Effekt av MYODM på livskvalitet, tretthet og hypersomni hos pasienter med myotonisk dystrofi type 1
5. april 2022 oppdatert av: Myogem Health Company, S.L.
Vurdere effekten av MYODM-kosttilskuddet på livskvalitet, tretthet og hypersomni hos pasienter med myotonisk dystrofi type 1
Formålet med denne studien er å finne ut om MYODM (formulert sammensetning som inneholder Theobroma cacao supplert med koffein (koffein/teobromin ratio1/1,85,
w/w) er effektiv i behandlingen av overdreven søvnighet på dagtid på grunn av myotonisk dystrofi type 1 (DM1) og forbedrer livskvaliteten til disse pasientene.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Detaljert beskrivelse:
Myotonisk dystrofi type I (DM1) er den vanligste formen for muskeldystrofi hos voksne, og rammer 1 av 8000 individer. Det er en autosomal dominant lidelse med multisystemisk involvering av flere organer og vev, hovedsakelig hjerne, hjerte, endokrine system, øyne og både glatte muskler og skjelettmuskler.
Hypersomnolens er et av de hyppigst rapporterte symptomene hos pasienter med DM1 og fører ofte til handikap som opphør av arbeid og tilbaketrekning fra sosiale aktiviteter. Dette prosjektet er en 6 måneders randomisert studie for å vurdere effekten av MYODM på tretthet, hypersomni og livskvalitet hos DM1-pasienter. Pasientene vil bli randomisert til en av de to studiearmene. Den aktive armen vil motta MYODM-behandlingen og kontrollarmen vil ikke, men begge vil følge samme evalueringsprogram.
Pasienter vil komme til senteret hver 3. måned for evalueringer.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
30
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Guipuzkoa
-
San Sebastián, Guipuzkoa, Spania, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kunne gi informert samtykke
- Genetisk bevist DM1
- Kan gå selvstendig
Ekskluderingskriterier:
- Regelmessig inntak av plantestanoler eller annet kosttilskudd
- Komorbiditet som forstyrrer intervensjonene eller muligens påvirker utfall.
- Deltakelse i en annen klinisk studie samtidig
- Kan ikke fylle ut spørreskjemaer.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: MYODM
MYODM, tre ganger om dagen, oralt
|
Formulert sammensetning som inneholder Theobroma kakao supplert med koffein
|
|
Ingen inngripen: Ingen inngrep
Pasienter vil følge samme evalueringsplan, men vil ikke motta MYODM
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i gjennomsnittsscore for individualisert nevromuskulær livskvalitet (INQoL).
Tidsramme: Visning, måned 3, måned 6
|
Poeng fra det selvadministrerte INQoL-spørreskjemaet vil bli sammenlignet ved starten av studien (måned 0) og på slutten (måned 6) blant den MYODM-behandlede gruppen og kontrollgruppen.
Poeng varierer fra 0-100, hvor 100 er et bedre resultat.
|
Visning, måned 3, måned 6
|
|
Endring i individualiserte korte skjema-36 (SF-36) gjennomsnittsscore
Tidsramme: Visning, måned 3, måned 6
|
Poeng fra det selvadministrerte SF-36 spørreskjemaet vil bli målt ved starten av studien (måned 0), og ved slutten (måned 6) blant pasienter i den MYODM-behandlede gruppen og kontrollgruppen.
Gjennomsnittlig poengsum varierer fra 0 (minimum) - 100 (maksimum) med høyere gjennomsnittsskår som gjenspeiler bedre resultater.
|
Visning, måned 3, måned 6
|
|
Endring i Epworth Sleepiness Scale (ESS) score
Tidsramme: Visning, måned 3, måned 6
|
ESS-poengområdet er 0-24; lavere ESS-score indikerer mindre søvnighet på dagtid; høyere ESS-score indikerer mer alvorlig søvnighet
|
Visning, måned 3, måned 6
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i fysisk aktivitet og søvnighet på dagtid målt med GeneActiv aktometer
Tidsramme: Screening, baseline, måned 6
|
Screening, baseline, måned 6
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. november 2020
Primær fullføring (Faktiske)
15. november 2021
Studiet fullført (Faktiske)
3. desember 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. september 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. november 2020
Først lagt ut (Faktiske)
18. november 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
6. april 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. april 2022
Sist bekreftet
1. april 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Sykdommer i nervesystemet
- Søvnforstyrrelser, iboende
- Dyssomnier
- Søvnvåkenforstyrrelser
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Muskellidelser, atrofisk
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Muskeldystrofier
- Myotoniske lidelser
- Myotonisk dystrofi
- Forstyrrelser av overdreven somnolens
Andre studie-ID-numre
- RFT-MYO-2020-01
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .