SUNDYS: Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por simulação, de grupos paralelos (SUNDYS)
3 de abril de 2021 atualizado por: Bomin Sun, Ruijin Hospital
Estimulação Cerebral Profunda do Núcleo Subtalâmico na Distonia Segmentar ou Generalizada Isolada: Um Estudo Multicêntrico, Randomizado, Duplo-cego, Sham-controlado, Grupo Paralelo
A distonia é um grupo de distúrbios do movimento caracterizados por torção, movimentos repetitivos ou posturas anormais causadas por contrações musculares involuntárias e é caracterizada por uma idade jovem de início e uma alta taxa de incapacidade.
A intervenção precoce pode reduzir a incidência de incapacidade, melhorar a qualidade de vida do paciente e reduzir a carga sobre as famílias e a sociedade.
Várias diretrizes internacionais sobre distonia descobriram que a estimulação cerebral profunda (DBS) é um tratamento seguro e eficaz para a distonia refratária.
O globo pálido interno (GPi) é o alvo mais amplamente utilizado para a distonia.
No entanto, existem limitações no tratamento GPi DBS, incluindo início lento de efeitos benéficos, melhora pobre dos sintomas do eixo e potenciais efeitos colaterais relacionados à estimulação.
Estudos anteriores descreveram o uso altamente bem-sucedido da estimulação cerebral profunda do núcleo subtalâmico (STN DBS) em pacientes com distonia refratária, sugerindo que STN DBS é uma alternativa eficaz e persistente à estimulação cerebral profunda palidal.
No entanto, todos os casos tratados com STN DBS foram analisados em estudos de coorte não controlados abertos, levando a dados limitados com alto nível de evidência sobre STN DBS na distonia.
Além disso, os investigadores levantaram a hipótese de que o STN tem potencialmente mais eficácia quando comparado ao GPi e pode ser mais econômico e de ação rápida.
Neste estudo, os investigadores organizarão um estudo multicêntrico prospectivo, randomizado, duplo-cego, de grupos paralelos, comparando a estimulação ativa versus simulada na distonia segmentar ou generalizada isolada para avaliar a eficácia e a segurança do STN DBS medindo o impacto no estado motor, estado mental, qualidade de vida, taxa de resposta dos pacientes (o número de pacientes com melhora ≥30% na pontuação do movimento na Escala de Avaliação da Distonia de Burke-Fahn-Marsden) e taxa de eventos adversos durante o estudo.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
38
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Kejia Hu, MD, PhD
- Número de telefone: 18930113801
- E-mail: dockejiahu@gmail.com
Locais de estudo
-
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Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China, 200025
- Recrutamento
- Shanghai Ruijin Hospital
-
Contato:
- Kejia Hu, MD,PhD
- Número de telefone: +86 18930113801
- E-mail: dockejiahu@gmail.com
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Os pacientes devem atender aos critérios para o diagnóstico de distonia segmentar ou generalizada isolada, incluindo distonia idiopática e hereditária, conforme definido pela Fenomenologia e Classificação da Distonia: Atualização de Consenso de 2013;
- Os pacientes terão ≥ 14 anos;
- O curso da doença será ≥ 3 anos;
Os pacientes terão:
- Sintomas significativos de distonia;
- Qualidade de vida comprometida;
- Resposta insatisfatória ao tratamento oral com agentes anticolinérgicos, agentes antiepilépticos, agentes antidopaminérgicos, agentes dopaminérgicos ou relaxantes musculares;
- Resposta insatisfatória ou contraindicação para tratamento prévio com toxina botulínica; e
- Capacidade de fornecer consentimento informado por escrito.
Critério de exclusão:
- Pacientes com diagnóstico ou diagnóstico provável de distonia adquirida, composta e complexa, conforme definido pela Fenomenologia e Classificação da Distonia: Atualização de Consenso de 2013;
- Cirurgia cerebral prévia para distonia;
- Pacientes com comprometimento cognitivo (escore MMSE <24) ou transtorno depressivo moderado a grave (BDI>25);
- Pacientes com atrofia cerebral acentuada identificada por ressonância magnética (MRI) ou tomografia computadorizada (TC);
- Pacientes com outras comorbidades médicas ou psiquiátricas que possam aumentar o risco cirúrgico ou interferir na conclusão do estudo;
- Pacientes com risco aumentado de sangramento ou outros fatores que contra-indicam neurocirurgia ou anestesia geral;
- Pacientes incapazes de cooperar com as avaliações durante o seguimento.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: Grupo de estimulação STN DBS
No grupo de estimulação STN DBS, os pacientes receberão uma estimulação DBS contínua por 3 meses e os primeiros parâmetros padrão aplicados serão a configuração monopolar (0,5 V abaixo do limite que causa efeitos colaterais, 135 Hz, 90 µs, em um dos dois contatos dorsais ).
Se os parâmetros padrão forem considerados inadequados para um paciente individual devido a motivos inesperados, um método alternativo será aplicado (por exemplo, diminuição da voltagem) para tentar manter a conformidade total com o estudo agendado.
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A estimulação cerebral profunda (DBS) tem sido usada para tratar pacientes com distúrbios do movimento desde 1989, com muitos milhares de publicações mostrando sua eficácia.
DBS para distonia recebeu a marca do FDA dos EUA em 2003 e a marca do FDA da China em 2016.
Neste estudo, os dispositivos do sistema DBS são fabricados e doados pela SceneRay (Suzhou, China).
O Sistema Estimulador é implantado por um neurocirurgião qualificado e consiste em três componentes implantáveis: os eletrodos, os fios de extensão e o neuroestimulador.
A programação DBS começará dentro de 1 semana após a conclusão da cirurgia.
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Comparador Falso: Grupo de estimulação simulada
No grupo de estimulação simulada, a programação também começará dentro de 1 semana após a cirurgia, mas a cada acompanhamento o sistema DBS será desligado após o ajuste do parâmetro para o limite que causa efeitos colaterais sem estimulação contínua.
Após o período duplo-cego de 3 meses, os pacientes podem optar por entrar no sistema DBS novamente e receber tratamento de estimulação contínua regular.
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A estimulação cerebral profunda (DBS) tem sido usada para tratar pacientes com distúrbios do movimento desde 1989, com muitos milhares de publicações mostrando sua eficácia.
DBS para distonia recebeu a marca do FDA dos EUA em 2003 e a marca do FDA da China em 2016.
Neste estudo, os dispositivos do sistema DBS são fabricados e doados pela SceneRay (Suzhou, China).
O Sistema Estimulador é implantado por um neurocirurgião qualificado e consiste em três componentes implantáveis: os eletrodos, os fios de extensão e o neuroestimulador.
A programação DBS começará dentro de 1 semana após a conclusão da cirurgia.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A mudança da linha de base para 3 meses após a estimulação da pontuação da Escala de Avaliação de Distonia de Burke-Fahn-Marsden (BFMDRS)
Prazo: Linha de base; 3 meses após a estimulação
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A escala consiste em uma subescala de movimento e incapacidade com pontuações que variam de 0 a 120 e 0 a 30, respectivamente, pontuações mais altas indicam maior comprometimento.
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Linha de base; 3 meses após a estimulação
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Escala de Movimento Involuntário Anormal (AIMS)
Prazo: Linha de base; 1 semana, 1 mês e 3 meses após a estimulação
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A AIMS é uma escala de avaliação clínica de 12 itens para avaliar a gravidade das discinesias.
Esses itens são classificados em uma escala de gravidade de cinco pontos de 0 a 4.
A escala é classificada de 0 (nenhum), 1 (mínimo), 2 (leve), 3 (moderado), 4 (grave).
Dois dos 12 itens referem-se à assistência odontológica.
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Linha de base; 1 semana, 1 mês e 3 meses após a estimulação
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Pesquisa de saúde geral de formulário curto de 36 itens (SF-36)
Prazo: Linha de base; 1 semana, 1 mês e 3 meses após a estimulação
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O SF-36 é uma medida de qualidade de vida relacionada à saúde com um questionário de 36 itens relatados pelo paciente que abrange oito domínios de saúde.
Pontuações mais altas indicam um estado de saúde mais favorável.
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Linha de base; 1 semana, 1 mês e 3 meses após a estimulação
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Inventário de Depressão de Beck-II (BDI)
Prazo: Linha de base; 1 semana, 1 mês e 3 meses após a estimulação
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O BDI contém 21 questões, cada resposta sendo pontuada em uma escala de valor de 0 a 3. Pontuações totais mais altas indicam sintomas depressivos mais graves.
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Linha de base; 1 semana, 1 mês e 3 meses após a estimulação
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Inventário de Ansiedade de Beck (BAI)
Prazo: Linha de base; 1 semana, 1 mês e 3 meses após a estimulação
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O BAI contém 21 questões, cada resposta sendo pontuada em uma escala de valor de 0 a 3. Pontuações totais mais altas indicam sintomas de ansiedade mais graves.
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Linha de base; 1 semana, 1 mês e 3 meses após a estimulação
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Avaliação Cognitiva de Montreal (MoCA)
Prazo: Linha de base; 3 meses após a estimulação
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As pontuações do MoCA variam entre 0 e 30.
Uma pontuação de 26 ou mais é considerada normal.
Pontuações mais baixas indicam mais incapacidade.
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Linha de base; 3 meses após a estimulação
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Bateria Automatizada de Testes Neuropsicológicos de Cambridge (CANTAB)
Prazo: Linha de base; 3 meses após a estimulação
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Uma bateria cognitiva computadorizada detalhada selecionada do CANTAB inclui: Stockings of Cambridge (SOC) e memória de trabalho espacial (SWM) para funções executivas; Tarefa de triagem motora (MOT) e uma tarefa de seleção de séries de cinco escolhas para atenção; Aprendizagem associada emparelhada (PAL) e memória de reconhecimento de padrão (PRM) para memória.
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Linha de base; 3 meses após a estimulação
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A taxa de resposta
Prazo: 1 semana, 1 mês e 3 meses após a estimulação
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O número de pacientes com melhora ≥30% na pontuação do movimento no BFMDRS
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1 semana, 1 mês e 3 meses após a estimulação
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A taxa de evento adverso (EA)
Prazo: Dentro de 1 semana após a cirurgia; 1 semana, 1 mês e 3 meses após a estimulação
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Dentro de 1 semana após a cirurgia; 1 semana, 1 mês e 3 meses após a estimulação
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Escala de Avaliação de Distonia de Burke-Fahn-Marsden (BFMDRS)
Prazo: 1 semana e 1 mês após a estimulação
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A escala consiste em uma subescala de movimento e incapacidade com pontuações que variam de 0 a 120 e 0 a 30, respectivamente, pontuações mais altas indicam maior comprometimento.
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1 semana e 1 mês após a estimulação
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Bomin Sun, Ruijin Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de janeiro de 2021
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de dezembro de 2021
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de janeiro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de novembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de novembro de 2020
Primeira postagem (Real)
3 de dezembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de abril de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de abril de 2021
Última verificação
1 de abril de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Ruijin_SUNDYS
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .