Estudio de extensión abierto para evaluar la seguridad y tolerabilidad de WVE-120101 en pacientes con enfermedad de Huntington
19 de enero de 2022 actualizado por: Wave Life Sciences Ltd.
Un estudio de extensión abierto y multicéntrico para evaluar la seguridad, la farmacodinámica y los efectos clínicos de WVE-120101 en pacientes con enfermedad de Huntington
WVE-HDSNP1-002 es un estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE) para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la PK, la PD y los efectos clínicos de WVE-120101 en pacientes adultos con EH manifiesta temprana que portan un polimorfismo de nucleótido único específico, rs362307 ( SNP1).
Para participar en el estudio, los pacientes deben haber completado el estudio clínico de fase 1b/2a WVE-HDSNP1-001.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
27
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Muenster, Alemania, 48149
- George-Huntington-Institut GmbH
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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Herston, Queensland, Australia, QLD 4006
- Royal Brisbane & Women's Hospital
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Victoria
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Carlton, Victoria, Australia, 3053
- Royal Melbourne Hospital
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Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Health
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Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Alfred Health
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Parkdale, Victoria, Australia, 3195
- Calvary Health Care Bethlehem
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Western Australia
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Perth, Western Australia, Australia, 6910
- North Metropolitan Health Service
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- University of Alberta
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H2X019
- Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
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Aarhus, Dinamarca, 8200
- Aarhus Universitets Hospital
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet
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Créteil, Francia, 94010
- Hospital Henri Mondor
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Paris, Francia, 75646
- Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
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Gdańsk, Polonia, 80-462
- Szpital Sw. Wojciecha
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Warsaw, Polonia, 02-957
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
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Devon
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Exeter, Devon, Reino Unido, EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
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Glasgow City
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Glasgow, Glasgow City, Reino Unido, G12 0XH
- Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- ADULTO
- MAYOR_ADULTO
- NIÑO
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- 1. El paciente completó con éxito el estudio de fase 1b/2a con WVE-120101, WVE-HDSNP1-001.
Criterios clave de exclusión:
- 1. Recibió un fármaco en investigación que no sea WVE-120101, incluido un oligonucleótido en investigación, en el último año o 5 semividas del fármaco, lo que sea más largo.
- 2. Incapacidad para someterse a una resonancia magnética cerebral (con o sin sedación).
- 3. Hallazgo médico clínicamente significativo en el examen físico que no sea HD que, a juicio del investigador, hará que el paciente no sea apto para participar en los procedimientos del estudio o completarlos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: WVE-120101 (Dosis A)
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WVE-120101 es un oligonucleótido antisentido estereopuro (ASO).
Se administra mensualmente mediante inyección intratecal.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Seguridad: número de pacientes con EA emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Primera dosis recibida (día 1) hasta la visita de finalización del estudio (máximo de 45 semanas de tratamiento)
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Primera dosis recibida (día 1) hasta la visita de finalización del estudio (máximo de 45 semanas de tratamiento)
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Seguridad: número de pacientes con un TEAE grave
Periodo de tiempo: Primera dosis recibida (Día 1) hasta la visita de Terminación del estudio (máximo de 45 semanas de tratamiento
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Primera dosis recibida (Día 1) hasta la visita de Terminación del estudio (máximo de 45 semanas de tratamiento
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Seguridad: número de pacientes con TEAE graves
Periodo de tiempo: Primera dosis recibida (Día 1) hasta la visita de Terminación del estudio (máximo de 45 semanas de tratamiento
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Primera dosis recibida (Día 1) hasta la visita de Terminación del estudio (máximo de 45 semanas de tratamiento
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Seguridad y tolerabilidad: Número de pacientes que se retiran debido a TEAE
Periodo de tiempo: Primera dosis recibida (Día 1) hasta la visita de Terminación del estudio (máximo de 45 semanas de tratamiento
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Primera dosis recibida (Día 1) hasta la visita de Terminación del estudio (máximo de 45 semanas de tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
13 de abril de 2020
Finalización primaria (ACTUAL)
3 de mayo de 2021
Finalización del estudio (ACTUAL)
3 de mayo de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de octubre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de octubre de 2020
Publicado por primera vez (ACTUAL)
5 de noviembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
9 de febrero de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de enero de 2022
Última verificación
1 de enero de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Trastornos neurocognitivos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de los ganglios basales
- Trastornos del movimiento
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Demencia
- Trastornos cognitivos
- Corea
- Enfermedad de Huntington
Otros números de identificación del estudio
- WVE-HDSNP1-002
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .