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Uno studio di follow-up a lungo termine su pazienti con MPS IIIB trattati con ABO-101

25 maggio 2022 aggiornato da: Abeona Therapeutics, Inc

Uno studio di follow-up a lungo termine di pazienti con MPS IIIB da studi clinici di terapia genica che coinvolgono la somministrazione di ABO-101 (rAAV9.CMV.hNAGLU)

Questo è uno studio multicentrico, non interventistico, di follow-up a lungo termine (LTFU) nei partecipanti che sono stati trattati con ABO-101 in uno studio precedente. I partecipanti idonei saranno sottoposti a valutazioni cliniche a intervalli prestabiliti per 3 anni dall'ultima visita nella sperimentazione clinica precedente (fino a 5 anni dopo il trattamento).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico, non interventistico, di follow-up a lungo termine di pazienti con (mucopolisaccaridosi IIIB) MPS IIIB che hanno completato una precedente sperimentazione clinica che prevedeva la somministrazione di ABO-101. Questo studio è progettato per fornire LTFU in conformità con le linee guida della FDA e dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) per i pazienti trattati con prodotti di terapia genica. La durata dell'attuale studio è di 3 anni per un totale fino a 5 anni post-trattamento per questi partecipanti che passano da una precedente sperimentazione clinica di ABO-101. I partecipanti avranno un massimo di 5 visite programmate annuali con valutazioni come specificato nel programma delle valutazioni.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75571
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Questo studio di follow-up a lungo termine arruolerà fino a 24 pazienti con MPS IIIB da precedenti studi clinici ABO-101. I partecipanti agli studi precedenti sono di qualsiasi origine razziale, etnica o di genere e potrebbero trovarsi nella fase iniziale, media o avanzata della malattia

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Partecipanti che hanno completato una precedente sperimentazione clinica che prevedeva la somministrazione di ABO-101
  • Genitore/i/tutore/i legale/i del partecipante disposto e in grado di completare il processo di consenso informato e rispettare le procedure di studio e il programma delle visite

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione pianificata o in corso a un altro studio clinico che potrebbe confondere la valutazione della sicurezza e dell'efficacia di ABO-101 durante la durata di questo studio
  • Qualsiasi altra situazione che precluda al partecipante di sottoporsi alle procedure richieste in questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
ABO-101
Partecipanti a precedenti studi interventistici che prevedevano la somministrazione di ABO-101.
Biologico: ABO-101
Terapia genica rAAV9.CMV.hNAGLU

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: 60 mesi
Sicurezza a lungo termine del prodotto definita dall'incidenza, dal tipo e dalla gravità degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
60 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Formazione di anticorpi (umorali) contro il capside AAV9
Lasso di tempo: 60 mesi
Risposte immunologiche a lungo termine definite come formazione di anticorpi (umorali) contro il capside AAV9.
60 mesi
Età equivalente rispetto ai dati dello studio di storia naturale
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Variazione rispetto al basale nell'età equivalente dopo il trattamento rispetto ai dati dello studio di storia naturale calcolati dalle scale Mullen dell'apprendimento precoce o dalla batteria di valutazione Kaufman per i bambini; Seconda edizione, basata sull'età cronologica e di sviluppo
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Quoziente di sviluppo rispetto ai dati dello studio di storia naturale calcolati dalla Mullen Scales of Early Learning o dalla Kaufman Assessment Battery for Children
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Variazione rispetto al basale del quoziente di sviluppo (DQ) dopo il trattamento rispetto ai dati dello studio di storia naturale calcolati dalle Mullen Scales of Early Learning o dalla Kaufman Assessment Battery for Children; Seconda edizione, basata sull'età cronologica e di sviluppo
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Età cognitiva equivalente rispetto ai dati dello studio di storia naturale
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Variazione rispetto al basale dell'età cognitiva equivalente dopo il trattamento rispetto allo studio di storia naturale, calcolata utilizzando la Bayley Scales of lnfant and Toddler Development - Terza edizione o la Kaufman Assessment Battery per i bambini. Seconda edizione, basata sull'età evolutiva
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Quoziente di sviluppo rispetto ai dati dello studio di storia naturale calcolati utilizzando la Bayley Scales of lnfant and Toddler Development o la Kaufman Assessment Battery for Children
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Variazione rispetto al basale del quoziente di sviluppo dopo il trattamento rispetto allo studio di storia naturale, calcolato utilizzando la Bayley Scales of lnfant and Toddler Development - Terza edizione o la Kaufman Assessment Battery per i bambini. Seconda edizione, basata sull'età evolutiva
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Età adattiva equivalente rispetto ai dati dello studio di storia naturale
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Variazione rispetto al basale nel punteggio Adaptive Age Equivalent dopo il trattamento rispetto ai dati dello studio di storia naturale, come valutato dal rapporto dei genitori utilizzando la fattoria Vineland Adaptive Behavior Scale II Survey
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Inventario della qualità della vita pediatrica (PedsQL ™)
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Qualità della vita basata sull'Inventario Pediatrico sulla Qualità della Vita (PedsQL ™) applicabile ai partecipanti che hanno completato queste valutazioni nel precedente studio clinico.
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Indice dello stress genitoriale, 4a edizione (PSl-4)
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Qualità della vita basata su Parenting Stress Index, 4a edizione (PSl-4).
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Scala dell'impressione globale dei genitori
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Evoluzione del Parental Global Impression Score, applicabile ai pazienti che hanno completato queste valutazioni nel precedente studio clinico.
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Scala clinica globale di miglioramento dell'impressione
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Evoluzione del punteggio di miglioramento dell'impressione globale clinica applicabile ai pazienti che hanno completato queste valutazioni nella sperimentazione clinica precedente.
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Questionario sulla scala dei sintomi dei genitori
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Evolution on Parent Symptom Score Questionnaire applicabile ai pazienti che hanno completato queste valutazioni nel precedente studio clinico.
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Risposte delle cellule T contro il capside AAV9
Lasso di tempo: 60 mesi
Risposte immunologiche a lungo termine definite come risposte delle cellule T contro il capside AAV9
60 mesi
Risposte delle cellule T contro il prodotto del transgene α-N-acetilglucosaminidasi (NAGLU)
Lasso di tempo: 60 mesi
Risposte immunologiche a lungo termine definite come risposte delle cellule T contro il prodotto del transgene α-N-acetilglucosaminidasi.
60 mesi
Formazione di anticorpi (umorali) contro il prodotto del transgene α-N-acetilglucosaminidasi (NAGLU)
Lasso di tempo: 60 mesi
Risposte immunologiche a lungo termine definite come formazione di anticorpi (umorali) contro l'α-N-acetilglucosaminidasi (NAGLU)
60 mesi
Carica virale
Lasso di tempo: Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)
Carica virale a lungo termine, nei casi applicabili.
Visite di studio IAI (30, 36, 42, 48 e 60 mesi)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione del comportamento di Sanfilippo
Lasso di tempo: 30, 36, 42, 48 e 60 mesi
Variazione rispetto al basale nella scala Sanfilippo Behavior Rating Scale (SBRS) dopo il trattamento rispetto ai dati dello studio di storia naturale, come valutato dal rapporto dei genitori utilizzando il modulo Sanfilippo Behavior Rating Scale. Il valore minimo è 0 e il valore massimo è 6 dove il punteggio più alto indica un risultato peggiore
30, 36, 42, 48 e 60 mesi
Questionario sulle abitudini del sonno dei bambini (CSHQ)
Lasso di tempo: 30, 36, 42, 48 e 60 mesi
Qualità della vita basata sulla valutazione del modello del sonno basata sul questionario sulle abitudini del sonno dei bambini modificato (CSHQ). Il valore minimo è 1 e il valore massimo è 111 dove i punteggi più alti indicano un risultato peggiore
30, 36, 42, 48 e 60 mesi
Anticorpo neutralizzante contro il capside AAV9
Lasso di tempo: 60 mesi
Risposte immunologiche a lungo termine definite come neutralizzazione della formazione di anticorpi contro il capside AAV9
60 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Abeona Therapeutics, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

28 ottobre 2020

Completamento primario (EFFETTIVO)

7 aprile 2022

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

7 aprile 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 novembre 2020

Primo Inserito (EFFETTIVO)

7 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

31 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 maggio 2022

Ultimo verificato

1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LTFU-ABO-101
  • 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Non è previsto alcun piano per la condivisione dei dati

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Mucopolisaccaridosi III-B

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