接受 ABO-101 治疗的 MPS IIIB 患者的长期随访研究
2022年5月25日 更新者：Abeona Therapeutics, Inc
来自涉及 ABO-101 (rAAV9.CMV.hNAGLU) 基因治疗临床试验的 MPS IIIB 患者的长期随访研究
这是一项多中心、非干预、长期随访 (LTFU) 研究，对象是在之前的试验中接受过 ABO-101 治疗的参与者。
符合条件的参与者将按照预先指定的时间间隔接受临床评估，为期 3 年，从上次临床试验的最后一次访问开始（治疗后最多 5 年）。
研究概览
详细说明
这是一项针对（粘多糖贮积症 IIIB）MPS IIIB 患者的多中心、非干预性长期随访研究，这些患者之前已完成涉及 ABO-101 给药的临床试验。
本研究旨在根据 FDA 和欧洲药品管理局 (EMA) 指南为接受基因治疗产品治疗的患者提供 LTFU。
当前研究的持续时间为 3 年，对于这些从先前的 ABO-101 临床试验中翻滚的参与者，治疗后总共长达 5 年。
参与者每年最多进行 5 次定期访问，并按照评估时间表中的规定进行评估。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- OLDER_ADULT
- 孩子
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
这项长期随访研究将从之前的 ABO-101 临床试验中招募多达 24 名患有 MPS IIIB 的患者。
以往试验的参与者具有任何种族、民族或性别背景，可能处于疾病的早期、中期或晚期
描述
纳入标准：
- 已完成涉及 ABO-101 管理的先前临床试验的参与者
- 愿意并能够完成知情同意程序并遵守研究程序和访问时间表的参与者的父母/法定监护人
排除标准：
- 计划或当前参与另一项临床试验，可能会在本研究期间混淆 ABO-101 的安全性和有效性评估
- 妨碍参与者接受本研究所需程序的任何其他情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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ABO-101
来自先前涉及 ABO-101 管理的干预试验的参与者。
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基因治疗 rAAV9.CMV.hNAGLU
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件
大体时间：60个月
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根据不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率、类型和严重程度定义的长期产品安全性
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60个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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针对 AAV9 衣壳的抗体形成（体液）
大体时间：60 个月
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长期免疫反应定义为针对 AAV9 衣壳的抗体形成（体液）。
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60 个月
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与自然历史研究数据相比的年龄当量
大体时间：所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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与 Mullen 早期学习量表或 Kaufman Assessment Battery far Children 计算的自然历史研究数据相比，治疗后年龄等效基线的变化；第二版，基于实际年龄和发育年龄
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所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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发展商数与自然历史研究数据的比较，这些数据由 Mullen 早期学习量表或 Kaufman 儿童评估系统计算得出
大体时间：所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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与 Mullen 早期学习量表或 Kaufman 儿童评估组合计算的自然历史研究数据相比，治疗后发育商数 (DQ) 的基线变化；第二版，基于实际年龄和发育年龄
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所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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与自然历史研究数据相比的认知年龄等效
大体时间：所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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与自然历史研究相比，治疗后认知年龄等效基线的变化，使用婴儿和幼儿发展的贝利量表 - 第三版或考夫曼评估电池远儿童计算。
第二版，基于发育年龄
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所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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与自然历史研究数据相比的发育商数使用 Bayley 婴儿和幼儿发育量表或 Kaufman 儿童评估系统计算得出
大体时间：所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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与自然历史研究相比，治疗后发育商数相对于基线的变化，使用贝利婴儿和幼儿发育量表 - 第三版或考夫曼评估电池远儿童计算。
第二版，基于发育年龄
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所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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与自然历史研究数据相比的自适应年龄当量
大体时间：所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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与自然历史研究数据相比，治疗后适应性年龄等效分数相对于基线的变化，由家长报告使用 Vineland 适应性行为量表 II 调查农场进行评估
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所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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儿科生活质量清单 (PedsQL™)
大体时间：所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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基于儿科生活质量清单 (PedsQL™) 的生活质量适用于在之前的临床试验中完成这些评估的参与者。
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所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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育儿压力指数，第 4 版 (PSl-4)
大体时间：所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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基于育儿压力指数的生活质量，第 4 版 (PSl-4)。
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所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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父母整体印象量表
大体时间：所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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父母整体印象评分的演变，适用于在之前的临床试验中完成这些评估的患者。
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所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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临床整体印象改善量表
大体时间：所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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适用于在先前临床试验中完成这些评估的患者的临床整体印象改善评分的演变。
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所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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家长症状量表问卷
大体时间：所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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适用于在先前临床试验中完成这些评估的患者的父母症状评分问卷的演变。
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所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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针对 AAV9 衣壳的 T 细胞反应
大体时间：60 个月
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长期免疫反应定义为针对 AAV9 衣壳的 T 细胞反应
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60 个月
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针对 α-N-乙酰氨基葡萄糖苷酶 (NAGLU) 转基因产物的 T 细胞反应
大体时间：60 个月
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长期免疫反应定义为针对 α-N-乙酰氨基葡糖苷酶转基因产物的 T 细胞反应。
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60 个月
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针对 α-N-乙酰氨基葡萄糖苷酶 (NAGLU) 转基因产物的抗体形成（体液）
大体时间：60 个月
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长期免疫反应定义为针对 α-N- 乙酰氨基葡萄糖苷酶 (NAGLU) 的抗体形成（体液）
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60 个月
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病毒载量
大体时间：所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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适用情况下的长期病毒载量。
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所有研究访问（30、36、42、48 和 60 个月）
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Sanfilippo 行为评定量表
大体时间：30、36、42、48 和 60 个月
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与自然历史研究数据相比，治疗后 Sanfilippo 行为评定量表 (SBRS) 量表的基线变化，由家长报告使用 Sanfilippo 行为评定量表表进行评估。
最小值为 0，最大值为 6，其中较高的分数表示较差的结果
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30、36、42、48 和 60 个月
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儿童睡眠习惯问卷（CSHQ）
大体时间：30、36、42、48 和 60 个月
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基于改良儿童睡眠习惯问卷 (CSHQ) 的睡眠模式评估的生活质量。最小值为 1，最大值为 111，其中分数越高表示结果越差
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30、36、42、48 和 60 个月
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针对 AAV9 衣壳的中和抗体
大体时间：60 个月
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长期免疫反应定义为针对 AAV9 衣壳的中和抗体形成
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60 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年10月28日
初级完成 (实际的)
2022年4月7日
研究完成 (实际的)
2022年4月7日
研究注册日期
首次提交
2020年11月17日
首先提交符合 QC 标准的
2020年11月30日
首次发布 (实际的)
2020年12月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年5月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年5月25日
最后验证
2022年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- LTFU-ABO-101
- 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER 个)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
没有共享数据的计划
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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