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SUNDYS : un essai multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par simulation, en groupes parallèles (SUNDYS)

3 avril 2021 mis à jour par: Bomin Sun, Ruijin Hospital

Stimulation cérébrale profonde du noyau sous-thalamique dans la dystonie généralisée ou segmentaire isolée : essai multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par simulation, en groupes parallèles

La dystonie est un groupe de troubles du mouvement caractérisés par des torsions, des mouvements répétitifs ou des postures anormales causées par des contractions musculaires involontaires et se caractérise par un jeune âge d'apparition et un taux d'invalidité élevé. Une intervention précoce peut réduire l'incidence des incapacités, améliorer la qualité de vie du patient et réduire le fardeau des familles et de la société. Plusieurs directives internationales sur la dystonie ont trouvé que la stimulation cérébrale profonde (DBS) était un traitement sûr et efficace pour la dystonie réfractaire. Le globus pallidal internus (GPi) est la cible la plus largement utilisée pour la dystonie. Cependant, le traitement GPi DBS présente des limites, notamment une apparition lente des effets bénéfiques, une faible amélioration des symptômes de l'axe et des effets secondaires potentiels liés à la stimulation. Des études antérieures ont décrit l'utilisation très réussie de la stimulation cérébrale profonde du noyau sous-thalamique (STN DBS) chez les patients atteints de dystonie réfractaire, suggérant que STN DBS est une alternative efficace et persistante à la stimulation cérébrale profonde pallidale. Cependant, tous les cas traités par STN DBS ont été analysés dans des études de cohorte ouvertes non contrôlées, conduisant à des données limitées avec un niveau de preuve élevé sur le STN DBS dans la dystonie. De plus, les enquêteurs ont émis l'hypothèse que le STN a potentiellement plus d'efficacité par rapport au GPi, et peut être plus économe en énergie et à action rapide. Dans cette étude, les chercheurs organiseront une étude prospective randomisée, en double aveugle, en groupes parallèles et multicentrique comparant la stimulation active à la stimulation fictive dans la dystonie segmentaire ou généralisée isolée pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du STN DBS en mesurant l'impact sur l'état moteur, l'état mental, la qualité de vie, le taux de réponse des patients (le nombre de patients présentant une amélioration ≥ 30 % du score de mouvement sur l'échelle d'évaluation de la dystonie de Burke-Fahn-Marsden) et le taux d'événements indésirables au cours de l'essai.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

38

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine, 200025
        • Recrutement
        • Shanghai Ruijin Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Les patients doivent répondre aux critères de diagnostic de dystonie généralisée ou segmentaire isolée, y compris la dystonie idiopathique et héréditaire, tels que définis par Phenomenology and Classification of Dystonia: A Consensus Update 2013 ;
  2. Les patients auront ≥ 14 ans ;
  3. L'évolution de la maladie sera ≥ 3 ans ;

  4. Les patients auront :

    1. Symptômes de dystonie importants ;
    2. Qualité de vie compromise ;
    3. Réponse insatisfaisante au traitement oral avec des agents anticholinergiques, des agents antiépileptiques, des agents antidopamine, des agents dopaminergiques ou des relaxants musculaires ;
    4. Réponse insatisfaisante ou contre-indication à un traitement antérieur par la toxine botulique ; et
    5. Capacité à fournir un consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

  1. Patients ayant un diagnostic ou un diagnostic probable de dystonie acquise, composée et complexe, tel que défini par Phénoménologie et classification de la dystonie : une mise à jour consensuelle 2013 ;
  2. Chirurgie cérébrale antérieure pour dystonie ;
  3. Patients présentant des troubles cognitifs (score MMSE <24) ou un trouble dépressif modéré à sévère (BDI>25) ;
  4. Patients présentant une atrophie cérébrale marquée identifiée par imagerie par résonance magnétique (IRM) ou tomodensitométrie (TDM) ;
  5. Patients présentant d'autres comorbidités médicales ou psychiatriques susceptibles d'augmenter le risque chirurgical ou d'interférer avec la réalisation de l'essai ;
  6. Patients présentant un risque accru de saignement ou d'autres facteurs contre-indiquant la neurochirurgie ou l'anesthésie générale ;
  7. Patients incapables de coopérer avec les évaluations pendant le suivi.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Groupe de stimulation STN DBS
Dans le groupe de stimulation STN DBS, les patients recevront une stimulation DBS continue pendant 3 mois et les premiers paramètres par défaut appliqués seront le réglage monopolaire (0,5 V sous le seuil qui provoque des effets secondaires, 135 Hz, 90 µs, à l'un des deux contacts dorsaux ). Si les paramètres par défaut ne conviennent pas à un patient individuel pour des raisons inattendues, une méthode alternative sera appliquée (par exemple, une diminution de la tension) pour essayer de maintenir une conformité totale avec l'étude programmée.
Procédure: Stimulation cérébrale profonde
La stimulation cérébrale profonde (DBS) est utilisée pour traiter les patients souffrant de troubles du mouvement depuis 1989, avec plusieurs milliers de publications montrant son efficacité. Le DBS pour la dystonie a reçu la marque US FDA en 2003 et la marque China FDA en 2016. Dans cette étude, les appareils du système DBS sont fabriqués et donnés par SceneRay (Suzhou, Chine). Le système de stimulation est implanté par un neurochirurgien qualifié et se compose de trois composants implantables : les sondes, les fils d'extension et le neurostimulateur. La programmation DBS commencera dans la semaine suivant la fin de l'opération.
Comparateur factice: Groupe de stimulation factice
Dans le groupe de stimulation simulée, la programmation commencera également dans la semaine suivant la chirurgie, mais à chaque suivi, le système DBS sera désactivé après que le paramètre est ajusté au seuil qui provoque des effets secondaires sans stimulation continue. Après la période en double aveugle de 3 mois, les patients peuvent choisir de réactiver le système DBS et de recevoir un traitement de stimulation continue régulier.
Procédure: Stimulation cérébrale profonde
La stimulation cérébrale profonde (DBS) est utilisée pour traiter les patients souffrant de troubles du mouvement depuis 1989, avec plusieurs milliers de publications montrant son efficacité. Le DBS pour la dystonie a reçu la marque US FDA en 2003 et la marque China FDA en 2016. Dans cette étude, les appareils du système DBS sont fabriqués et donnés par SceneRay (Suzhou, Chine). Le système de stimulation est implanté par un neurochirurgien qualifié et se compose de trois composants implantables : les sondes, les fils d'extension et le neurostimulateur. La programmation DBS commencera dans la semaine suivant la fin de l'opération.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le changement de la ligne de base à 3 mois après la stimulation du score de l'échelle d'évaluation de la dystonie de Burke-Fahn-Marsden (BFMDRS)
Délai: Base de référence ; 3 mois après la stimulation
L'échelle consiste en une sous-échelle de mouvement et d'incapacité avec des scores allant de 0 à 120 et de 0 à 30, respectivement, des scores plus élevés indiquant une plus grande déficience.
Base de référence ; 3 mois après la stimulation

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle des mouvements involontaires anormaux (AIMS)
Délai: Base de référence ; 1 semaine, 1 mois et 3 mois après la stimulation
L'AIMS est une échelle de 12 points évaluée par le clinicien pour évaluer la gravité des dyskinésies. Ces éléments sont évalués sur une échelle de gravité en cinq points allant de 0 à 4. L'échelle est cotée de 0 (aucun), 1 (minime), 2 (léger), 3 (modéré), 4 (sévère). Deux des 12 items font référence aux soins dentaires.
Base de référence ; 1 semaine, 1 mois et 3 mois après la stimulation
Enquête sur la santé générale abrégée en 36 items (SF-36)
Délai: Base de référence ; 1 semaine, 1 mois et 3 mois après la stimulation
Le SF-36 est une mesure de la qualité de vie liée à la santé avec un questionnaire de 36 éléments déclaré par les patients qui couvre huit domaines de la santé. Des scores plus élevés indiquent un état de santé plus favorable.
Base de référence ; 1 semaine, 1 mois et 3 mois après la stimulation
Inventaire de dépression de Beck-II (BDI)
Délai: Base de référence ; 1 semaine, 1 mois et 3 mois après la stimulation
Le BDI contient 21 questions, chaque réponse étant notée sur une échelle de 0 à 3. Des scores totaux plus élevés indiquent des symptômes dépressifs plus graves.
Base de référence ; 1 semaine, 1 mois et 3 mois après la stimulation
Inventaire d'anxiété de Beck (BAI)
Délai: Base de référence ; 1 semaine, 1 mois et 3 mois après la stimulation
Le BAI contient 21 questions, chaque réponse étant notée sur une échelle de 0 à 3. Des scores totaux plus élevés indiquent des symptômes d'anxiété plus graves.
Base de référence ; 1 semaine, 1 mois et 3 mois après la stimulation
Évaluation cognitive de Montréal (MoCA)
Délai: Base de référence ; 3 mois après la stimulation
Les scores MoCA varient entre 0 et 30. Un score de 26 ou plus est considéré comme normal. Des scores plus faibles indiquent plus d'incapacité.
Base de référence ; 3 mois après la stimulation
Batterie automatisée de test neuropsychologique de Cambridge (CANTAB)
Délai: Base de référence ; 3 mois après la stimulation
Une batterie cognitive informatisée détaillée sélectionnée à partir de CANTAB comprend : les bas de Cambridge (SOC) et la mémoire de travail spatiale (SWM) pour la fonction exécutive ; Tâche de dépistage moteur (MOT) et une tâche de sélection de série à cinq choix pour l'attention ; Apprentissage associé par paires (PAL) et mémoire de reconnaissance de formes (PRM) pour la mémoire.
Base de référence ; 3 mois après la stimulation
Le taux de réponse
Délai: 1 semaine, 1 mois et 3 mois après la stimulation
Le nombre de patients avec une amélioration ≥30 % du score de mouvement sur le BFMDRS
1 semaine, 1 mois et 3 mois après la stimulation
Le taux d'événements indésirables (EI)
Délai: Dans la semaine suivant la chirurgie ; 1 semaine, 1 mois et 3 mois après la stimulation
Dans la semaine suivant la chirurgie ; 1 semaine, 1 mois et 3 mois après la stimulation
Échelle d'évaluation de la dystonie de Burke-Fahn-Marsden (BFMDRS)
Délai: 1 semaine et 1 mois après la stimulation
L'échelle consiste en une sous-échelle de mouvement et d'incapacité avec des scores allant de 0 à 120 et de 0 à 30, respectivement, des scores plus élevés indiquant une plus grande déficience.
1 semaine et 1 mois après la stimulation

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ruijin Hospital

Collaborateurs

West China Hospital
Renmin Hospital of Wuhan University
Second Affiliated Hospital of Soochow University
Shanghai Tongji Hospital, Tongji University School of Medicine

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Bomin Sun, Ruijin Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 janvier 2021

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2021

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 janvier 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 novembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 novembre 2020

Première publication (Réel)

3 décembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 avril 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 avril 2021

Dernière vérification

1 avril 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Ruijin_SUNDYS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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