Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin laajennustutkimus WVE-120101:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla

keskiviikko 19. tammikuuta 2022 päivittänyt: Wave Life Sciences Ltd.

Monikeskus, avoin laajennustutkimus WVE-120101:n turvallisuuden, farmakodynamiikan ja kliinisten vaikutusten arvioimiseksi Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla

WVE-HDSNP1-002 on avoin laajennustutkimus (OLE), jonka tarkoituksena on arvioida WVE-120101:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, PD:tä ja kliinisiä vaikutuksia aikuispotilailla, joilla on varhainen HDS ja joilla on kohdennettu yhden nukleotidin polymorfismi, rs362307 ( SNP1). Osallistuakseen tutkimukseen potilaiden on täytynyt suorittaa vaiheen 1b/2a kliininen tutkimus WVE-HDSNP1-001.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

27

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, QLD 4006
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • Victoria
      • Carlton, Victoria, Australia, 3053
        • Royal Melbourne Hospital
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Health
      • Parkdale, Victoria, Australia, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6910
        • North Metropolitan Health Service
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Puola
      • Gdańsk, Puola, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Puola, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Ranska
      • Créteil, Ranska, 94010
        • Hospital Henri Mondor
      • Paris, Ranska, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Saksa
      • Muenster, Saksa, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
  • Tanska
      • Aarhus, Tanska, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Rigshospitalet
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Devon
      • Exeter, Devon, Yhdistynyt kuningaskunta, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Yhdistynyt kuningaskunta, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • AIKUINEN
  • OLDER_ADULT
  • LAPSI

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • 1. Potilas suoritti onnistuneesti vaiheen 1b/2a tutkimuksen WVE-120101:llä, WVE-HDSNP1-001:llä.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • 1. Sai muun tutkimuslääkkeen kuin WVE-120101, mukaan lukien tutkimusoligonukleotidin, lääkkeen viimeisen vuoden tai 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi.
  • 2. Kyvyttömyys tehdä aivojen MRI-kuvausta (sedaatiolla tai ilman).
  • 3. Kliinisesti merkittävä lääketieteellinen löydös fyysisessä tarkastuksessa muusta kuin HD:stä, joka tutkijan arvion mukaan tekee potilaan sopimattomaksi osallistumaan tutkimustoimenpiteisiin ja/tai suorittamaan niitä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: WVE-120101 (annos A)
Lääke: WVE-120101
WVE-120101 on stereopuhdas antisense-oligonukleotidi (ASO). Se annetaan kuukausittain intratekaalisena injektiona.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus: potilaiden määrä, joilla on hoitoon liittyvää AE (TEAE)
Aikaikkuna: Ensimmäinen annos saatu (päivä 1) tutkimuksen lopetuskäynnin kautta (enintään 45 viikkoa hoitoa)
Ensimmäinen annos saatu (päivä 1) tutkimuksen lopetuskäynnin kautta (enintään 45 viikkoa hoitoa)
Turvallisuus: Potilaiden määrä, joilla on vaikea TEAE
Aikaikkuna: Ensimmäinen annos saatu (päivä 1) tutkimuksen lopetuskäynnin kautta (enintään 45 viikkoa hoitoa)
Ensimmäinen annos saatu (päivä 1) tutkimuksen lopetuskäynnin kautta (enintään 45 viikkoa hoitoa)
Turvallisuus: Vakavien TEAE-potilaiden määrä
Aikaikkuna: Ensimmäinen annos saatu (päivä 1) tutkimuksen lopetuskäynnin kautta (enintään 45 viikkoa hoitoa)
Ensimmäinen annos saatu (päivä 1) tutkimuksen lopetuskäynnin kautta (enintään 45 viikkoa hoitoa)
Turvallisuus ja siedettävyys: TEAE:n vuoksi vetäytyneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: Ensimmäinen annos saatu (päivä 1) tutkimuksen lopetuskäynnin kautta (enintään 45 viikkoa hoitoa)
Ensimmäinen annos saatu (päivä 1) tutkimuksen lopetuskäynnin kautta (enintään 45 viikkoa hoitoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Wave Life Sciences Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 13. huhtikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 3. toukokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 3. toukokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 30. lokakuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 30. lokakuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Torstai 5. marraskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 9. helmikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. tammikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. tammikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WVE-HDSNP1-002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset WVE-120101

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in South Africa

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa