SUNDYS：一项多中心、随机、双盲、假对照、平行组试验 (SUNDYS)
2021年4月3日 更新者：Bomin Sun、Ruijin Hospital
孤立性全身性或节段性肌张力障碍的丘脑底核深部脑刺激：一项多中心、随机、双盲、假对照、平行组试验
肌张力障碍是一组以扭曲、重复动作或不自主肌肉收缩引起的异常姿势为特征的运动障碍，具有发病年龄小、致残率高等特点。
早期干预可以降低残疾发生率，提高患者的生活质量，减轻家庭和社会的负担。
多项关于肌张力障碍的国际指南发现深部脑刺激 (DBS) 是治疗难治性肌张力障碍的一种安全有效的方法。
苍白球内部 (GPi) 是肌张力障碍最广泛使用的目标。
然而，GPi DBS 治疗存在局限性，包括有益效果起效缓慢、轴症状改善不佳以及潜在的刺激相关副作用。
先前的研究已经描述了在难治性肌张力障碍患者中非常成功地使用丘脑底核深部脑刺激 (STN DBS)，这表明 STN DBS 是苍白球深部脑刺激的一种有效且持久的替代方法。
然而，所有 STN DBS 治疗的病例都在开放标签的非对照队列研究中进行了分析，导致 STN DBS 治疗肌张力障碍的高水平证据数据有限。
此外，研究人员假设，与 GPi 相比，STN 可能更有效，并且可能更省电和更快速。
在这项研究中，研究人员将组织一项前瞻性随机、双盲、平行组、多中心研究，在孤立的节段性或全身性肌张力障碍中比较主动刺激与假刺激，以通过测量对运动状态的影响来评估 STN DBS 的有效性和安全性，精神状态、生活质量、患者的反应率（Burke-Fahn-Marsden 肌张力障碍评定量表运动评分改善≥30% 的患者人数）和试验期间的不良事件发生率。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
38
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Kejia Hu, MD, PhD
- 电话号码：18930113801
- 邮箱：dockejiahu@gmail.com
学习地点
-
-
Shanghai
-
Shanghai、Shanghai、中国、200025
- 招聘中
- Shanghai Ruijin Hospital
-
接触：
- Kejia Hu, MD,PhD
- 电话号码：+86 18930113801
- 邮箱：dockejiahu@gmail.com
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患者必须符合肌张力障碍的现象学和分类：2013 年共识更新所定义的孤立性全身性或节段性肌张力障碍的诊断标准，包括特发性和遗传性肌张力障碍；
- 患者年龄≥14岁；
- 病程≥3年；
患者将有：
- 明显的肌张力障碍症状；
- 生活质量下降；
- 抗胆碱能药物抗癫痫药物、抗多巴胺药物、多巴胺能药物或肌肉松弛剂口服治疗反应不佳；
- 对以前的肉毒杆菌毒素治疗反应不满意或禁忌症；和
- 提供书面知情同意的能力。
排除标准：
- 根据《肌张力障碍现象学和分类：2013 年更新共识》的定义，诊断或可能诊断为获得性、复合性和复杂性肌张力障碍的患者；
- 先前因肌张力障碍进行过脑部手术；
- 认知障碍（MMSE评分<24）或中重度抑郁症（BDI>25）患者；
- 通过磁共振成像（MRI）或计算机断层扫描（CT）确定的有明显脑萎缩的患者；
- 患有其他可能增加手术风险或干扰试验完成的医学或精神合并症的患者；
- 出血风险增加的患者，或其他禁忌神经外科手术或全身麻醉的因素；
- 随访期间不能配合评估的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：STN DBS刺激组
在 STN DBS 刺激组中，患者将接受连续 3 个月的 DBS 刺激，应用的第一个默认参数将是单极设置（0.5 V 低于阈值导致副作用，135 Hz，90 µs，在两个背接触之一).
如果由于意外原因发现默认参数不适合个别患者，将应用替代方法（例如，降低电压）以尽量保持完全符合预定研究。
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自 1989 年以来，深部脑刺激 (DBS) 一直用于治疗运动障碍患者，数以千计的出版物显示了其有效性。
用于肌张力障碍的 DBS 于 2003 年获得美国 FDA 标志，并于 2016 年获得中国 FDA 标志。
在这项研究中，DBS 系统设备由 SceneRay（中国苏州）制造和捐赠。
刺激器系统由合格的神经外科医生植入，由三个可植入部件组成：导线、延长线和神经刺激器。
DBS 编程将在手术完成后 1 周内开始。
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假比较器：假刺激组
假刺激组同样在术后1周内开始编程，但每次随访时将参数调整到引起副作用的阈值后关闭DBS系统，无需持续刺激。
3个月的双盲期结束后，患者可以选择再次启用DBS系统，接受规律的连续刺激治疗。
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自 1989 年以来，深部脑刺激 (DBS) 一直用于治疗运动障碍患者，数以千计的出版物显示了其有效性。
用于肌张力障碍的 DBS 于 2003 年获得美国 FDA 标志，并于 2016 年获得中国 FDA 标志。
在这项研究中，DBS 系统设备由 SceneRay（中国苏州）制造和捐赠。
刺激器系统由合格的神经外科医生植入，由三个可植入部件组成：导线、延长线和神经刺激器。
DBS 编程将在手术完成后 1 周内开始。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Burke-Fahn-Marsden肌张力障碍评定量表（BFMDRS）评分从基线到刺激后3个月的变化
大体时间：基线；刺激后3个月
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该量表由运动和残疾子量表组成，分数范围分别为 0 到 120 和 0 到 30，分数越高表示损伤越大。
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基线；刺激后3个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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异常不自主运动量表 (AIMS)
大体时间：基线；刺激后 1 周、1 个月和 3 个月
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AIMS 是一个由 12 项临床医生评定的量表，用于评估运动障碍的严重程度。
这些项目的严重程度从 0 到 4 分为五个等级。
该量表从 0（无）、1（最小）、2（轻微）、3（中等）、4（严重）分级。
12 项中有两项涉及牙科保健。
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基线；刺激后 1 周、1 个月和 3 个月
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36 项短期综合健康调查 (SF-36)
大体时间：基线；刺激后 1 周、1 个月和 3 个月
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SF-36 是一种衡量健康相关生活质量的指标，包含 36 项患者报告问卷，涵盖八个健康领域。
分数越高表明健康状况越好。
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基线；刺激后 1 周、1 个月和 3 个月
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贝克抑郁量表-II (BDI)
大体时间：基线；刺激后 1 周、1 个月和 3 个月
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BDI 包含 21 个问题，每个答案的评分范围为 0 到 3。总分越高表示抑郁症状越严重。
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基线；刺激后 1 周、1 个月和 3 个月
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贝克焦虑量表 (BAI)
大体时间：基线；刺激后 1 周、1 个月和 3 个月
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BAI 包含 21 个问题，每个答案都按 0 到 3 的等级值进行评分。总分越高表示焦虑症状越严重。
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基线；刺激后 1 周、1 个月和 3 个月
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蒙特利尔认知评估 (MoCA)
大体时间：基线；刺激后3个月
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MoCA 分数介于 0 到 30 之间。
26 分或以上被认为是正常的。
较低的分数表示更多的残疾。
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基线；刺激后3个月
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剑桥神经心理学自动成套测试 (CANTAB)
大体时间：基线；刺激后3个月
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从 CANTAB 中选择的一个详细的计算机化认知电池包括：剑桥长筒袜（SOC）和执行功能的空间工作记忆（SWM）；运动筛选任务 (MOT) 和一个五选系列注意力选择任务；配对联想学习（PAL）和模式识别记忆（PRM）进行记忆。
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基线；刺激后3个月
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回复率
大体时间：刺激后 1 周、1 个月和 3 个月
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BFMDRS 运动评分改善 ≥ 30% 的患者人数
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刺激后 1 周、1 个月和 3 个月
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不良事件发生率 (AE)
大体时间：术后1周内；刺激后 1 周、1 个月和 3 个月
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术后1周内；刺激后 1 周、1 个月和 3 个月
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Burke-Fahn-Marsden 肌张力障碍评定量表 (BFMDRS)
大体时间：刺激后 1 周和 1 个月
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该量表由运动和残疾子量表组成，分数范围分别为 0 到 120 和 0 到 30，分数越高表示损伤越大。
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刺激后 1 周和 1 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Bomin Sun、Ruijin Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年1月1日
初级完成 (预期的)
2021年12月1日
研究完成 (预期的)
2022年1月1日
研究注册日期
首次提交
2020年11月19日
首先提交符合 QC 标准的
2020年11月25日
首次发布 (实际的)
2020年12月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年4月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年4月3日
最后验证
2021年4月1日
更多信息
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