SUNDYS: un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, con control simulado y de grupos paralelos (SUNDYS)
3 de abril de 2021 actualizado por: Bomin Sun, Ruijin Hospital
Estimulación cerebral profunda del núcleo subtalámico en la distonía segmentaria o generalizada aislada: un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con simulación y de grupos paralelos
La distonía es un grupo de trastornos del movimiento caracterizados por torsiones, movimientos repetitivos o posturas anormales causadas por contracciones musculares involuntarias y se caracteriza por una edad temprana de inicio y una alta tasa de discapacidad.
La intervención temprana puede reducir la incidencia de discapacidad, mejorar la calidad de vida del paciente y reducir la carga sobre las familias y la sociedad.
Múltiples guías internacionales sobre distonía han encontrado que la estimulación cerebral profunda (DBS) es un tratamiento seguro y efectivo para la distonía refractaria.
El globus pallidal internus (GPi) es el objetivo más utilizado para la distonía.
Sin embargo, existen limitaciones en el tratamiento con GPi DBS, que incluyen un inicio lento de los efectos beneficiosos, una mejora deficiente de los síntomas del eje y posibles efectos secundarios relacionados con la estimulación.
Estudios previos han descrito el uso altamente exitoso de la estimulación cerebral profunda del núcleo subtalámico (STN DBS) en pacientes con distonía refractaria, lo que sugiere que STN DBS es una alternativa efectiva y persistente a la estimulación cerebral profunda pálida.
Sin embargo, todos los casos tratados con STN DBS se analizaron en estudios abiertos de cohortes no controlados, lo que generó datos limitados con un alto nivel de evidencia sobre STN DBS en la distonía.
Además, los investigadores plantearon la hipótesis de que STN tiene potencialmente más eficacia en comparación con GPi, y puede ahorrar más energía y actuar más rápido.
En este estudio, los investigadores organizarán un estudio multicéntrico, prospectivo, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos que compare la estimulación activa con la simulada en la distonía aislada segmentaria o generalizada para evaluar la eficacia y la seguridad de STN DBS midiendo el impacto en el estado motor, el estado mental, la calidad de vida, la tasa de respuesta de los pacientes (el número de pacientes con una mejora de ≥30 % en la puntuación de movimiento en la escala de calificación de distonía de Burke-Fahn-Marsden) y la tasa de eventos adversos durante el ensayo.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
38
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Kejia Hu, MD, PhD
- Número de teléfono: 18930113801
- Correo electrónico: dockejiahu@gmail.com
Ubicaciones de estudio
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Porcelana, 200025
- Reclutamiento
- Shanghai Ruijin Hospital
-
Contacto:
- Kejia Hu, MD,PhD
- Número de teléfono: +86 18930113801
- Correo electrónico: dockejiahu@gmail.com
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes deben cumplir con los criterios para el diagnóstico de distonía segmentaria o generalizada aislada, incluida la distonía idiopática y hereditaria, tal como se define en Fenomenología y clasificación de la distonía: una actualización de consenso de 2013;
- Los pacientes tendrán ≥ 14 años;
- El curso de la enfermedad será ≥ 3 años;
Los pacientes tendrán:
- Síntomas significativos de distonía;
- Calidad de vida comprometida;
- Respuesta insatisfactoria al tratamiento oral con agentes anticolinérgicos, agentes antiepilépticos, agentes antidopaminérgicos, agentes dopaminérgicos o relajantes musculares;
- Respuesta insatisfactoria o contraindicación para el tratamiento previo con toxina botulínica; y
- Capacidad para proporcionar consentimiento informado por escrito.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con un diagnóstico o diagnóstico probable de distonía adquirida, compuesta y compleja, según la definición de Fenomenología y clasificación de la distonía: una actualización de consenso de 2013;
- Cirugía cerebral previa por distonía;
- Pacientes con deterioro cognitivo (puntuación MMSE <24) o trastorno depresivo moderado-grave (BDI>25);
- Pacientes con atrofia cerebral marcada identificada por resonancia magnética nuclear (RMN) o tomografía computarizada (TC);
- Pacientes con otras comorbilidades médicas o psiquiátricas que podrían aumentar el riesgo quirúrgico o interferir con la finalización del ensayo;
- Pacientes con mayor riesgo de sangrado u otros factores que contraindiquen la neurocirugía o la anestesia general;
- Pacientes incapaces de cooperar con las evaluaciones durante el seguimiento.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Grupo de estimulación STN DBS
En el grupo de estimulación STN DBS, los pacientes recibirán una estimulación DBS continua durante 3 meses y los primeros parámetros predeterminados aplicados serán la configuración monopolar (0,5 V por debajo del umbral que causa efectos secundarios, 135 Hz, 90 µs, en uno de los dos contactos dorsales). ).
Si se determina que los parámetros predeterminados no son adecuados para un paciente individual debido a razones inesperadas, se aplicará un método alternativo (p. ej., voltaje reducido) para tratar de mantener el cumplimiento total con el estudio programado.
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La estimulación cerebral profunda (DBS, por sus siglas en inglés) se ha utilizado para tratar a pacientes con trastornos del movimiento desde 1989, con miles de publicaciones que muestran su eficacia.
DBS para la distonía recibió la marca de la FDA de EE. UU. en 2003 y la marca de la FDA de China en 2016.
En este estudio, los dispositivos del sistema DBS son fabricados y donados por SceneRay (Suzhou, China).
El sistema de estimulación lo implanta un neurocirujano calificado y consta de tres componentes implantables: los cables, los cables de extensión y el neuroestimulador.
La programación de DBS comenzará dentro de 1 semana después de que se complete la cirugía.
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Comparador falso: Grupo de estimulación simulada
En el grupo de estimulación simulada, la programación también comenzará dentro de 1 semana después de la cirugía, pero en cada seguimiento, el sistema DBS se apagará después de que el parámetro se ajuste al umbral que causa efectos secundarios sin estimulación continua.
Después del período doble ciego de 3 meses, los pacientes pueden optar por configurar el sistema DBS nuevamente y recibir un tratamiento de estimulación continua regular.
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La estimulación cerebral profunda (DBS, por sus siglas en inglés) se ha utilizado para tratar a pacientes con trastornos del movimiento desde 1989, con miles de publicaciones que muestran su eficacia.
DBS para la distonía recibió la marca de la FDA de EE. UU. en 2003 y la marca de la FDA de China en 2016.
En este estudio, los dispositivos del sistema DBS son fabricados y donados por SceneRay (Suzhou, China).
El sistema de estimulación lo implanta un neurocirujano calificado y consta de tres componentes implantables: los cables, los cables de extensión y el neuroestimulador.
La programación de DBS comenzará dentro de 1 semana después de que se complete la cirugía.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El cambio desde el inicio hasta 3 meses después de la estimulación de la puntuación de la escala de calificación de distonía de Burke-Fahn-Marsden (BFMDRS)
Periodo de tiempo: Base; 3 meses después de la estimulación
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La escala consta de una subescala de movimiento y discapacidad con puntajes que van de 0 a 120 y de 0 a 30, respectivamente, los puntajes más altos indican un mayor deterioro.
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Base; 3 meses después de la estimulación
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Escala de movimiento involuntario anormal (AIMS)
Periodo de tiempo: Base; 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
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El AIMS es una escala de 12 ítems calificada por médicos para evaluar la gravedad de las discinesias.
Estos elementos se clasifican en una escala de gravedad de cinco puntos de 0 a 4.
La escala se califica de 0 (ninguno), 1 (mínimo), 2 (leve), 3 (moderado), 4 (grave).
Dos de los 12 ítems se refieren al cuidado dental.
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Base; 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
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Encuesta de salud general de formato corto de 36 ítems (SF-36)
Periodo de tiempo: Base; 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
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SF-36 es una medida de la calidad de vida relacionada con la salud con un cuestionario informado por el paciente de 36 ítems que cubre ocho dominios de salud.
Las puntuaciones más altas indican un estado de salud más favorable.
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Base; 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
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Inventario de Depresión de Beck-II (BDI)
Periodo de tiempo: Base; 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
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BDI contiene 21 preguntas, cada respuesta se califica en una escala de 0 a 3. Las puntuaciones totales más altas indican síntomas depresivos más graves.
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Base; 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
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Inventario de Ansiedad de Beck (BAI)
Periodo de tiempo: Base; 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
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BAI contiene 21 preguntas, cada respuesta se califica en una escala de 0 a 3. Las puntuaciones totales más altas indican síntomas de ansiedad más graves.
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Base; 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
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Evaluación cognitiva de Montreal (MoCA)
Periodo de tiempo: Base; 3 meses después de la estimulación
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Las puntuaciones del MoCA oscilan entre 0 y 30.
Una puntuación de 26 o más se considera normal.
Las puntuaciones más bajas indican más discapacidad.
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Base; 3 meses después de la estimulación
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Batería automatizada de pruebas neuropsicológicas de Cambridge (CANTAB)
Periodo de tiempo: Base; 3 meses después de la estimulación
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Una batería cognitiva computarizada detallada seleccionada de CANTAB incluye: Medias de Cambridge (SOC) y memoria de trabajo espacial (SWM) para la función ejecutiva; Tarea de detección motora (MOT) y una tarea de selección de series de cinco opciones para la atención; Aprendizaje asociado emparejado (PAL) y memoria de reconocimiento de patrones (PRM) para la memoria.
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Base; 3 meses después de la estimulación
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La tasa de respuesta
Periodo de tiempo: 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
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El número de pacientes con ≥30 % de mejora en la puntuación de movimiento en el BFMDRS
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1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
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La tasa de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Dentro de 1 semana después de la cirugía; 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
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Dentro de 1 semana después de la cirugía; 1 semana, 1 mes y 3 meses después de la estimulación
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Escala de calificación de distonía de Burke-Fahn-Marsden (BFMDRS)
Periodo de tiempo: 1 semana y 1 mes después de la estimulación
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La escala consta de una subescala de movimiento y discapacidad con puntajes que van de 0 a 120 y de 0 a 30, respectivamente, los puntajes más altos indican un mayor deterioro.
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1 semana y 1 mes después de la estimulación
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Bomin Sun, Ruijin Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de enero de 2021
Finalización primaria (Anticipado)
1 de diciembre de 2021
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de enero de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de noviembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de noviembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
3 de diciembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de abril de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de abril de 2021
Última verificación
1 de abril de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Ruijin_SUNDYS
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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