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筋強直性ジストロフィー1型患者の生活の質、疲労、過眠症に対するMYODMの影響

2022年4月5日 更新者:Myogem Health Company, S.L.

筋強直性ジストロフィー 1 型患者の生活の質、疲労、過眠症に対する MYODM 栄養補助食品の効果の評価

この研究の目的は、MYODM (カフェインを添加したテオブロマカカオを含む処方組成物 (カフェイン/テオブロミン比 1/1.85、 w/w) は、筋強直性ジストロフィー 1 型 (DM1) による日中の過度の眠気の治療に有効であり、これらの患者の生活の質を改善します。

調査の概要

詳細な説明

詳細な説明:

筋強直性ジストロフィー I 型 (DM1) は成人筋ジストロフィーの最も一般的な形態であり、8000 人に 1 人の割合で発症します。 これは、主に脳、心臓、内分泌系、目、および平滑筋と骨格筋の両方の複数の器官および組織の多系統の関与を伴う常染色体優性疾患です。

過眠は、DM1 患者で最も頻繁に報告される症状の 1 つであり、多くの場合、雇用の停止や社会活動からの撤退などのハンディキャップにつながります。 現在のプロジェクトは、DM1 患者の疲労、過眠症、生活の質に対する MYODM の効果を評価するための 6 か月の無作為化研究です。患者は 2 つの研究群のいずれかに無作為に割り付けられます。 アクティブ アームは MYODM 治療を受け、コントロール アームは受けませんが、両方とも同じ評価プログラムに従います。

患者は評価のために3か月ごとにセンターに来ます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

30

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Guipuzkoa
      • San Sebastián、Guipuzkoa、スペイン、20014
        • Hospital Universitario Donostia

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • インフォームドコンセントを提供できる
  • 遺伝的に証明されたDM1
  • 自立歩行が可能

除外基準:

  • 植物スタノールまたはその他の栄養補助食品の定期的な摂取
  • 介入を妨害する、または結果に影響を与える可能性のある併存疾患。
  • 同時に別の臨床試験に参加している
  • 調査アンケートを完了できません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:独身

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:MYODM
MYODM、1日3回、経口
カフェインを補ったテオブロマカカオを配合した配合組成物
介入なし:介入なし
患者は同じ評価スケジュールに従いますが、MYODMを受けません

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
個別化された神経筋生活の質 (INQoL) 平均スコアの変化
時間枠:スクリーニング、3か月目、6か月目
自己管理型の INQoL アンケートのスコアは、研究の開始時 (0 か月目) と終了時 (6 か月目) に、MYODM 治療群と対照群の間で比較されます。 スコアは 0 ~ 100 の範囲で、100 がより良い結果です。
スクリーニング、3か月目、6か月目
個別の Short Form-36 (SF-36) 平均スコアの変化
時間枠:スクリーニング、3か月目、6か月目
MYODM治療群および対照群の患者の間で、自己管理SF-36アンケートのスコアを研究の開始時(月0)および終了時(月6)に測定する。 平均スコアの範囲は 0 (最小) ~ 100 (最大) で、平均スコアが高いほど、より良い結果が反映されます。
スクリーニング、3か月目、6か月目
エプワース眠気尺度 (ESS) スコアの変化
時間枠:スクリーニング、3か月目、6か月目
ESS スコアの範囲は 0 ~ 24 です。 ESS スコアが低いほど、日中の眠気が少ないことを示します。 ESS スコアが高いほど、より深刻な眠気を示します
スクリーニング、3か月目、6か月目

二次結果の測定

結果測定
時間枠
GeneActiv アクトメーターで測定した身体活動と日中の眠気の変化
時間枠:スクリーニング、ベースライン、6 か月目
スクリーニング、ベースライン、6 か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年11月9日

一次修了 (実際)

2021年11月15日

研究の完了 (実際)

2021年12月3日

試験登録日

最初に提出

2020年9月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年11月17日

最初の投稿 (実際)

2020年11月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年4月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年4月5日

最終確認日

2022年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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