Ihmisen verkkokalvon esisolujen (jCell) toistuvan lasiaisensisäisen injektion turvallisuus aikuisilla potilailla, joilla on Retinitis Pigmentosa
perjantai 5. heinäkuuta 2024 päivittänyt: jCyte, Inc
Toisen vaiheen tutkimus ihmisen verkkokalvon esisolujen (jCell) lasiaisensisäisen injektion turvallisuudesta aikuisilla potilailla, joilla on Retinitis Pigmentosa (RP)
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida ihmisen verkkokalvon esisolujen (jCell) toistuvan injektion turvallisuutta aikuisilla RP-potilailla, joita on aiemmin hoidettu jCellillä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on prospektiivinen, monikeskus, yksihaarainen, vaiheen 2 tutkimus ihmisen verkkokalvon esisoluista (jCell) retinitis pigmentosan (RP) hoitoon. Tutkimukseen osallistuu vain jCellillä aiemmin hoidettuja koehenkilöitä.
Aiemmin käsitellyn silmän uudelleeninjektion arvioimiseksi tutkittavat, joita on aiemmin hoidettu jCellillä ja jotka haluavat toisen hoidon samaan silmään, otetaan mukaan. Koehenkilöiden on täytynyt olla seurannassa vähintään 12 kuukautta edellisen jCell-injektion jälkeen. Koehenkilöillä, joiden molemmat silmät on aiemmin hoidettu jCellillä, hoidetaan vain yksi silmä; uudelleen hoidettava silmä on mieluiten paremmin näkevä silmä, mutta tutkimuksen tutkija voi tehdä poikkeuksia ottaen huomioon BCVA:n, aiemman vasteen hoitoon ja kaikki muut sairaudet, jotka voivat osoittaa, mikä silmä on paras ehdokas uudelleenhoitoon. Koehenkilöitä seurataan 12 kuukauden ajan turvallisuuden ja tehon varmistamiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
30
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
- Gavin Herbert Eye Inst, Univ Cal Irvine
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90074
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Halukas antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen, kykenee tekemään vaaditut opintovierailut ja noudattamaan tutkimusprotokollan ohjeita.
- Suoritti 12 kuukauden seurannan koehenkilön viimeisimmässä jCell-tutkimuksessa eikä vetäytynyt tutkimuksesta mistään syystä.
Riittävä elimen toiminta:
- veriarvot (hematokriitti, Hgb, valkosolut, verihiutaleet ja ero) normaalilla alueella, tai jos normaalin alueen ulkopuolella, ei kliinisesti merkitsevä tutkijan arvioiden mukaan
- maksan toiminta: alaniinitransaminaasi [ALT] ja aspartaattitransaminaasi [AST] ≤ 2 kertaa normaalin yläraja
- kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 kertaa normaalin alueen yläraja
- munuaisten toiminta: seerumin kreatiniini ≤ 1,25 kertaa normaalin yläraja
- Hedelmällisessä iässä olevalla naispotilaalla (ei kirurgisesti steriloitu ja alle vuoden postmenopausaalinen) on oltava negatiivinen raskaustesti (virtsan ihmisen koriongonadotropiini) saapuessaan (ennen injektiota) ja hänen on oltava käyttänyt lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisyä vähintään kuukauden ajan ennen hoitoon. Hedelmällisessä iässä olevia naisia ja miehiä on neuvottava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää vähintään 12 kuukauden ajan hoidon jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Pahanlaatuinen syöpä, loppuvaiheen pääelinten sairaus (sydämen vajaatoiminta, merkittävät rytmihäiriöt, aivohalvaus tai ohimenevät iskeemiset kohtaukset, diabetes, immunosuppressio tai autoimmuunitila, vakava psyykkinen häiriö, epilepsia, kilpirauhassairaus, keuhkoahtaumatauti, munuaisten vajaatoiminta tai mikä tahansa krooninen systeeminen sairaus, joka vaatii jatkuvaa hoitoa systeemisten steroidien, antikoagulanttien tai immunosuppressiivisten aineiden kanssa.
- Aiempi silmäsairaus kuin RP, joka heikentää näkötoimintoa, mukaan lukien verkkokalvon verisuonisairaus, kohonnut silmänpaine/glaukooma, vaikea posteriorinen uveiitti, kliinisesti merkittävä silmänpohjan turvotus, median sameus, joka estää visuaalisen tutkimuksen, amblyopia ja/tai pitkäaikainen jatkuva karsastus sekä potilaat jotka tarvitsevat muita intravitreaalisia hoitoja
- Allergia penisilliinille tai streptomysiinille.
- DMSO:n haittavaikutus.
- Ei pysty tai ei halua suorittaa pupillilaajennusta, paikallispuudutusta tai mitään protokollan edellyttämää toimenpidettä.
- Naiset, jotka imettävät tai suunnittelevat imetystä tutkimushoitoa seuraavan 12 kuukauden aikana.
- Mikä tahansa seikka, joka tutkijan mielestä häiritsisi osallistumista tutkimussuunnitelmaan tai sen noudattamista
- Hoito kortikosteroideilla (systeeminen, periokulaarinen tai lasiaisensisäinen) tai muu ei-hyväksytty, kokeellinen, tutkittava tai hermostoa suojaava hoito (systeeminen, paikallinen, lasiaisensisäinen) jompaankumpaan silmään 90 päivän kuluessa suunnitellusta toisesta injektiosta.
- Kaihileikkaus kolmen kuukauden sisällä ennen hoitoa tai kaihileikkauksen tarpeessa vuoden sisällä hoidosta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Perääntyneet aiheet
Koehenkilöt, jotka saavat ihmisen verkkokalvon esisoluja (jCell), jotka ovat saaneet aiemmin jCelliä, on jCyte-tutkimus.
|
6,0 miljoonan ihmisen verkkokalvon progenitorisolun (hRPC) yksi lasiaisensisäinen injektio
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
HRPC:n lasiaisensisäisen injektion turvallisuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Arvioitu niiden potilaiden prosenttiosuuden mukaan, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Tutkimussilmän BCVA:n keskimääräinen muutos lähtötilanteesta 12. kuukauteen E-ETDRS:llä arvioituna.
Kirjainpisteitä käytetään vertaamaan muutosta ajan kuluessa, jolloin suurempi määrä kirjaimia edustaa parempaa visuaalista toimintaa ja pienempi määrä kirjaimia huonompaa visuaalista toimintaa.
Esimerkiksi 85 kirjainta vastaa 20/20 näöntarkkuutta ja 5 kirjainta vastaa 20/800 näöntarkkuutta.
Muutosarvo johdetaan jokaiselle aiheelle ottamalla kirjainpisteet 12 kuukauden kohdalla ja vähentämällä kirjainpisteet lähtötasolla.
Sitten lasketaan kaikkien muutosarvojen keskiarvo.
|
12 kuukautta
|
|
Kineettinen näkökenttäalue
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Kaikkien näkösaarten kokonaiskineettisen näkökentän (KVF) pinta-alan (asteita neliö) keskimääräinen muutos perusviivasta 12 kuukauteen.
Octopus 900:aa käytetään KVF-testaukseen käyttämällä määritettyä tavoitetta V4e koehenkilöille, joilla on vakavampi näkökenttä (<10 000°2) ja tavoite III4e ja I4e paremmin näkeville kohteille (>10 000°2).
Tavoitekoko valitaan perustilanteen perusteella.
Riippumatta siitä, mikä kohdekoko(t) valitaan, samaa kokoa käytetään koko tutkimuksen kyseisessä silmässä kyseiselle potilaalle.
|
12 kuukautta
|
|
Kontrastiherkkyys (huippu)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Kontrastiherkkyys (CS) mittaa kohteen kykyä erottaa pienemmät ja pienemmät valon lisäykset vs. tumma (kontrasti) mitattuna pystyraidalla, jonka raidan leveys vaihtelee (syklit per aste tai CPD); CS-kynnykset luodaan ottamalla useiden kokeiden keskiarvo kullakin kohteen koolla (eli eri CPD-arvoilla).
CS-käyrä luodaan käyttämällä CS-keskiarvojen kynnystä kussakin kohdekoossa, jolloin suurin tai herkin arvo (riippumatta CPD:stä) edustaa käyrän huippua (eli huippukontrastiherkkyyttä).
Mittayksikkö on siksi huippukontrastiherkkyys riippumatta siitä, mitä kohdekokoa (eli CPD) käytetään mittauksen suorittamiseen.
Mitä suurempi arvo, sitä parempi kyky havaita kontrastia.
Tässä esitetyt tiedot edustavat keskimääräistä muutosta lähtötilanteesta 12 kuukauteen koehenkilöiden CS-käyrän huipussa.
|
12 kuukautta
|
|
Low Luminance Mobility Test (LLMT)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
LLMT tunnistaa potilaiden suorituskyvyn, kun he kävelevät nuolien ja esteiden sisäpolkua pitkin vaihtelevilla valaistustasoilla.
Kriittinen valaistustaso (CIL) on valotaso, jonka alapuolella potilaalla on huomattavasti hitaampi tahti ja enemmän virheitä kuin kaikki tämän pisteen yläpuolella (kirkkaammat) valotasot.
LLMT käyttää valotasoja, jotka vaihtelevat erittäin hämärästä (0,12 luksia) kirkkaaseen sisähuoneeseen (500 luksia), tasaisin välein, jotka lisäävät valoa kaksinkertaistamalla huoneen kirkkauden edellisestä tasosta.
Nämä tasaisesti sijoitetut valotasot on muunnettu asteikkopisteiksi muutospisteiden laskemisen helpottamiseksi.
Himmein valotaso 0 luksia (täysin pimeä huone) vastaa asteikon pistemäärää 13, kun taas kirkkain valotaso 500 luksia vastaa asteikon pistemäärää 0. Positiivinen asteikon pistemäärän muutos lähtötasosta 12 kuukauteen tarkoittaa parannusta matalassa. valonäkö, kun taas negatiivinen asteikon pistemäärän muutos edustaa näön heikkenemistä hämärässä.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Mitul Mehta, MD, University of California, Irvine/Gavin Herbert Eye Institute
- Päätutkija: David Liao, MD, Retina-Vitreous Associates Medical Group, Los Angeles CA
- Päätutkija: Anthony Jospeh, MD, Ophthalmic Consultants of Boston
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 22. maaliskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 22. maaliskuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 16. lokakuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 21. lokakuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 27. lokakuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 16. heinäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 5. heinäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. kesäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- JC02-2
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .