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Studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di WVE-120101 nei pazienti con malattia di Huntington

19 gennaio 2022 aggiornato da: Wave Life Sciences Ltd.

Uno studio di estensione multicentrico in aperto per valutare la sicurezza, la farmacodinamica e gli effetti clinici di WVE-120101 nei pazienti con malattia di Huntington

WVE-HDSNP1-002 è uno studio di estensione in aperto (OLE) per valutare la sicurezza, la tollerabilità, PK, PD e gli effetti clinici di WVE-120101 in pazienti adulti con MH manifesta precocemente portatori di un polimorfismo mirato a singolo nucleotide, rs362307 ( SNP1). Per partecipare allo studio, i pazienti devono aver completato lo studio clinico di Fase 1b/2a WVE-HDSNP1-001.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, QLD 4006
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • Victoria
      • Carlton, Victoria, Australia, 3053
        • Royal Melbourne Hospital
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Health
      • Parkdale, Victoria, Australia, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6910
        • North Metropolitan Health Service
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Francia
      • Créteil, Francia, 94010
        • Hospital Henri Mondor
      • Paris, Francia, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Germania
      • Muenster, Germania, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polonia, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Regno Unito
    • Devon
      • Exeter, Devon, Regno Unito, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Regno Unito, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • 1. Il paziente ha completato con successo lo studio di fase 1b/2a con WVE-120101, WVE-HDSNP1-001.

Criteri chiave di esclusione:

  • 1. Ricevuto un farmaco sperimentale diverso da WVE-120101, incluso un oligonucleotide sperimentale, negli ultimi 1 anno o 5 emivite del farmaco, a seconda di quale dei due sia più lungo.
  • 2. Incapacità di sottoporsi a risonanza magnetica cerebrale (con o senza sedazione).
  • 3. Reperto medico clinicamente significativo all'esame fisico diverso da HD che, a giudizio dello Sperimentatore, renderà il paziente inadatto alla partecipazione e/o al completamento delle procedure dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: WVE-120101 (Dose A)
Droga: WVE-120101
WVE-120101 è un oligonucleotide antisenso stereopuro (ASO). Viene somministrato mensilmente tramite iniezione intratecale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza: numero di pazienti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Prima dose ricevuta (giorno 1) durante la visita di fine studio (massimo 45 settimane di trattamento)
Prima dose ricevuta (giorno 1) durante la visita di fine studio (massimo 45 settimane di trattamento)
Sicurezza: numero di pazienti con TEAE grave
Lasso di tempo: Prima dose ricevuta (giorno 1) durante la visita di fine studio (massimo 45 settimane di trattamento
Prima dose ricevuta (giorno 1) durante la visita di fine studio (massimo 45 settimane di trattamento
Sicurezza: numero di pazienti con TEAE gravi
Lasso di tempo: Prima dose ricevuta (giorno 1) durante la visita di fine studio (massimo 45 settimane di trattamento
Prima dose ricevuta (giorno 1) durante la visita di fine studio (massimo 45 settimane di trattamento
Sicurezza e tollerabilità: numero di pazienti che si ritirano a causa di TEAE
Lasso di tempo: Prima dose ricevuta (giorno 1) durante la visita di fine studio (massimo 45 settimane di trattamento
Prima dose ricevuta (giorno 1) durante la visita di fine studio (massimo 45 settimane di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

13 aprile 2020

Completamento primario (EFFETTIVO)

3 maggio 2021

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

3 maggio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 ottobre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 ottobre 2020

Primo Inserito (EFFETTIVO)

5 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

9 febbraio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 gennaio 2022

Ultimo verificato

1 gennaio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WVE-HDSNP1-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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