Otwarte badanie rozszerzone oceniające bezpieczeństwo i tolerancję WVE-120101 u pacjentów z chorobą Huntingtona
19 stycznia 2022 zaktualizowane przez: Wave Life Sciences Ltd.
Wieloośrodkowe, otwarte badanie uzupełniające oceniające bezpieczeństwo, farmakodynamikę i efekty kliniczne WVE-120101 u pacjentów z chorobą Huntingtona
WVE-HDSNP1-002 jest otwartym badaniem kontynuacyjnym (OLE) mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakokinetyki i skutków klinicznych WVE-120101 u dorosłych pacjentów z wczesną manifestacją HD, którzy są nosicielami docelowego polimorfizmu pojedynczego nukleotydu, rs362307 ( SNP1).
Aby wziąć udział w badaniu, pacjenci muszą ukończyć badanie kliniczne fazy 1b/2a WVE-HDSNP1-001.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
27
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, QLD 4006
- Royal Brisbane & Women's Hospital
-
-
Victoria
-
Carlton, Victoria, Australia, 3053
- Royal Melbourne Hospital
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Health
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Alfred Health
-
Parkdale, Victoria, Australia, 3195
- Calvary Health Care Bethlehem
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australia, 6910
- North Metropolitan Health Service
-
-
-
-
-
Aarhus, Dania, 8200
- Aarhus Universitets Hospital
-
Copenhagen, Dania, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Créteil, Francja, 94010
- Hospital Henri Mondor
-
Paris, Francja, 75646
- Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- University of Alberta
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X019
- Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
-
-
-
-
-
Muenster, Niemcy, 48149
- George-Huntington-Institut GmbH
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polska, 80-462
- Szpital Sw. Wojciecha
-
Warsaw, Polska, 02-957
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
-
-
-
-
Devon
-
Exeter, Devon, Zjednoczone Królestwo, EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
-
-
Glasgow City
-
Glasgow, Glasgow City, Zjednoczone Królestwo, G12 0XH
- Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- DOROSŁY
- STARSZY_DOROŚLI
- DZIECKO
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- 1. Pacjent pomyślnie ukończył badanie fazy 1b/2a z WVE-120101, WVE-HDSNP1-001.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- 1. Otrzymał badany lek inny niż WVE-120101, w tym badany oligonukleotyd, w ciągu ostatniego roku lub 5 okresów półtrwania leku, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
- 2. Niemożność poddania się MRI mózgu (z sedacją lub bez).
- 3. Klinicznie istotne stwierdzenie medyczne w badaniu fizykalnym inne niż HD, które w ocenie Badacza spowoduje, że pacjent nie będzie mógł uczestniczyć i/lub ukończyć procedur badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: WVE-120101 (dawka A)
|
WVE-120101 jest stereoczystym antysensownym oligonukleotydem (ASO).
Podaje się go co miesiąc we wstrzyknięciu dokanałowym.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Bezpieczeństwo: liczba pacjentów z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Pierwsza dawka otrzymana (Dzień 1) podczas wizyty kończącej badanie (maksymalnie 45 tygodni leczenia)
|
Pierwsza dawka otrzymana (Dzień 1) podczas wizyty kończącej badanie (maksymalnie 45 tygodni leczenia)
|
|
Bezpieczeństwo: liczba pacjentów z ciężkim TEAE
Ramy czasowe: Pierwsza dawka otrzymana (Dzień 1) podczas wizyty kończącej badanie (maksymalnie 45 tygodni leczenia
|
Pierwsza dawka otrzymana (Dzień 1) podczas wizyty kończącej badanie (maksymalnie 45 tygodni leczenia
|
|
Bezpieczeństwo: liczba pacjentów z poważnymi TEAE
Ramy czasowe: Pierwsza dawka otrzymana (Dzień 1) podczas wizyty kończącej badanie (maksymalnie 45 tygodni leczenia
|
Pierwsza dawka otrzymana (Dzień 1) podczas wizyty kończącej badanie (maksymalnie 45 tygodni leczenia
|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja: liczba pacjentów, którzy wycofali się z powodu TEAE
Ramy czasowe: Pierwsza dawka otrzymana (Dzień 1) podczas wizyty kończącej badanie (maksymalnie 45 tygodni leczenia
|
Pierwsza dawka otrzymana (Dzień 1) podczas wizyty kończącej badanie (maksymalnie 45 tygodni leczenia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
13 kwietnia 2020
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
3 maja 2021
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
3 maja 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 października 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
30 października 2020
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
5 listopada 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
9 lutego 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 stycznia 2022
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia psychiczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Zaburzenia neurokognitywne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby jąder podstawy
- Zaburzenia ruchowe
- Choroby neurodegeneracyjne
- Dyskinezy
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Demencja
- Zaburzenia poznawcze
- Pląsawica
- Choroba Huntingtona
Inne numery identyfikacyjne badania
- WVE-HDSNP1-002
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .