Open-label förlängningsstudie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för WVE-120101 hos patienter med Huntingtons sjukdom
19 januari 2022 uppdaterad av: Wave Life Sciences Ltd.
En multicenter, öppen förlängningsstudie för att utvärdera säkerheten, farmakodynamiken och de kliniska effekterna av WVE-120101 hos patienter med Huntingtons sjukdom
WVE-HDSNP1-002 är en öppen förlängningsstudie (OLE) för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, PK, PD och kliniska effekter av WVE-120101 hos vuxna patienter med tidig manifest HD som bär på en riktad singelnukleotidpolymorfism, rs362307 ( SNP1).
För att delta i studien måste patienter ha genomfört den kliniska fas 1b/2a-studien WVE-HDSNP1-001.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
27
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australien, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australien, QLD 4006
- Royal Brisbane & Women's Hospital
-
-
Victoria
-
Carlton, Victoria, Australien, 3053
- Royal Melbourne Hospital
-
Clayton, Victoria, Australien, 3168
- Monash Health
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3004
- Alfred Health
-
Parkdale, Victoria, Australien, 3195
- Calvary Health Care Bethlehem
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australien, 6910
- North Metropolitan Health Service
-
-
-
-
-
Aarhus, Danmark, 8200
- Aarhus Universitets Hospital
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrike, 94010
- Hospital Henri Mondor
-
Paris, Frankrike, 75646
- Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- University of Alberta
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X019
- Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polen, 80-462
- Szpital Sw. Wojciecha
-
Warsaw, Polen, 02-957
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
-
-
-
-
Devon
-
Exeter, Devon, Storbritannien, EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
-
-
Glasgow City
-
Glasgow, Glasgow City, Storbritannien, G12 0XH
- Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
-
-
-
-
-
Muenster, Tyskland, 48149
- George-Huntington-Institut GmbH
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- VUXEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- 1. Patienten genomförde framgångsrikt fas 1b/2a-studien med WVE-120101, WVE-HDSNP1-001.
Viktiga uteslutningskriterier:
- 1. Fick ett annat prövningsläkemedel än WVE-120101, inklusive en undersökningsoligonukleotid, inom det senaste året eller 5 halveringstider av läkemedlet, beroende på vilket som är längre.
- 2. Oförmåga att genomgå hjärn-MRT (med eller utan sedering).
- 3. Kliniskt signifikant medicinskt fynd vid annan fysisk undersökning än HD som, enligt utredarens bedömning, kommer att göra patienten olämplig för deltagande i och/eller slutförande av studieprocedurerna.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: WVE-120101 (dos A)
|
WVE-120101 är en stereoren antisensoligonukleotid (ASO).
Det administreras varje månad via intratekal injektion.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Säkerhet: Antal patienter med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Första dosen mottagen (dag 1) genom studieavslutningsbesöket (maximalt 45 veckors behandling)
|
Första dosen mottagen (dag 1) genom studieavslutningsbesöket (maximalt 45 veckors behandling)
|
|
Säkerhet: Antal patienter med svår TEAE
Tidsram: Första dosen mottagen (dag 1) genom studieavslutningsbesöket (maximalt 45 veckors behandling
|
Första dosen mottagen (dag 1) genom studieavslutningsbesöket (maximalt 45 veckors behandling
|
|
Säkerhet: Antal patienter med allvarliga TEAE
Tidsram: Första dosen mottagen (dag 1) genom studieavslutningsbesöket (maximalt 45 veckors behandling
|
Första dosen mottagen (dag 1) genom studieavslutningsbesöket (maximalt 45 veckors behandling
|
|
Säkerhet och tolerabilitet: Antal patienter som drar sig tillbaka på grund av TEAE
Tidsram: Första dosen mottagen (dag 1) genom studieavslutningsbesöket (maximalt 45 veckors behandling
|
Första dosen mottagen (dag 1) genom studieavslutningsbesöket (maximalt 45 veckors behandling
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
13 april 2020
Primärt slutförande (FAKTISK)
3 maj 2021
Avslutad studie (FAKTISK)
3 maj 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 oktober 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 oktober 2020
Första postat (FAKTISK)
5 november 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
9 februari 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 januari 2022
Senast verifierad
1 januari 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Mentala störningar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurokognitiva störningar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Basala ganglia sjukdomar
- Rörelsestörningar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Dyskinesier
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Demens
- Kognitionsstörningar
- Chorea
- Huntingtons sjukdom
Andra studie-ID-nummer
- WVE-HDSNP1-002
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .