Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое дополнительное исследование для оценки безопасности и переносимости WVE-120101 у пациентов с болезнью Гентингтона

19 января 2022 г. обновлено: Wave Life Sciences Ltd.

Многоцентровое открытое расширенное исследование для оценки безопасности, фармакодинамики и клинических эффектов WVE-120101 у пациентов с болезнью Гентингтона

WVE-HDSNP1-002 представляет собой открытое расширенное исследование (OLE) для оценки безопасности, переносимости, ФК, ФД и клинических эффектов WVE-120101 у взрослых пациентов с ранней манифестной БХ, которые несут целевой однонуклеотидный полиморфизм, rs362307 ( СНП1). Для участия в исследовании пациенты должны пройти клиническое исследование фазы 1b/2a WVE-HDSNP1-001.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

27

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Австралия, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Австралия, QLD 4006
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • Victoria
      • Carlton, Victoria, Австралия, 3053
        • Royal Melbourne Hospital
      • Clayton, Victoria, Австралия, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
        • Alfred Health
      • Parkdale, Victoria, Австралия, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Австралия, 6910
        • North Metropolitan Health Service
  • Германия
      • Muenster, Германия, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
  • Дания
      • Aarhus, Дания, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Rigshospitalet
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Польша
      • Gdańsk, Польша, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Польша, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Соединенное Королевство
    • Devon
      • Exeter, Devon, Соединенное Королевство, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Соединенное Королевство, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
  • Франция
      • Créteil, Франция, 94010
        • Hospital Henri Mondor
      • Paris, Франция, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • ВЗРОСЛЫЙ
  • OLDER_ADULT
  • РЕБЕНОК

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • 1. Пациент успешно завершил исследование фазы 1b/2a с помощью WVE-120101, WVE-HDSNP1-001.

Ключевые критерии исключения:

  • 1. Получал исследуемый препарат, отличный от WVE-120101, включая исследуемый олигонуклеотид, в течение последнего 1 года или 5 периодов полувыведения препарата, в зависимости от того, что дольше.
  • 2. Невозможность пройти МРТ головного мозга (с седацией или без нее).
  • 3. Клинически значимое медицинское заключение при медицинском обследовании, отличное от HD, которое, по мнению исследователя, сделает пациента непригодным для участия и/или завершения процедур исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: WVE-120101 (доза А)
Лекарство: WVE-120101
WVE-120101 представляет собой стереочистый антисмысловой олигонуклеотид (ASO). Его вводят ежемесячно путем интратекальной инъекции.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Безопасность: количество пациентов с НЯ, возникшими во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: Получена первая доза (день 1) во время визита по окончании исследования (максимум 45 недель лечения)
Получена первая доза (день 1) во время визита по окончании исследования (максимум 45 недель лечения)
Безопасность: количество пациентов с тяжелой TEAE
Временное ограничение: Получена первая доза (день 1) во время визита по окончании исследования (максимум 45 недель лечения).
Получена первая доза (день 1) во время визита по окончании исследования (максимум 45 недель лечения).
Безопасность: количество пациентов с серьезными TEAE
Временное ограничение: Получена первая доза (день 1) во время визита по окончании исследования (максимум 45 недель лечения).
Получена первая доза (день 1) во время визита по окончании исследования (максимум 45 недель лечения).
Безопасность и переносимость: количество пациентов, выбывших из исследования из-за TEAE
Временное ограничение: Получена первая доза (день 1) во время визита по окончании исследования (максимум 45 недель лечения).
Получена первая доза (день 1) во время визита по окончании исследования (максимум 45 недель лечения).

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Wave Life Sciences Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

13 апреля 2020 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

3 мая 2021 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

3 мая 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 октября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 октября 2020 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

5 ноября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

9 февраля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 января 2022 г.

Последняя проверка

1 января 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • WVE-HDSNP1-002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться