al tratamiento o se prevé que necesitará cirugía de cataratas dentro del año de tratamiento