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Étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de WVE-120101 chez les patients atteints de la maladie de Huntington

19 janvier 2022 mis à jour par: Wave Life Sciences Ltd.

Une étude d'extension multicentrique en ouvert pour évaluer l'innocuité, la pharmacodynamique et les effets cliniques de WVE-120101 chez des patients atteints de la maladie de Huntington

WVE-HDSNP1-002 est une étude d'extension en ouvert (OLE) visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la PK, la PD et les effets cliniques de WVE-120101 chez des patients adultes atteints de MH manifeste précoce et porteurs d'un polymorphisme nucléotidique unique ciblé, rs362307 ( SNP1). Pour participer à l'étude, les patients doivent avoir terminé l'étude clinique de phase 1b/2a WVE-HDSNP1-001.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

27

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Muenster, Allemagne, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
  • Australie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australie, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australie, QLD 4006
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • Victoria
      • Carlton, Victoria, Australie, 3053
        • Royal Melbourne Hospital
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Alfred Health
      • Parkdale, Victoria, Australie, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australie, 6910
        • North Metropolitan Health Service
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Danemark
      • Aarhus, Danemark, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
      • Copenhagen, Danemark, 2100
        • Rigshospitalet
  • France
      • Créteil, France, 94010
        • Hospital Henri Mondor
      • Paris, France, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Pologne
      • Gdańsk, Pologne, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Pologne, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Royaume-Uni
    • Devon
      • Exeter, Devon, Royaume-Uni, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Royaume-Uni, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • ADULTE
  • OLDER_ADULT
  • ENFANT

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • 1. Le patient a terminé avec succès l'étude de phase 1b/2a avec WVE-120101, WVE-HDSNP1-001.

Critères d'exclusion clés :

  • 1. A reçu un médicament expérimental autre que le WVE-120101, y compris un oligonucléotide expérimental, au cours de la dernière année ou des 5 demi-vies du médicament, selon la plus longue.
  • 2. Incapacité à subir une IRM cérébrale (avec ou sans sédation).
  • 3. Résultat médical cliniquement significatif lors de l'examen physique autre que HD qui, de l'avis de l'investigateur, rendra le patient inapte à participer et/ou à terminer les procédures de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: WVE-120101 (dose A)
Médicament: WVE-120101
WVE-120101 est un oligonucléotide antisens stéréopur (ASO). Il est administré mensuellement par injection intrathécale.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Innocuité : nombre de patients présentant des EI liés au traitement (TEAE)
Délai: Première dose reçue (jour 1) jusqu'à la visite de fin d'étude (maximum de 45 semaines de traitement)
Première dose reçue (jour 1) jusqu'à la visite de fin d'étude (maximum de 45 semaines de traitement)
Sécurité : nombre de patients présentant un EIAT grave
Délai: Première dose reçue (jour 1) jusqu'à la visite de fin d'étude (maximum de 45 semaines de traitement
Première dose reçue (jour 1) jusqu'à la visite de fin d'étude (maximum de 45 semaines de traitement
Sécurité : nombre de patients atteints d'EIAT graves
Délai: Première dose reçue (jour 1) jusqu'à la visite de fin d'étude (maximum de 45 semaines de traitement
Première dose reçue (jour 1) jusqu'à la visite de fin d'étude (maximum de 45 semaines de traitement
Innocuité et tolérabilité : nombre de patients qui se retirent en raison d'EIAT
Délai: Première dose reçue (jour 1) jusqu'à la visite de fin d'étude (maximum de 45 semaines de traitement
Première dose reçue (jour 1) jusqu'à la visite de fin d'étude (maximum de 45 semaines de traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Wave Life Sciences Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

13 avril 2020

Achèvement primaire (RÉEL)

3 mai 2021

Achèvement de l'étude (RÉEL)

3 mai 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 octobre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 octobre 2020

Première publication (RÉEL)

5 novembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

9 février 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 janvier 2022

Dernière vérification

1 janvier 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • WVE-HDSNP1-002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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