Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed ved gentagen intravitreal injektion af humane retinale progenitorceller (jCell) hos voksne forsøgspersoner med retinitis Pigmentosa

5. juli 2024 opdateret af: jCyte, Inc

Et fase 2-studie af sikkerheden ved gentagen intravitreal injektion af humane retinale stamceller (jCell) hos voksne forsøgspersoner med retinitis Pigmentosa (RP)

Det primære formål med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden ved gentagen injektion af humane retinale progenitorceller (jCell) hos voksne forsøgspersoner med RP, som tidligere er blevet behandlet med jCell.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et prospektivt, multicenter, enkeltarm, fase 2-studie af humane retinale progenitorceller (jCell) til behandling af retinitis pigmentosa (RP). Undersøgelsen vil kun omfatte forsøgspersoner, der tidligere er behandlet med jCell.

For at vurdere reinjektion af et tidligere behandlet øje vil forsøgspersoner, der tidligere er blevet behandlet med jCell og ønsker en anden behandling i det samme øje, blive tilmeldt. Forsøgspersonerne skal have gennemført mindst 12 måneders opfølgning siden den tidligere injektion af jCell. Forsøgspersoner, der tidligere har fået begge øjne behandlet med jCell, vil kun få det ene øje tilbagetrukket; det øje, der skal genbehandles, vil fortrinsvis være det bedre seende øje, men undersøgelsesforskeren kan gøre undtagelser under hensyntagen til BCVA, forudgående respons på behandlingen og andre medicinske tilstande, der kan indikere, hvilket øje der er den bedste kandidat til genbehandling. Forsøgspersonerne vil blive fulgt i 12 måneder for sikkerhed og effekt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90074
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Er villig til at give skriftligt informeret samtykke, i stand til at foretage de påkrævede undersøgelsesbesøg og følge instruktionerne i undersøgelsesprotokol.
  2. Fuldførte de 12 måneders opfølgning i forsøgspersonens seneste jCell-undersøgelse og trak sig ikke fra undersøgelsen af ​​nogen grund.

  3. Tilstrækkelig organfunktion:

    • blodtal (hæmatokrit, Hgb, WBC, blodplader og differential) inden for det normale område, eller hvis det er uden for det normale område, ikke klinisk signifikant som vurderet af investigator
    • leverfunktion: alanintransaminase [ALT] og aspartattransaminase [AST] ≤2 gange den øvre grænse for normalområdet
    • total bilirubin ≤1,5 ​​gange den øvre grænse for normalområdet
    • nyrefunktion: serumkreatinin ≤1,25 gange den øvre grænse for normalområdet
  4. En kvindelig patient i den fødedygtige alder (ikke kirurgisk steriliseret og mindre end et år postmenopausal) skal have en negativ graviditetstest (urin humant choriongonadotropin) ved indgangen (før injektion) og skal have brugt medicinsk accepteret prævention i mindst en måned før behandling. Kvinder i den fødedygtige alder og mænd skal rådes til at bruge en medicinsk accepteret præventionsmetode i mindst 12 måneder efter behandlingen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Malignitet, større organsygdom i slutstadiet (hjertesvigt, signifikante arytmier, slagtilfælde eller forbigående iskæmiske anfald, diabetes, immunsuppressiv eller autoimmun tilstand, alvorlig psykiatrisk lidelse, epilepsi, skjoldbruskkirtelsygdom, KOL, nyresvigt eller enhver kronisk systemisk sygdom, der kræver kontinuerlig behandling med systemiske steroider, antikoagulantia eller immunsuppressive midler.
  2. Anamnese med anden øjensygdom end RP, der forringer synsfunktionen, herunder retinal vaskulær sygdom, forhøjet intraokulært tryk/grøn stær, svær posterior uveitis, klinisk signifikant makulært ødem, uigennemsigtighed i medierne, der udelukker visuel undersøgelse, amblyopi og/eller langvarig konstant strabismus, såvel som patienter som kræver anden intravitreal behandling
  3. Allergi over for penicillin eller streptomycin.
  4. Bivirkning på DMSO.
  5. Ude af stand til eller uvillig til at gennemgå pupiludvidelse, topisk anæstesi eller nogen protokolkrævet procedure.
  6. Kvinder, der ammer, eller som planlægger at amme i løbet af de 12 måneder, der følger efter undersøgelsesbehandlingen.
  7. Enhver omstændighed, der efter investigatorens mening ville forstyrre deltagelse i eller overholdelse af undersøgelsesprotokollen
  8. Behandling med kortikosteroider (systemisk, periokulær eller intravitreal) eller enhver anden ikke-godkendt, eksperimentel, forsøgs- eller neurobeskyttende terapi (systemisk, topisk, intravitreal) i begge øjne inden for 90 dage efter planlagt anden injektion.
  9. Kataraktoperation inden for tre måneder før behandling eller forventes at have behov for operation for grå stær inden for et år efter behandlingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tilbagetrukket emner
Forsøgspersoner, der modtager humane retinale progenitorceller (jCell), som tidligere har modtaget jCell, er et jCyte-studie.
Biologisk: humane retinale progenitorceller
enkelt intravitreal injektion af 6,0 millioner humane retinale progenitorceller (hRPC)
Andre navne:
  • jCell

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed ved intravitreal injektion af hRPC
Tidsramme: 12 måneder
Vurderet efter procentdel af forsøgspersoner med behandlingsudspringende bivirkninger
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bedste korrigerede synsstyrke (BCVA)
Tidsramme: 12 måneder
Gennemsnitlig ændring i BCVA i undersøgelsesøje fra baseline til måned 12 som vurderet ved E-ETDRS. En bogstavscore bruges til at sammenligne ændringer over tid, hvor et højere antal bogstaver repræsenterer bedre visuel funktion, og et lavere antal bogstaver repræsenterer dårligere visuel funktion. For eksempel svarer 85 bogstaver til 20/20 synsstyrke, og 5 bogstaver svarer til 20/800 synsstyrke. En ændringsværdi udledes for hvert emne ved at tage bogstavscore ved 12 måneder og trække bogstavscore fra ved baseline. Et gennemsnit af alle ændringsværdier beregnes derefter.
12 måneder
Kinetisk synsfeltområde
Tidsramme: 12 måneder
Gennemsnitlig ændring i det totale kinetiske synsfelt (KVF) areal (kvadratgrader) for alle synsøer fra baseline til 12 måneder. Octopus 900 vil blive brugt til KVF-test ved brug af et specificeret mål på V4e for forsøgspersoner med et mere alvorligt svækket synsfelt (<10.000deg2) og et mål på III4e og I4e for bedre seende forsøgspersoner (>10.000deg2). Målstørrelsen vælges baseret på baseline-besøget. Uanset hvilken målstørrelse(r) der vælges, vil den samme størrelse blive brugt gennem hele undersøgelsen på det specifikke øje for den pågældende patient.
12 måneder
Kontrastfølsomhed (peak)
Tidsramme: 12 måneder
Kontrastfølsomhed (CS) måler et motivs evne til at skelne mellem finere og finere intervaller af lys versus mørke (kontrast), målt med et lodret stribet mønster, der varierer i stribebredde (cyklusser pr. grad eller CPD); CS-tærskler oprettes ved at tage gennemsnittet af flere forsøg ved hver størrelse af målet (dvs. ved forskellige CPD'er). En CS-kurve skabes ved at bruge tærsklen for CS-midler ved hver målstørrelse, hvor den højeste eller mest følsomme værdi (uanset CPD) repræsenterer toppen af ​​kurven (dvs. topkontrastfølsomhed). Måleenheden er derfor den maksimale kontrastfølsomhed uanset målstørrelsen (dvs. CPD), der bruges til at udføre målingen. Jo højere værdien er, jo bedre er evnen til at detektere kontrast. Dataene vist her repræsenterer den gennemsnitlige ændring fra baseline til 12 måneder i forsøgspersonernes top af CS-kurven.
12 måneder
Low Luminance Mobility Test (LLMT)
Tidsramme: 12 måneder
LLMT identificerer patienternes ydeevne, når de går langs en indendørs sti af pile og forhindringer ved forskellige lysniveauer. Critical Illumination Level (CIL) er det lysniveau, under hvilket patienten har et markant langsommere tempo og flere fejl end alle lysniveauer over (lysere end) det punkt. LLMT bruger lysniveauer, der går fra meget svage (0,12 lux) til et lyst indendørs rum (500 lux), med jævnt fordelte intervaller, der øger lyset ved at fordoble rummets lysstyrke i forhold til det tidligere niveau. Disse jævnt fordelte lysniveauer er blevet konverteret til en skala for at muliggøre lettere beregning af ændringsscore. Det svageste lysniveau på 0 lux (helt mørkt rum) svarer til en skala på 13, hvorimod det kraftigste lysniveau på 500 lux svarer til en skala på 0. En positiv skalaændring fra baseline til 12 måneder repræsenterer en forbedring i lav lyssyn, hvorimod en negativ skala-scoreændring repræsenterer et fald i svagt lyssyn.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

jCyte, Inc

Samarbejdspartnere

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mitul Mehta, MD, University of California, Irvine/Gavin Herbert Eye Institute
  • Ledende efterforsker: David Liao, MD, Retina-Vitreous Associates Medical Group, Los Angeles CA
  • Ledende efterforsker: Anthony Jospeh, MD, Ophthalmic Consultants of Boston

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. marts 2022

Studieafslutning (Faktiske)

22. marts 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. oktober 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. oktober 2020

Først opslået (Faktiske)

27. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. juli 2024

Sidst verificeret

1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JC02-2

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa

Kliniske forsøg med humane retinale progenitorceller

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner