评估 WVE-120101 在亨廷顿病患者中的安全性和耐受性的开放标签扩展研究
2022年1月19日 更新者：Wave Life Sciences Ltd.
一项多中心、开放标签扩展研究，以评估 WVE-120101 在亨廷顿病患者中的安全性、药效学和临床效果
WVE-HDSNP1-002 是一项开放标签扩展 (OLE) 研究，旨在评估 WVE-120101 对携带靶向单核苷酸多态性 rs362307 的早期明显 HD 成人患者的安全性、耐受性、PK、PD 和临床效果（单核苷酸多态性 1)。
要参与该研究，患者必须已完成 1b/2a 期临床研究 WVE-HDSNP1-001。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
27
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Aarhus、丹麦、8200
- Aarhus Universitets Hospital
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Copenhagen、丹麦、2100
- Rigshospitalet
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
- University of Alberta
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H2X019
- Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
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Muenster、德国、48149
- George-Huntington-Institut GmbH
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Créteil、法国、94010
- Hospital Henri Mondor
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Paris、法国、75646
- Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
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-
Gdańsk、波兰、80-462
- Szpital Sw. Wojciecha
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Warsaw、波兰、02-957
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
-
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-
-
New South Wales
-
Sydney、New South Wales、澳大利亚、2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Herston、Queensland、澳大利亚、QLD 4006
- Royal Brisbane & Women's Hospital
-
-
Victoria
-
Carlton、Victoria、澳大利亚、3053
- Royal Melbourne Hospital
-
Clayton、Victoria、澳大利亚、3168
- Monash Health
-
Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
- Alfred Health
-
Parkdale、Victoria、澳大利亚、3195
- Calvary Health Care Bethlehem
-
-
Western Australia
-
Perth、Western Australia、澳大利亚、6910
- North Metropolitan Health Service
-
-
-
-
Devon
-
Exeter、Devon、英国、EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
-
-
Glasgow City
-
Glasgow、Glasgow City、英国、G12 0XH
- Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- OLDER_ADULT
- 孩子
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 1. 患者成功完成了 WVE-120101、WVE-HDSNP1-001 的 1b/2a 期研究。
关键排除标准：
- 1. 在过去 1 年或药物的 5 个半衰期（以较长者为准）内接受了 WVE-120101 以外的研究药物，包括研究寡核苷酸。
- 2. 无法进行脑部 MRI（有或没有镇静）。
- 3. 除 HD 外的体格检查有临床意义的医学发现，根据研究者的判断，这将使患者不适合参与和/或完成研究程序。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：WVE-120101（剂量 A）
|
WVE-120101 是一种立体纯反义寡核苷酸 (ASO)。
它每月通过鞘内注射给药。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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安全性：出现治疗中出现的 AE (TEAE) 的患者数量
大体时间：通过研究终止访问（最多 45 周的治疗）接受第一剂（第 1 天）
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通过研究终止访问（最多 45 周的治疗）接受第一剂（第 1 天）
|
|
安全性：患有严重 TEAE 的患者人数
大体时间：通过研究终止访视（最多 45 周的治疗）接受第一剂（第 1 天）
|
通过研究终止访视（最多 45 周的治疗）接受第一剂（第 1 天）
|
|
安全性：患有严重 TEAE 的患者人数
大体时间：通过研究终止访视（最多 45 周的治疗）接受第一剂（第 1 天）
|
通过研究终止访视（最多 45 周的治疗）接受第一剂（第 1 天）
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安全性和耐受性：因 TEAE 而退出的患者数量
大体时间：通过研究终止访视（最多 45 周的治疗）接受第一剂（第 1 天）
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通过研究终止访视（最多 45 周的治疗）接受第一剂（第 1 天）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年4月13日
初级完成 (实际的)
2021年5月3日
研究完成 (实际的)
2021年5月3日
研究注册日期
首次提交
2020年10月30日
首先提交符合 QC 标准的
2020年10月30日
首次发布 (实际的)
2020年11月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年2月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年1月19日
最后验证
2022年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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