MYODM 对 1 型强直性肌营养不良患者生活质量、疲劳和嗜睡的影响
2022年4月5日 更新者：Myogem Health Company, S.L.
评估 MYODM 食品补充剂对 1 型强直性肌营养不良患者生活质量、疲劳和嗜睡的影响
本研究的目的是确定 MYODM（含有可可可可并辅以咖啡因的配方组合物（咖啡因/可可碱比率 1/1.85，
w/w) 可有效治疗 1 型强直性肌营养不良 (DM1) 引起的白天过度嗜睡，并改善这些患者的生活质量。
研究概览
详细说明
详细说明：
I 型强直性肌营养不良症 (DM1) 是最常见的成人肌营养不良症，每 8000 人中就有 1 人受到影响。 它是一种常染色体显性遗传病，涉及多个器官和组织，主要是大脑、心脏、内分泌系统、眼睛以及平滑肌和骨骼肌。
嗜睡是 DM1 患者最常报告的症状之一，通常会导致诸如停止工作和退出社交活动等障碍。 本项目是一项为期 6 个月的随机研究，旨在评估 MYODM 对 DM1 患者的疲劳、嗜睡和生活质量的影响。患者将被随机分配到两个研究组之一。 主动臂将接受 MYODM 治疗，而控制臂不会，但两者都将遵循相同的评估程序。
患者将每 3 个月来中心进行一次评估。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Guipuzkoa
-
San Sebastián、Guipuzkoa、西班牙、20014
- Hospital Universitario Donostia
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 能够提供知情同意
- 经基因验证的 DM1
- 能够独立行走
排除标准：
- 定期摄入植物甾烷醇或其他营养补充剂
- 干扰干预或可能影响结果的合并症。
- 同时参加另一项临床试验
- 无法完成学习问卷。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：肌动蛋白
MYODM，一天三次，口服
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含有补充咖啡因的可可属可可的配制组合物
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无干预：无干预
患者将遵循相同的评估时间表，但不会接受 MYODM
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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个体化神经肌肉生活质量 (INQoL) 平均分数的变化
大体时间：筛选，第 3 个月，第 6 个月
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将在研究开始时（第 0 个月）和结束时（第 6 个月）在 MYODM 治疗组和对照组之间比较来自自我管理的 INQoL 问卷的分数。
分数范围从 0-100，100 是更好的结果。
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筛选，第 3 个月，第 6 个月
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个性化简表 36 (SF-36) 平均分数的变化
大体时间：筛选，第 3 个月，第 6 个月
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将在研究开始时（第 0 个月）和结束时（第 6 个月）在 MYODM 治疗组和对照组的患者中测量自填 SF-36 问卷的分数。
平均分数范围从 0（最低）到 100（最高），较高的平均分数反映更好的结果。
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筛选，第 3 个月，第 6 个月
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Epworth 嗜睡量表 (ESS) 分数的变化
大体时间：筛选，第 3 个月，第 6 个月
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ESS评分范围为0-24；较低的 ESS 分数表示较少的白天嗜睡； ESS 分数越高表明嗜睡越严重
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筛选，第 3 个月，第 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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使用 GeneActiv 活动计测量身体活动和白天嗜睡的变化
大体时间：筛选，基线，第 6 个月
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筛选，基线，第 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年11月9日
初级完成 (实际的)
2021年11月15日
研究完成 (实际的)
2021年12月3日
研究注册日期
首次提交
2020年9月25日
首先提交符合 QC 标准的
2020年11月17日
首次发布 (实际的)
2020年11月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年4月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年4月5日
最后验证
2022年4月1日
更多信息
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