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SUNDYS: uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato da simulazioni, a gruppi paralleli (SUNDYS)

3 aprile 2021 aggiornato da: Bomin Sun, Ruijin Hospital

Stimolazione cerebrale profonda del nucleo subtalamico nella distonia generalizzata o segmentale isolata: uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato da simulazioni, a gruppi paralleli

La distonia è un gruppo di disturbi del movimento caratterizzati da torsioni, movimenti ripetitivi o posture anormali causati da contrazioni muscolari involontarie ed è caratterizzata da una giovane età di insorgenza e da un alto tasso di disabilità. L'intervento precoce può ridurre l'incidenza della disabilità, migliorare la qualità della vita del paziente e ridurre l'onere per le famiglie e la società. Diverse linee guida internazionali sulla distonia hanno scoperto che la stimolazione cerebrale profonda (DBS) è un trattamento sicuro ed efficace per la distonia refrattaria. Il globus pallidal internus (GPi) è il bersaglio maggiormente utilizzato per la distonia. Tuttavia, ci sono limitazioni al trattamento DBS GPi, inclusa una lenta insorgenza di effetti benefici, uno scarso miglioramento dei sintomi dell'asse e potenziali effetti collaterali correlati alla stimolazione. Precedenti studi hanno descritto l'uso di grande successo della stimolazione cerebrale profonda del nucleo subtalamico (STN DBS) in pazienti con distonia refrattaria, suggerendo che STN DBS è un'alternativa efficace e persistente alla stimolazione cerebrale profonda pallidale. Tuttavia, tutti i casi trattati con STN DBS sono stati analizzati in studi di coorte non controllati in aperto, portando a dati limitati con un alto livello di evidenza sulla STN DBS nella distonia. Inoltre, i ricercatori hanno ipotizzato che STN abbia potenzialmente più efficacia rispetto a GPi e potrebbe essere più a risparmio energetico e ad azione rapida. In questo studio, i ricercatori organizzeranno uno studio prospettico randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, multicentrico che confronta la stimolazione attiva rispetto a quella fittizia nella distonia segmentale o generalizzata isolata per valutare l'efficacia e la sicurezza della STN DBS misurando l'impatto sullo stato motorio, stato mentale, qualità della vita, tasso di risposta dei pazienti (il numero di pazienti con miglioramento ≥30% nel punteggio del movimento sulla scala di valutazione della distonia di Burke-Fahn-Marsden) e tasso di eventi avversi durante lo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

38

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200025
        • Reclutamento
        • Shanghai Ruijin Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I pazienti devono soddisfare i criteri per la diagnosi di distonia generalizzata o segmentale isolata, inclusa la distonia idiopatica ed ereditaria, come definito dalla Phenomenology and Classification of Dystonia: A Consensus Update 2013;
  2. I pazienti avranno ≥ 14 anni;
  3. Il decorso della malattia sarà ≥ 3 anni;

  4. I pazienti avranno:

    1. Sintomi significativi di distonia;
    2. Qualità della vita compromessa;
    3. Risposta insoddisfacente al trattamento orale con agenti anticolinergici, agenti antiepilettici, agenti antidopaminergici, agenti dopaminergici o miorilassanti;
    4. Risposta insoddisfacente o controindicazione per un precedente trattamento con tossina botulinica; E
    5. Capacità di fornire il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con una diagnosi o diagnosi probabile di distonia acquisita, composta e complessa, come definito dalla Fenomenologia e Classificazione della Distonia: A Consensus Update 2013;
  2. Precedente intervento chirurgico al cervello per distonia;
  3. Pazienti con deterioramento cognitivo (punteggio MMSE <24) o disturbo depressivo moderato-severo (BDI>25);
  4. Pazienti con marcata atrofia cerebrale identificata mediante risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (TC);
  5. Pazienti con altre comorbilità mediche o psichiatriche che potrebbero aumentare il rischio chirurgico o interferire con il completamento della sperimentazione;
  6. Pazienti con aumentato rischio di sanguinamento o altri fattori che controindicano la neurochirurgia o l'anestesia generale;
  7. Pazienti incapaci di collaborare alle valutazioni durante il follow-up.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Gruppo di stimolazione STN DBS
Nel gruppo di stimolazione DBS STN, i pazienti riceveranno una stimolazione DBS continua per 3 mesi e i primi parametri predefiniti applicati saranno l'impostazione monopolare (0,5 V sotto la soglia che causa effetti collaterali, 135 Hz, 90 µs, in uno dei due contatti dorsali ). Se i parametri predefiniti vengono ritenuti non adatti per un singolo paziente a causa di motivi imprevisti, verrà applicato un metodo alternativo (ad esempio, tensione ridotta) per cercare di mantenere la piena conformità con lo studio programmato.
Procedura: Stimolazione cerebrale profonda
La stimolazione cerebrale profonda (DBS) è in uso per il trattamento di pazienti con disturbi del movimento dal 1989, con molte migliaia di pubblicazioni che ne dimostrano l'efficacia. La DBS per la distonia ha ricevuto il marchio FDA statunitense nel 2003 e il marchio FDA cinese nel 2016. In questo studio, i dispositivi del sistema DBS sono prodotti e donati da SceneRay (Suzhou, Cina). Il sistema stimolatore viene impiantato da un neurochirurgo qualificato ed è costituito da tre componenti impiantabili: gli elettrocateteri, i fili di estensione e il neurostimolatore. La programmazione DBS inizierà entro 1 settimana dal completamento dell'intervento chirurgico.
Comparatore fittizio: Gruppo di stimolazione fittizio
Nel gruppo di stimolazione sham, la programmazione inizierà anche entro 1 settimana dall'intervento, ma ad ogni follow-up il sistema DBS verrà spento dopo che il parametro è stato regolato sulla soglia che causa effetti collaterali senza stimolazione continua. Dopo il periodo in doppio cieco di 3 mesi, i pazienti possono scegliere di impostare nuovamente il sistema DBS e ricevere un regolare trattamento di stimolazione continua.
Procedura: Stimolazione cerebrale profonda
La stimolazione cerebrale profonda (DBS) è in uso per il trattamento di pazienti con disturbi del movimento dal 1989, con molte migliaia di pubblicazioni che ne dimostrano l'efficacia. La DBS per la distonia ha ricevuto il marchio FDA statunitense nel 2003 e il marchio FDA cinese nel 2016. In questo studio, i dispositivi del sistema DBS sono prodotti e donati da SceneRay (Suzhou, Cina). Il sistema stimolatore viene impiantato da un neurochirurgo qualificato ed è costituito da tre componenti impiantabili: gli elettrocateteri, i fili di estensione e il neurostimolatore. La programmazione DBS inizierà entro 1 settimana dal completamento dell'intervento chirurgico.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il passaggio dal basale a 3 mesi dopo la stimolazione del punteggio della Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFMDRS)
Lasso di tempo: Linea di base; 3 mesi dopo la stimolazione
La scala consiste in una sottoscala del movimento e della disabilità con punteggi che vanno rispettivamente da 0 a 120 e da 0 a 30, punteggi più alti che indicano una maggiore menomazione.
Linea di base; 3 mesi dopo la stimolazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di movimento involontario anormale (AIMS)
Lasso di tempo: Linea di base; 1 settimana, 1 mese e 3 mesi dopo la stimolazione
L'AIMS è una scala di 12 item valutata dal medico per valutare la gravità delle discinesie. Questi elementi sono valutati su una scala di gravità a cinque punti da 0-4. La scala è valutata da 0 (nessuno), 1 (minimo), 2 (lieve), 3 (moderato), 4 (grave). Due delle 12 voci si riferiscono alle cure odontoiatriche.
Linea di base; 1 settimana, 1 mese e 3 mesi dopo la stimolazione
Indagine breve sulla salute generale a 36 voci (SF-36)
Lasso di tempo: Linea di base; 1 settimana, 1 mese e 3 mesi dopo la stimolazione
SF-36 è una misura della qualità della vita correlata alla salute con un questionario di 36 voci riportato dal paziente che copre otto domini di salute. Punteggi più alti indicano uno stato di salute più favorevole.
Linea di base; 1 settimana, 1 mese e 3 mesi dopo la stimolazione
Beck Depression Inventory-II (BDI)
Lasso di tempo: Linea di base; 1 settimana, 1 mese e 3 mesi dopo la stimolazione
BDI contiene 21 domande, ciascuna risposta viene valutata su un valore di scala da 0 a 3. Punteggi totali più alti indicano sintomi depressivi più gravi.
Linea di base; 1 settimana, 1 mese e 3 mesi dopo la stimolazione
Beck Anxiety Inventory (BAI)
Lasso di tempo: Linea di base; 1 settimana, 1 mese e 3 mesi dopo la stimolazione
BAI contiene 21 domande, ciascuna risposta viene valutata su un valore di scala da 0 a 3. Punteggi totali più alti indicano sintomi di ansia più gravi.
Linea di base; 1 settimana, 1 mese e 3 mesi dopo la stimolazione
Valutazione cognitiva di Montreal (MoCA)
Lasso di tempo: Linea di base; 3 mesi dopo la stimolazione
I punteggi MoCA vanno da 0 a 30. Un punteggio di 26 o superiore è considerato normale. Punteggi più bassi indicano più disabilità.
Linea di base; 3 mesi dopo la stimolazione
Batteria automatizzata per test neuropsicologici Cambridge (CANTAB)
Lasso di tempo: Linea di base; 3 mesi dopo la stimolazione
Una dettagliata batteria cognitiva computerizzata selezionata da CANTAB include: Stockings of Cambridge (SOC) e memoria di lavoro spaziale (SWM) per la funzione esecutiva; Compito di screening motorio (MOT) e compito di selezione della serie a cinque scelte per l'attenzione; Paired associates learning (PAL) e Pattern recognition memory (PRM) per la memoria.
Linea di base; 3 mesi dopo la stimolazione
Il tasso di risposta
Lasso di tempo: 1 settimana, 1 mese e 3 mesi dopo la stimolazione
Il numero di pazienti con un miglioramento ≥30% nel punteggio del movimento sul BFMDRS
1 settimana, 1 mese e 3 mesi dopo la stimolazione
Il tasso di eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Entro 1 settimana dall'intervento; 1 settimana, 1 mese e 3 mesi dopo la stimolazione
Entro 1 settimana dall'intervento; 1 settimana, 1 mese e 3 mesi dopo la stimolazione
Scala di valutazione della distonia di Burke-Fahn-Marsden (BFMDRS)
Lasso di tempo: 1 settimana e 1 mese dopo la stimolazione
La scala consiste in una sottoscala del movimento e della disabilità con punteggi che vanno rispettivamente da 0 a 120 e da 0 a 30, punteggi più alti che indicano una maggiore menomazione.
1 settimana e 1 mese dopo la stimolazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ruijin Hospital

Collaboratori

West China Hospital
Renmin Hospital of Wuhan University
Second Affiliated Hospital of Soochow University
Shanghai Tongji Hospital, Tongji University School of Medicine

Investigatori

  • Investigatore principale: Bomin Sun, Ruijin Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2021

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2021

Completamento dello studio (Anticipato)

1 gennaio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 novembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

3 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 aprile 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Ruijin_SUNDYS

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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