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Estudo de extensão aberto para avaliar a segurança e tolerabilidade de WVE-120101 em pacientes com doença de Huntington

19 de janeiro de 2022 atualizado por: Wave Life Sciences Ltd.

Um estudo de extensão multicêntrico e aberto para avaliar a segurança, a farmacodinâmica e os efeitos clínicos do WVE-120101 em pacientes com doença de Huntington

WVE-HDSNP1-002 é um estudo de extensão aberta (OLE) para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, DP e efeitos clínicos de WVE-120101 em pacientes adultos com manifestação inicial de HD que carregam um polimorfismo de nucleotídeo único direcionado, rs362307 ( SNP1). Para participar do estudo, os pacientes devem ter concluído o estudo clínico de Fase 1b/2a WVE-HDSNP1-001.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

27

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Muenster, Alemanha, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
  • Austrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrália, QLD 4006
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • Victoria
      • Carlton, Victoria, Austrália, 3053
        • Royal Melbourne Hospital
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • Alfred Health
      • Parkdale, Victoria, Austrália, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrália, 6910
        • North Metropolitan Health Service
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • França
      • Créteil, França, 94010
        • Hospital Henri Mondor
      • Paris, França, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Polônia
      • Gdańsk, Polônia, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polônia, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Reino Unido
    • Devon
      • Exeter, Devon, Reino Unido, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Reino Unido, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • ADULTO
  • OLDER_ADULT
  • CRIANÇA

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • 1. O paciente concluiu com sucesso o estudo de Fase 1b/2a com WVE-120101, WVE-HDSNP1-001.

Principais Critérios de Exclusão:

  • 1. Recebeu um medicamento experimental diferente do WVE-120101, incluindo um oligonucleotídeo experimental, no último 1 ano ou 5 meias-vidas do medicamento, o que for mais longo.
  • 2. Incapacidade de realizar ressonância magnética cerebral (com ou sem sedação).
  • 3. Achados médicos clinicamente significativos no exame físico, exceto HD, que, na opinião do investigador, tornarão o paciente inadequado para a participação e/ou conclusão dos procedimentos do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: WVE-120101 (Dose A)
Medicamento: WVE-120101
WVE-120101 é um oligonucleotídeo antisense (ASO) estereopuro. É administrado mensalmente por injeção intratecal.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Segurança: número de pacientes com EAs emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Primeira dose recebida (Dia 1) até a visita de Término do Estudo (máximo de 45 semanas de tratamento)
Primeira dose recebida (Dia 1) até a visita de Término do Estudo (máximo de 45 semanas de tratamento)
Segurança: número de pacientes com TEAE grave
Prazo: Primeira dose recebida (Dia 1) até a visita de Término do Estudo (máximo de 45 semanas de tratamento
Primeira dose recebida (Dia 1) até a visita de Término do Estudo (máximo de 45 semanas de tratamento
Segurança: número de pacientes com TEAEs graves
Prazo: Primeira dose recebida (Dia 1) até a visita de Término do Estudo (máximo de 45 semanas de tratamento
Primeira dose recebida (Dia 1) até a visita de Término do Estudo (máximo de 45 semanas de tratamento
Segurança e tolerabilidade: número de pacientes que desistiram devido a TEAEs
Prazo: Primeira dose recebida (Dia 1) até a visita de Término do Estudo (máximo de 45 semanas de tratamento
Primeira dose recebida (Dia 1) até a visita de Término do Estudo (máximo de 45 semanas de tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Wave Life Sciences Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

13 de abril de 2020

Conclusão Primária (REAL)

3 de maio de 2021

Conclusão do estudo (REAL)

3 de maio de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de outubro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de outubro de 2020

Primeira postagem (REAL)

5 de novembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

9 de fevereiro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de janeiro de 2022

Última verificação

1 de janeiro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • WVE-HDSNP1-002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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