Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label udvidelsesundersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​WVE-120101 hos patienter med Huntingtons sygdom

19. januar 2022 opdateret af: Wave Life Sciences Ltd.

Et multicenter, åbent udvidelsesstudie til evaluering af sikkerheden, farmakodynamikken og de kliniske virkninger af WVE-120101 hos patienter med Huntingtons sygdom

WVE-HDSNP1-002 er et åbent forlængelsesstudie (OLE) til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK, PD og kliniske virkninger af WVE-120101 hos voksne patienter med tidlig manifest HD, som bærer en målrettet enkelt nukleotid polymorfi, rs362307 ( SNP1). For at deltage i undersøgelsen skal patienter have gennemført det kliniske fase 1b/2a studie WVE-HDSNP1-001.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, QLD 4006
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • Victoria
      • Carlton, Victoria, Australien, 3053
        • Royal Melbourne Hospital
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Alfred Health
      • Parkdale, Victoria, Australien, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6910
        • North Metropolitan Health Service
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
    • Devon
      • Exeter, Devon, Det Forenede Kongerige, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Det Forenede Kongerige, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig, 94010
        • Hospital Henri Mondor
      • Paris, Frankrig, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Tyskland
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • 1. Patienten gennemførte med succes fase 1b/2a-studiet med WVE-120101, WVE-HDSNP1-001.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • 1. Modtaget et andet forsøgslægemiddel end WVE-120101, inklusive et forsøgsoligonukleotid, inden for det seneste 1 år eller 5 halveringstider af lægemidlet, alt efter hvad der er længst.
  • 2. Manglende evne til at gennemgå hjerne-MR (med eller uden sedation).
  • 3. Klinisk signifikant medicinsk konstatering på den fysiske undersøgelse ud over HD, der efter Investigators vurdering vil gøre patienten uegnet til deltagelse i og/eller gennemførelse af undersøgelsesprocedurerne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: WVE-120101 (Dosis A)
Medicin: WVE-120101
WVE-120101 er et stereorent antisense-oligonukleotid (ASO). Det administreres månedligt via intratekal injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed: Antal patienter med behandlings-emergent AE'er (TEAE'er)
Tidsramme: Første dosis modtaget (dag 1) gennem undersøgelsesafslutningsbesøget (maksimalt 45 ugers behandling)
Første dosis modtaget (dag 1) gennem undersøgelsesafslutningsbesøget (maksimalt 45 ugers behandling)
Sikkerhed: Antal patienter med svær TEAE
Tidsramme: Første dosis modtaget (dag 1) gennem undersøgelsesafslutningsbesøget (maksimalt 45 ugers behandling
Første dosis modtaget (dag 1) gennem undersøgelsesafslutningsbesøget (maksimalt 45 ugers behandling
Sikkerhed: Antal patienter med alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Første dosis modtaget (dag 1) gennem undersøgelsesafslutningsbesøget (maksimalt 45 ugers behandling
Første dosis modtaget (dag 1) gennem undersøgelsesafslutningsbesøget (maksimalt 45 ugers behandling
Sikkerhed og tolerabilitet: Antal patienter, der trækker sig på grund af TEAE'er
Tidsramme: Første dosis modtaget (dag 1) gennem undersøgelsesafslutningsbesøget (maksimalt 45 ugers behandling
Første dosis modtaget (dag 1) gennem undersøgelsesafslutningsbesøget (maksimalt 45 ugers behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

13. april 2020

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

3. maj 2021

Studieafslutning (FAKTISKE)

3. maj 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. oktober 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. oktober 2020

Først opslået (FAKTISKE)

5. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

9. februar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. januar 2022

Sidst verificeret

1. januar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • WVE-HDSNP1-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med WVE-120101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner