Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

SUNDYS: En multicenter, randomiserad, dubbelblind, skenkontrollerad, parallellgruppsförsök (SUNDYS)

3 april 2021 uppdaterad av: Bomin Sun, Ruijin Hospital

Subthalamisk nucleus djup hjärnstimulering vid isolerad generaliserad eller segmentell dystoni: en multicenter, randomiserad, dubbelblind, skenkontrollerad, parallellgruppsförsök

Dystoni är en grupp av rörelsestörningar som kännetecknas av vridningar, repetitiva rörelser eller onormala ställningar orsakade av ofrivilliga muskelsammandragningar och kännetecknas av en ung ålder för debut och en hög andel invaliditet. Tidiga insatser kan minska förekomsten av funktionshinder, förbättra patientens livskvalitet och minska belastningen på familjer och samhället. Flera internationella riktlinjer för dystoni har funnit att djup hjärnstimulering (DBS) är en säker och effektiv behandling för refraktär dystoni. Globus pallidal internus (GPi) är det mest använda målet för dystoni. Det finns dock begränsningar för GPi DBS-behandlingen, inklusive långsam insättande av fördelaktiga effekter, dålig förbättring av axelsymtom och potentiella stimuleringsrelaterade biverkningar. Tidigare studier har beskrivit den mycket framgångsrika användningen av subtalamuskärnans djup hjärnstimulering (STN DBS) hos patienter med refraktär dystoni, vilket tyder på att STN DBS är ett effektivt och bestående alternativ till pallidal djup hjärnstimulering. Alla STN DBS-behandlade fall har dock analyserats i öppna okontrollerade kohortstudier, vilket leder till begränsade data med hög evidens om STN DBS vid dystoni. Vidare antog utredarna att STN har potentiellt mer effektivitet jämfört med GPi, och kan vara mer energibesparande och snabbverkande. I denna studie kommer utredarna att organisera en prospektiv randomiserad, dubbelblind, parallellgrupps-, multicenterstudie som jämför aktiv versus skenstimulering i isolerad segmentell eller generaliserad dystoni för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av STN DBS genom att mäta effekten på motorisk status, mental status, livskvalitet, svarsfrekvensen hos patienterna (antalet patienter med ≥30 % förbättring av rörelsepoängen på Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale) och frekvensen av biverkningar under försöket.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

38

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200025
        • Rekrytering
        • Shanghai Ruijin Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter måste uppfylla kriterier för diagnos av isolerad generaliserad eller segmentell dystoni, inklusive idiopatisk och ärftlig dystoni, enligt definitionen i Phenomenology and Classification of Dystonia: A Consensus Update 2013;
  2. Patienterna kommer att vara ≥ 14 år gamla;
  3. Sjukdomsförloppet kommer att vara ≥ 3 år;

  4. Patienterna kommer att ha:

    1. Betydande dystoni symtom;
    2. Kompromissad livskvalitet;
    3. Otillfredsställande svar på oral behandling med antikolinerga medel antiepileptika, antidopaminmedel, dopaminerga medel eller muskelavslappnande medel;
    4. Otillfredsställande svar på eller kontraindikation för tidigare botulinumtoxinbehandling; och
    5. Förmåga att ge skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  1. Patienter med en diagnos eller trolig diagnos av förvärvad, sammansatt och komplex dystoni, enligt definitionen i Phenomenology and Classification of Dystonia: A Consensus Update 2013;
  2. Tidigare hjärnkirurgi för dystoni;
  3. Patienter med kognitiv funktionsnedsättning (MMSE-poäng <24) eller måttlig-svår depressiv sjukdom (BDI>25);
  4. Patienter med markant hjärnatrofi identifierad genom magnetisk resonanstomografi (MRT) eller datortomografi (CT);
  5. Patienter med andra medicinska eller psykiatriska komorbiditeter som kan öka den kirurgiska risken eller störa slutförandet av prövningen;
  6. Patienter med ökad blödningsrisk eller andra faktorer som kontraindicerar neurokirurgi eller allmän anestesi;
  7. Patienter som inte kan samarbeta med bedömningarna under uppföljningen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: STN DBS stimuleringsgrupp
I STN DBS-stimuleringsgruppen kommer patienter att få en kontinuerlig DBS-stimulering i 3 månader och de första standardparametrarna som tillämpas kommer att vara monopolär inställning (0,5 V under tröskelvärdet som orsakar biverkningar, 135 Hz, 90 µs, vid en av de två dorsala kontakterna ). Om standardparametrarna inte är lämpliga för en enskild patient på grund av oväntade skäl, kommer en alternativ metod att tillämpas (t.ex. minskad spänning) för att försöka bibehålla full överensstämmelse med den planerade studien.
Procedur: Djup hjärnstimulering
Djup hjärnstimulering (DBS) har använts för att behandla patienter med rörelsestörningar sedan 1989, med många tusentals publikationer som visar dess effektivitet. DBS för dystoni fick det amerikanska FDA-märket 2003 och det kinesiska FDA-märket 2016. I denna studie är DBS-systemenheterna tillverkade och donerade av SceneRay (Suzhou, Kina). Stimulatorsystemet implanteras av en kvalificerad neurokirurg och består av tre implanterbara komponenter: elektroderna, förlängningskablarna och neurostimulatorn. DBS-programmeringen startar inom 1 vecka efter att operationen slutförts.
Sham Comparator: Sham-stimuleringsgrupp
I skenstimuleringsgruppen kommer programmeringen också att starta inom 1 vecka efter operationen, men vid varje uppföljning stängs DBS-systemet av efter att parametern justerats till den tröskel som ger biverkningar utan kontinuerlig stimulering. Efter den 3 månader långa dubbelblinda perioden kan patienterna välja att sätta på DBS-systemet igen och få regelbunden kontinuerlig stimuleringsbehandling.
Procedur: Djup hjärnstimulering
Djup hjärnstimulering (DBS) har använts för att behandla patienter med rörelsestörningar sedan 1989, med många tusentals publikationer som visar dess effektivitet. DBS för dystoni fick det amerikanska FDA-märket 2003 och det kinesiska FDA-märket 2016. I denna studie är DBS-systemenheterna tillverkade och donerade av SceneRay (Suzhou, Kina). Stimulatorsystemet implanteras av en kvalificerad neurokirurg och består av tre implanterbara komponenter: elektroderna, förlängningskablarna och neurostimulatorn. DBS-programmeringen startar inom 1 vecka efter att operationen slutförts.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringen från baslinjen till 3 månader efter stimulering av Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFMDRS) poäng
Tidsram: Baslinje; 3 månader efter stimulering
Skalan består av en delskala för rörelse och funktionsnedsättning med poäng från 0 till 120 respektive 0 till 30, högre poäng tyder på större funktionsnedsättning.
Baslinje; 3 månader efter stimulering

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Abnormal Involuntary Movement Scale (AIMS)
Tidsram: Baslinje; 1 vecka, 1 månad och 3 månader efter stimulering
AIMS är en klinikerklassad skala med 12 punkter för att bedöma svårighetsgraden av dyskinesier. Dessa punkter är betygsatta på en femgradig skala av allvarlighetsgrad från 0-4. Skalan är betygsatt från 0 (ingen), 1 (minimal), 2 (mild), 3 (måttlig), 4 (svår). Två av de 12 artiklarna avser tandvård.
Baslinje; 1 vecka, 1 månad och 3 månader efter stimulering
36-objekt kortformad allmän hälsoundersökning (SF-36)
Tidsram: Baslinje; 1 vecka, 1 månad och 3 månader efter stimulering
SF-36 är ett mått på hälsorelaterad livskvalitet med ett patientrapporterat frågeformulär med 36 artiklar som täcker åtta hälsodomäner. Högre poäng indikerar ett mer gynnsamt hälsotillstånd.
Baslinje; 1 vecka, 1 månad och 3 månader efter stimulering
Beck Depression Inventory-II (BDI)
Tidsram: Baslinje; 1 vecka, 1 månad och 3 månader efter stimulering
BDI innehåller 21 frågor, där varje svar poängsätts på en skala från 0 till 3. Högre totalpoäng indikerar svårare depressiva symtom.
Baslinje; 1 vecka, 1 månad och 3 månader efter stimulering
Beck Anxiety Inventory (BAI)
Tidsram: Baslinje; 1 vecka, 1 månad och 3 månader efter stimulering
BAI innehåller 21 frågor, där varje svar poängsätts på en skala från 0 till 3. Högre totalpoäng indikerar allvarligare ångestsymtom.
Baslinje; 1 vecka, 1 månad och 3 månader efter stimulering
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsram: Baslinje; 3 månader efter stimulering
MoCA-poäng varierar mellan 0 och 30. En poäng på 26 eller mer anses vara normal. Lägre poäng tyder på mer funktionshinder.
Baslinje; 3 månader efter stimulering
Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB)
Tidsram: Baslinje; 3 månader efter stimulering
Ett detaljerat datoriserat kognitivt batteri valt från CANTAB inkluderar: Stockings of Cambridge (SOC) och Spatial working memory (SWM) för exekutiva funktioner; Motorisk screeninguppgift (MOT) och en femvalsserieurvalsuppgift för uppmärksamhet; Paired associates learning (PAL) och Pattern Recognition Memory (PRM) för minne.
Baslinje; 3 månader efter stimulering
Svarsfrekvensen
Tidsram: 1 vecka, 1 månad och 3 månader efter stimulering
Antalet patienter med ≥30 % förbättring av rörelsepoängen på BFMDRS
1 vecka, 1 månad och 3 månader efter stimulering
Frekvensen av biverkningar (AE)
Tidsram: Inom 1 vecka efter operationen; 1 vecka, 1 månad och 3 månader efter stimulering
Inom 1 vecka efter operationen; 1 vecka, 1 månad och 3 månader efter stimulering
Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFMDRS)
Tidsram: 1 vecka och 1 månad efter stimulering
Skalan består av en delskala för rörelse och funktionsnedsättning med poäng från 0 till 120 respektive 0 till 30, högre poäng tyder på större funktionsnedsättning.
1 vecka och 1 månad efter stimulering

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ruijin Hospital

Samarbetspartners

West China Hospital
Renmin Hospital of Wuhan University
Second Affiliated Hospital of Soochow University
Shanghai Tongji Hospital, Tongji University School of Medicine

Utredare

  • Huvudutredare: Bomin Sun, Ruijin Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 januari 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2021

Avslutad studie (Förväntat)

1 januari 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 november 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 november 2020

Första postat (Faktisk)

3 december 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 april 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 april 2021

Senast verifierad

1 april 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Ruijin_SUNDYS

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera