Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label extensieonderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van WVE-120101 bij patiënten met de ziekte van Huntington te evalueren

19 januari 2022 bijgewerkt door: Wave Life Sciences Ltd.

Een multicenter, open-label uitbreidingsonderzoek om de veiligheid, farmacodynamiek en klinische effecten van WVE-120101 bij patiënten met de ziekte van Huntington te evalueren

WVE-HDSNP1-002 is een open-label extensieonderzoek (OLE) om de veiligheid, verdraagbaarheid, PK, PD en klinische effecten van WVE-120101 te evalueren bij volwassen patiënten met vroeg manifeste ZvH die drager zijn van een gericht single-nucleotide polymorfisme, rs362307 ( SNP1). Om aan het onderzoek deel te nemen, moeten patiënten het klinische fase 1b/2a-onderzoek WVE-HDSNP1-001 hebben afgerond.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australië, QLD 4006
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • Victoria
      • Carlton, Victoria, Australië, 3053
        • Royal Melbourne Hospital
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • Alfred Health
      • Parkdale, Victoria, Australië, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australië, 6910
        • North Metropolitan Health Service
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Rigshospitalet
  • Duitsland
      • Muenster, Duitsland, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
  • Frankrijk
      • Créteil, Frankrijk, 94010
        • Hospital Henri Mondor
      • Paris, Frankrijk, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Verenigd Koninkrijk
    • Devon
      • Exeter, Devon, Verenigd Koninkrijk, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Verenigd Koninkrijk, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • VOLWASSEN
  • OUDER_ADULT
  • KIND

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • 1. Patiënt heeft de fase 1b/2a-studie met WVE-120101, WVE-HDSNP1-001 succesvol afgerond.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • 1. Een ander onderzoeksgeneesmiddel gekregen dan WVE-120101, inclusief een onderzoeksoligonucleotide, binnen de afgelopen 1 jaar of 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel, afhankelijk van welke langer is.
  • 2. Onvermogen om hersen-MRI te ondergaan (met of zonder sedatie).
  • 3. Klinisch significante medische bevinding bij het lichamelijk onderzoek anders dan HD die, naar het oordeel van de onderzoeker, de patiënt ongeschikt maakt voor deelname aan en/of afronding van de onderzoeksprocedures.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: WVE-120101 (Dosis A)
Geneesmiddel: WVE-120101
WVE-120101 is een stereozuiver antisense-oligonucleotide (ASO). Het wordt maandelijks toegediend via intrathecale injectie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid: aantal patiënten met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Eerste ontvangen dosis (dag 1) tijdens het bezoek aan de beëindiging van de studie (maximaal 45 weken behandeling)
Eerste ontvangen dosis (dag 1) tijdens het bezoek aan de beëindiging van de studie (maximaal 45 weken behandeling)
Veiligheid: aantal patiënten met een ernstige TEAE
Tijdsspanne: Eerste ontvangen dosis (dag 1) tijdens het bezoek aan de beëindiging van de studie (maximaal 45 weken behandeling).
Eerste ontvangen dosis (dag 1) tijdens het bezoek aan de beëindiging van de studie (maximaal 45 weken behandeling).
Veiligheid: aantal patiënten met ernstige TEAE's
Tijdsspanne: Eerste ontvangen dosis (dag 1) tijdens het bezoek aan de beëindiging van de studie (maximaal 45 weken behandeling).
Eerste ontvangen dosis (dag 1) tijdens het bezoek aan de beëindiging van de studie (maximaal 45 weken behandeling).
Veiligheid en verdraagbaarheid: aantal patiënten dat zich terugtrekt vanwege TEAE's
Tijdsspanne: Eerste ontvangen dosis (dag 1) tijdens het bezoek aan de beëindiging van de studie (maximaal 45 weken behandeling).
Eerste ontvangen dosis (dag 1) tijdens het bezoek aan de beëindiging van de studie (maximaal 45 weken behandeling).

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

13 april 2020

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

3 mei 2021

Studie voltooiing (WERKELIJK)

3 mei 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 oktober 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 oktober 2020

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

5 november 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

9 februari 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 januari 2022

Laatst geverifieerd

1 januari 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • WVE-HDSNP1-002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Huntington

Klinische onderzoeken op WVE-120101

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren