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Eine Langzeit-Follow-up-Studie von Patienten mit MPS IIIB, die mit ABO-101 behandelt wurden

25. Mai 2022 aktualisiert von: Abeona Therapeutics, Inc

Eine Langzeit-Follow-up-Studie von Patienten mit MPS IIIB aus klinischen Gentherapie-Studien mit Verabreichung von ABO-101 (rAAV9.CMV.hNAGLU)

Dies ist eine multizentrische, nicht-interventionelle Langzeit-Follow-up-Studie (LTFU) mit Teilnehmern, die in einer früheren Studie mit ABO-101 behandelt wurden. Berechtigte Teilnehmer werden 3 Jahre lang ab dem letzten Besuch in der vorherigen klinischen Studie (bis zu 5 Jahre nach der Behandlung) in festgelegten Abständen klinischen Bewertungen unterzogen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, nicht-interventionelle Langzeit-Follow-up-Studie an Patienten mit (Mukopolysaccharidose IIIB) MPS IIIB, die eine vorherige klinische Studie mit der Verabreichung von ABO-101 abgeschlossen haben. Diese Studie soll LTFU in Übereinstimmung mit den Richtlinien der FDA und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für Patienten bereitstellen, die mit Gentherapieprodukten behandelt werden. Die Dauer der aktuellen Studie beträgt 3 Jahre für insgesamt bis zu 5 Jahre nach der Behandlung für diese Teilnehmer, die von einer früheren klinischen Studie mit ABO-101 wechseln. Die Teilnehmer erhalten maximal 5 geplante Besuche pro Jahr mit Bewertungen, wie im Bewertungsplan angegeben.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75571
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • ERWACHSENE
  • OLDER_ADULT
  • KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

In diese langfristige Folgestudie werden bis zu 24 Patienten mit MPS IIIB aus früheren klinischen Studien mit ABO-101 aufgenommen. Die Teilnehmer der vorherigen Studien haben einen beliebigen rassischen, ethnischen oder geschlechtlichen Hintergrund und können sich in der frühen, mittleren oder fortgeschrittenen Phase der Krankheit befinden

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die eine vorherige klinische Studie mit der Verabreichung von ABO-101 abgeschlossen haben
  • Eltern/Erziehungsberechtigte des Teilnehmers, die bereit und in der Lage sind, den Einwilligungsprozess abzuschließen und die Studienverfahren und den Besuchsplan einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Geplante oder aktuelle Teilnahme an einer anderen klinischen Studie, die die Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertung von ABO-101 während der Dauer dieser Studie verfälschen könnte
  • Jede andere Situation, die den Teilnehmer daran hindert, sich den in dieser Studie erforderlichen Verfahren zu unterziehen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
ABO-101
Teilnehmer aus früheren Interventionsstudien mit der Verabreichung von ABO-101.
Biologisch: ABO-101
Gentherapie rAAV9.CMV.hNAGLU

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 60 Monate
Langfristige Produktsicherheit, definiert durch das Auftreten, die Art und den Schweregrad von unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
60 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Antikörperbildung (humoral) gegen das AAV9-Kapsid
Zeitfenster: 60 Monate
Langfristige immunologische Reaktionen, definiert als Antikörperbildung (humoral) gegen das AAV9-Kapsid.
60 Monate
Altersäquivalent im Vergleich zu naturkundlichen Studiendaten
Zeitfenster: AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)
Veränderung des Altersäquivalents nach der Behandlung gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu den Daten der Natural History Study, die anhand der Mullen Scales of Early Learning oder der Kaufman Assessment Battery far Children berechnet wurden; Zweite Ausgabe, basierend auf chronologischem und Entwicklungsalter
AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)
Entwicklungsquotient im Vergleich zu naturkundlichen Studiendaten, berechnet mit den Mullen Scales of Early Learning oder der Kaufman Assessment Battery for Children
Zeitfenster: AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)
Veränderung des Entwicklungsquotienten (DQ) gegenüber dem Ausgangswert nach der Behandlung im Vergleich zu den Daten der Natural History Study, die anhand der Mullen Scales of Early Learning oder der Kaufman Assessment Battery for Children berechnet wurden; Zweite Ausgabe, basierend auf chronologischem und Entwicklungsalter
AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)
Kognitives Altersäquivalent im Vergleich zu naturkundlichen Studiendaten
Zeitfenster: AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)
Veränderung des kognitiven Altersäquivalents gegenüber dem Ausgangswert nach der Behandlung im Vergleich zur Natural History Study, berechnet unter Verwendung der Bayley Scales of Infant and Toddler Development – ​​Third Edition oder der Kaufman Assessment Battery far Children. Zweite Ausgabe, basierend auf dem Entwicklungsalter
AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)
Entwicklungsquotient im Vergleich zu naturkundlichen Studiendaten, berechnet unter Verwendung der Bayley Scales of Infant and Toddler Development oder der Kaufman Assessment Battery for Children
Zeitfenster: AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)
Veränderung des Entwicklungsquotienten gegenüber dem Ausgangswert nach der Behandlung im Vergleich zur Natural History Study, berechnet unter Verwendung der Bayley Scales of Infant and Toddler Development – ​​Third Edition oder der Kaufman Assessment Battery far Children. Zweite Ausgabe, basierend auf dem Entwicklungsalter
AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)
Adaptives Altersäquivalent im Vergleich zu naturkundlichen Studiendaten
Zeitfenster: AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)
Veränderung des Adaptive Age Equivalent-Scores gegenüber dem Ausgangswert nach der Behandlung im Vergleich zu den Daten der Natural History Study, wie anhand des Elternberichts unter Verwendung der Vineland Adaptive Behavior Scale II Survey Farm bewertet
AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)
Pädiatrisches Lebensqualitätsinventar (PedsQL™)
Zeitfenster: AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)
Lebensqualität basierend auf Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™), anwendbar für Teilnehmer, die diese Bewertungen in der vorherigen klinischen Studie abgeschlossen haben.
AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)
Parenting Stress Index, 4. Auflage (PSl-4)
Zeitfenster: AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)
Lebensqualität basierend auf Parenting Stress Index, 4. Auflage (PSl-4).
AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)
Elterliche globale Eindrucksskala
Zeitfenster: AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)
Entwicklung des Parental Global Impression Score, anwendbar für Patienten, die diese Bewertungen in der vorherigen klinischen Studie abgeschlossen haben.
AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)
Clinical Global Impression Improvement Scale
Zeitfenster: AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)
Evolution of Clinical Global Impression Improvement Score anwendbar für Patienten, die diese Bewertungen in der vorherigen klinischen Studie abgeschlossen haben.
AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)
Eltern-Symptomskala-Fragebogen
Zeitfenster: AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)
Evolution on Parent Symptom Score Questionnaire anwendbar für Patienten, die diese Bewertungen in der vorherigen klinischen Studie abgeschlossen haben.
AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)
T-Zellantworten gegen das AAV9-Kapsid
Zeitfenster: 60 Monate
Langfristige immunologische Antworten, definiert als T-Zell-Antworten gegen das AAV9-Kapsid
60 Monate
T-Zellantworten gegen das α-N-Acetylglucosaminidase (NAGLU)-Transgenprodukt
Zeitfenster: 60 Monate
Langfristige immunologische Antworten, definiert als T-Zell-Antworten gegen das α-N-Acetylglucosaminidase-Transgenprodukt.
60 Monate
Antikörperbildung (humoral) gegen das Transgenprodukt α-N-Acetylglucosaminidase (NAGLU).
Zeitfenster: 60 Monate
Langfristige immunologische Reaktionen, definiert als Antikörperbildung (humoral) gegen die α-N-Acetylglucosaminidase (NAGLU)
60 Monate
Viruslast
Zeitfenster: AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)
Langfristige Viruslast, in zutreffenden Fällen.
AII-Studienbesuche (30, 36, 42, 48 und 60 Monate)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sanfilippo-Verhaltensbewertungsskala
Zeitfenster: 30, 36, 42, 48 und 60 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Sanfilippo Behavior Rating Scale (SBRS)-Skala nach der Behandlung im Vergleich zu den Daten der Naturgeschichtestudie, wie durch Elternbericht unter Verwendung des Sanfilippo Behavior Rating Scale-Formulars bewertet. Der Mindestwert ist 0 und der Höchstwert ist 6, wobei eine höhere Punktzahl ein schlechteres Ergebnis anzeigt
30, 36, 42, 48 und 60 Monate
Fragebogen zu den Schlafgewohnheiten von Kindern (CSHQ)
Zeitfenster: 30, 36, 42, 48 und 60 Monate
Lebensqualität basierend auf Schlafmusterbewertung basierend auf dem modifizierten Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ). Der Mindestwert ist 1 und der Höchstwert ist 111, wobei höhere Werte ein schlechteres Ergebnis anzeigen
30, 36, 42, 48 und 60 Monate
Neutralisierender Antikörper gegen das AAV9-Kapsid
Zeitfenster: 60 Monate
Langfristige immunologische Reaktionen, definiert als neutralisierende Antikörperbildung gegen das AAV9-Kapsid
60 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Abeona Therapeutics, Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

28. Oktober 2020

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

7. April 2022

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

7. April 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. November 2020

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

7. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

31. Mai 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Mai 2022

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LTFU-ABO-101
  • 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Es ist nicht geplant, Daten zu teilen

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukopolysaccharidose III-B

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