Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti WVE-120101 u pacientů s Huntingtonovou chorobou

19. ledna 2022 aktualizováno: Wave Life Sciences Ltd.

Multicentrická, otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti, farmakodynamiky a klinických účinků WVE-120101 u pacientů s Huntingtonovou chorobou

WVE-HDSNP1-002 je otevřená rozšířená studie (OLE) k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK, PD a klinických účinků WVE-120101 u dospělých pacientů s časnou manifestní HD, kteří jsou nositeli cíleného jednonukleotidového polymorfismu, rs362307 ( SNP1). Pro účast ve studii musí pacienti dokončit klinickou studii fáze 1b/2a WVE-HDSNP1-001.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

27

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrálie, QLD 4006
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • Victoria
      • Carlton, Victoria, Austrálie, 3053
        • Royal Melbourne Hospital
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Alfred Health
      • Parkdale, Victoria, Austrálie, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrálie, 6910
        • North Metropolitan Health Service
  • Dánsko
      • Aarhus, Dánsko, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet
  • Francie
      • Créteil, Francie, 94010
        • Hospital Henri Mondor
      • Paris, Francie, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Německo
      • Muenster, Německo, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
  • Polsko
      • Gdańsk, Polsko, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polsko, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Spojené království
    • Devon
      • Exeter, Devon, Spojené království, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Spojené království, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • 1. Pacient úspěšně dokončil studii fáze 1b/2a s WVE-120101, WVE-HDSNP1-001.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • 1. Během posledního 1 roku nebo 5 poločasů léčiva, podle toho, co je delší, jste obdrželi jiné zkoušené léčivo než WVE-120101, včetně zkoušeného oligonukleotidu.
  • 2. Neschopnost podstoupit MRI mozku (s nebo bez sedace).
  • 3. Klinicky významný lékařský nález na fyzikálním vyšetření jiný než HD, který podle úsudku zkoušejícího učiní pacienta nevhodným pro účast a/nebo dokončení postupů studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: WVE-120101 (dávka A)
Lék: WVE-120101
WVE-120101 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO). Podává se měsíčně intratekální injekcí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost: Počet pacientů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: První dávka obdržená (1. den) během návštěvy ukončení studie (maximálně 45 týdnů léčby)
První dávka obdržená (1. den) během návštěvy ukončení studie (maximálně 45 týdnů léčby)
Bezpečnost: Počet pacientů s těžkou TEAE
Časové okno: První dávka obdržená (1. den) během návštěvy ukončení studie (maximálně 45 týdnů léčby
První dávka obdržená (1. den) během návštěvy ukončení studie (maximálně 45 týdnů léčby
Bezpečnost: Počet pacientů se závažnými TEAE
Časové okno: První dávka obdržená (1. den) během návštěvy ukončení studie (maximálně 45 týdnů léčby
První dávka obdržená (1. den) během návštěvy ukončení studie (maximálně 45 týdnů léčby
Bezpečnost a snášenlivost: Počet pacientů, kteří odstoupili kvůli TEAE
Časové okno: První dávka obdržená (1. den) během návštěvy ukončení studie (maximálně 45 týdnů léčby
První dávka obdržená (1. den) během návštěvy ukončení studie (maximálně 45 týdnů léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Wave Life Sciences Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

13. dubna 2020

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

3. května 2021

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

3. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. října 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. října 2020

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

5. listopadu 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

9. února 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. ledna 2022

Naposledy ověřeno

1. ledna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WVE-HDSNP1-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Klinické studie na WVE-120101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Luxembourg

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit