Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

SUNDYS: En multisenter, randomisert, dobbeltblind, sham-kontrollert, parallellgruppeprøve (SUNDYS)

3. april 2021 oppdatert av: Bomin Sun, Ruijin Hospital

Subthalamic Nucleus Deep Brain Stimulering i isolert generalisert eller segmentell dystoni: En multisenter, randomisert, dobbeltblind, sham-kontrollert, parallellgruppeforsøk

Dystoni er en gruppe bevegelsesforstyrrelser som kjennetegnes av vridninger, repeterende bevegelser eller unormale stillinger forårsaket av ufrivillige muskelsammentrekninger og er preget av en ung debutalder og høy funksjonshemming. Tidlig intervensjon kan redusere forekomsten av uførhet, forbedre pasientens livskvalitet og redusere belastningen på familiene og samfunnet. Flere internasjonale retningslinjer for dystoni har funnet at dyp hjernestimulering (DBS) er en trygg og effektiv behandling for ildfast dystoni. Globus pallidal internus (GPi) er det mest brukte målet for dystoni. Det er imidlertid begrensninger på GPi DBS-behandlingen, inkludert sakte innsettende gunstige effekter, dårlig forbedring av aksesymptomer og potensielle stimuleringsrelaterte bivirkninger. Tidligere studier har beskrevet den svært vellykkede bruken av subthalamic nucleus deep brain stimulation (STN DBS) hos pasienter med refraktær dystoni, noe som tyder på at STN DBS er et effektivt og vedvarende alternativ til pallidal dyp hjernestimulering. Imidlertid har alle STN DBS-behandlede tilfeller blitt analysert i åpne ukontrollerte kohortstudier, noe som har ført til begrensede data med et høyt bevisnivå på STN DBS ved dystoni. Videre antok etterforskerne at STN potensielt har mer effektivitet sammenlignet med GPi, og kan være mer strømbesparende og hurtigvirkende. I denne studien vil etterforskerne organisere en prospektiv randomisert, dobbeltblind, parallellgruppe, multisenterstudie som sammenligner aktiv versus falsk stimulering i isolert segmentell eller generalisert dystoni for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til STN DBS ved å måle effekten på motorisk status, mental status, livskvalitet, responsraten til pasientene (antall pasienter med ≥30 % forbedring i bevegelsesskåren på Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale) og frekvensen av uønskede hendelser under forsøket.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

38

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200025
        • Rekruttering
        • Shanghai Ruijin Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter må oppfylle kriterier for diagnostisering av isolert generalisert eller segmentell dystoni, inkludert idiopatisk og arvelig dystoni, som definert av Phenomenology and Classification of Dystoni: A Consensus Update 2013;
  2. Pasienter vil være ≥ 14 år gamle;
  3. Sykdomsforløpet vil være ≥ 3 år;

  4. Pasientene vil ha:

    1. Signifikante symptomer på dystoni;
    2. Kompromittert livskvalitet;
    3. Utilfredsstillende respons på oral behandling med antikolinerge midler antiepileptiske midler, antidopaminmidler, dopaminerge midler eller muskelavslappende midler;
    4. Utilfredsstillende respons på eller kontraindikasjon for tidligere botulinumtoksinbehandling; og
    5. Evne til å gi skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter med en diagnose eller sannsynlig diagnose av ervervet, sammensatt og kompleks dystoni, som definert av Phenomenology and Classification of Dystoni: A Consensus Update 2013;
  2. Tidligere hjernekirurgi for dystoni;
  3. Pasienter med kognitiv svikt (MMSE-score <24) eller moderat-alvorlig depressiv lidelse (BDI>25);
  4. Pasienter med markert hjerneatrofi identifisert ved magnetisk resonanstomografi (MRI) eller computertomografi (CT);
  5. Pasienter med andre medisinske eller psykiatriske komorbiditeter som kan øke den kirurgiske risikoen eller forstyrre fullføringen av studien;
  6. Pasienter med økt blødningsrisiko, eller andre faktorer som kontraindikerer nevrokirurgi eller generell anestesi;
  7. Pasienter som ikke kan samarbeide med vurderingene under oppfølgingen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: STN DBS stimuleringsgruppe
I STN DBS-stimuleringsgruppen vil pasientene motta en kontinuerlig DBS-stimulering i 3 måneder, og de første standardparametrene som brukes vil være monopolar innstilling (0,5 V under terskel som forårsaker bivirkninger, 135 Hz, 90 µs, ved en av de to dorsalkontaktene ). Hvis standardparametrene ikke er egnet for en individuell pasient på grunn av uventede årsaker, vil en alternativ metode bli brukt (f.eks. redusert spenning) for å prøve å opprettholde full overensstemmelse med den planlagte studien.
Fremgangsmåte: Dyp hjernestimulering
Deep brain stimulation (DBS) har vært i bruk for å behandle pasienter med bevegelsesforstyrrelser siden 1989, med mange tusen publikasjoner som viser effektiviteten. DBS for dystoni mottok det amerikanske FDA-merket i 2003 og det kinesiske FDA-merket i 2016. I denne studien er DBS-systemenhetene produsert og donert av SceneRay (Suzhou, Kina). Stimulatorsystemet er implantert av en kvalifisert nevrokirurg og består av tre implanterbare komponenter: ledningene, forlengelsesledningene og nevrostimulatoren. DBS-programmeringen vil starte innen 1 uke etter at operasjonen er fullført.
Sham-komparator: Sham stimuleringsgruppe
I sham-stimuleringsgruppen vil programmeringen også starte innen 1 uke etter operasjonen, men ved hver oppfølging vil DBS-systemet slås av etter at parameteren er justert til terskelen som gir bivirkninger uten kontinuerlig stimulering. Etter den 3-måneders dobbeltblinde perioden kan pasientene velge å sette på DBS-systemet igjen og motta regelmessig kontinuerlig stimuleringsbehandling.
Fremgangsmåte: Dyp hjernestimulering
Deep brain stimulation (DBS) har vært i bruk for å behandle pasienter med bevegelsesforstyrrelser siden 1989, med mange tusen publikasjoner som viser effektiviteten. DBS for dystoni mottok det amerikanske FDA-merket i 2003 og det kinesiske FDA-merket i 2016. I denne studien er DBS-systemenhetene produsert og donert av SceneRay (Suzhou, Kina). Stimulatorsystemet er implantert av en kvalifisert nevrokirurg og består av tre implanterbare komponenter: ledningene, forlengelsesledningene og nevrostimulatoren. DBS-programmeringen vil starte innen 1 uke etter at operasjonen er fullført.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringen fra baseline til 3 måneder etter stimulering av Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFMDRS) poengsum
Tidsramme: Grunnlinje; 3 måneder etter stimulering
Skalaen består av en underskala for bevegelse og funksjonshemming med skårer fra henholdsvis 0 til 120 og 0 til 30, høyere skårer indikerer større svekkelse.
Grunnlinje; 3 måneder etter stimulering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Unormal ufrivillig bevegelsesskala (AIMS)
Tidsramme: Grunnlinje; 1 uke, 1 måned og 3 måneder etter stimulering
AIMS er en 12-elements kliniker-vurdert skala for å vurdere alvorlighetsgraden av dyskinesier. Disse elementene er vurdert på en fempunkts skala av alvorlighetsgrad fra 0-4. Skalaen er rangert fra 0 (ingen), 1 (minimal), 2 (mild), 3 (moderat), 4 (alvorlig). To av de 12 punktene gjelder tannpleie.
Grunnlinje; 1 uke, 1 måned og 3 måneder etter stimulering
Generell helseundersøkelse på 36 punkter (SF-36)
Tidsramme: Grunnlinje; 1 uke, 1 måned og 3 måneder etter stimulering
SF-36 er et mål på helserelatert livskvalitet med et 36-elements pasientrapportert spørreskjema som dekker åtte helsedomener. Høyere skår indikerer en mer gunstig helsetilstand.
Grunnlinje; 1 uke, 1 måned og 3 måneder etter stimulering
Beck Depression Inventory-II (BDI)
Tidsramme: Grunnlinje; 1 uke, 1 måned og 3 måneder etter stimulering
BDI inneholder 21 spørsmål, hvor hvert svar blir skåret på en skala fra 0 til 3. Høyere totalskår indikerer mer alvorlige depressive symptomer.
Grunnlinje; 1 uke, 1 måned og 3 måneder etter stimulering
Beck Anxiety Inventory (BAI)
Tidsramme: Grunnlinje; 1 uke, 1 måned og 3 måneder etter stimulering
BAI inneholder 21 spørsmål, hvor hvert svar blir skåret på en skala fra 0 til 3. Høyere totalskår indikerer mer alvorlige angstsymptomer.
Grunnlinje; 1 uke, 1 måned og 3 måneder etter stimulering
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsramme: Grunnlinje; 3 måneder etter stimulering
MoCA-score varierer mellom 0 og 30. En poengsum på 26 eller over anses å være normal. Lavere skår indikerer mer funksjonshemming.
Grunnlinje; 3 måneder etter stimulering
Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB)
Tidsramme: Grunnlinje; 3 måneder etter stimulering
Et detaljert datastyrt kognitivt batteri valgt fra CANTAB inkluderer: Stockings of Cambridge (SOC) og Spatial working memory (SWM) for utøvende funksjon; Motorisk screeningsoppgave (MOT) og en fem-valgs serievalgsoppgave for oppmerksomhet; Paired associates learning (PAL) og mønstergjenkjenningsminne (PRM) for minne.
Grunnlinje; 3 måneder etter stimulering
Responsraten
Tidsramme: 1 uke, 1 måned og 3 måneder etter stimulering
Antall pasienter med ≥30 % forbedring i bevegelsesskåren på BFMDRS
1 uke, 1 måned og 3 måneder etter stimulering
Frekvensen av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Innen 1 uke etter operasjonen; 1 uke, 1 måned og 3 måneder etter stimulering
Innen 1 uke etter operasjonen; 1 uke, 1 måned og 3 måneder etter stimulering
Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFMDRS)
Tidsramme: 1 uke og 1 måned etter stimulering
Skalaen består av en underskala for bevegelse og funksjonshemming med skårer fra henholdsvis 0 til 120 og 0 til 30, høyere skårer indikerer større svekkelse.
1 uke og 1 måned etter stimulering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ruijin Hospital

Samarbeidspartnere

West China Hospital
Renmin Hospital of Wuhan University
Second Affiliated Hospital of Soochow University
Shanghai Tongji Hospital, Tongji University School of Medicine

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Bomin Sun, Ruijin Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2021

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2021

Studiet fullført (Forventet)

1. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. november 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. november 2020

Først lagt ut (Faktiske)

3. desember 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. april 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. april 2021

Sist bekreftet

1. april 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Ruijin_SUNDYS

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere