Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten og toleransen til WVE-120101 hos pasienter med Huntingtons sykdom

19. januar 2022 oppdatert av: Wave Life Sciences Ltd.

En multisenter, åpen utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten, farmakodynamikken og de kliniske effektene av WVE-120101 hos pasienter med Huntingtons sykdom

WVE-HDSNP1-002 er en åpen utvidelsesstudie (OLE) for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, PK, PD og kliniske effekter av WVE-120101 hos voksne pasienter med tidlig manifest HD som bærer en målrettet enkeltnukleotidpolymorfisme, rs362307 ( SNP1). For å delta i studien må pasientene ha fullført den kliniske fase 1b/2a studien WVE-HDSNP1-001.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, QLD 4006
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • Victoria
      • Carlton, Victoria, Australia, 3053
        • Royal Melbourne Hospital
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Health
      • Parkdale, Victoria, Australia, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6910
        • North Metropolitan Health Service
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike, 94010
        • Hospital Henri Mondor
      • Paris, Frankrike, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Storbritannia
    • Devon
      • Exeter, Devon, Storbritannia, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Storbritannia, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
  • Tyskland
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • 1. Pasienten fullførte fase 1b/2a-studien med WVE-120101, WVE-HDSNP1-001.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • 1. Mottatt et annet undersøkelseslegemiddel enn WVE-120101, inkludert et undersøkelsesoligonukleotid, i løpet av det siste året eller 5 halveringstider av stoffet, avhengig av hva som er lengst.
  • 2. Manglende evne til å gjennomgå hjerne-MR (med eller uten sedasjon).
  • 3. Klinisk signifikant medisinsk funn ved annen fysisk undersøkelse enn HD som etter utrederens vurdering vil gjøre pasienten uegnet for deltakelse og/eller gjennomføring av studieprosedyrene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: WVE-120101 (dose A)
Legemiddel: WVE-120101
WVE-120101 er et stereorent antisense-oligonukleotid (ASO). Det administreres månedlig via intratekal injeksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet: Antall pasienter med behandlingsfremkommende AE ​​(TEAE)
Tidsramme: Første dose mottatt (dag 1) gjennom studieavslutningsbesøket (maksimalt 45 ukers behandling)
Første dose mottatt (dag 1) gjennom studieavslutningsbesøket (maksimalt 45 ukers behandling)
Sikkerhet: Antall pasienter med alvorlig TEAE
Tidsramme: Første dose mottatt (dag 1) gjennom studieavslutningsbesøket (maksimalt 45 ukers behandling
Første dose mottatt (dag 1) gjennom studieavslutningsbesøket (maksimalt 45 ukers behandling
Sikkerhet: Antall pasienter med alvorlige TEAE
Tidsramme: Første dose mottatt (dag 1) gjennom studieavslutningsbesøket (maksimalt 45 ukers behandling
Første dose mottatt (dag 1) gjennom studieavslutningsbesøket (maksimalt 45 ukers behandling
Sikkerhet og tolerabilitet: Antall pasienter som trekker seg på grunn av TEAE
Tidsramme: Første dose mottatt (dag 1) gjennom studieavslutningsbesøket (maksimalt 45 ukers behandling
Første dose mottatt (dag 1) gjennom studieavslutningsbesøket (maksimalt 45 ukers behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

13. april 2020

Primær fullføring (FAKTISKE)

3. mai 2021

Studiet fullført (FAKTISKE)

3. mai 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. oktober 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. oktober 2020

Først lagt ut (FAKTISKE)

5. november 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

9. februar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. januar 2022

Sist bekreftet

1. januar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • WVE-HDSNP1-002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere