En långtidsuppföljningsstudie av patienter med MPS IIIB som behandlats med ABO-101
25 maj 2022 uppdaterad av: Abeona Therapeutics, Inc
En långtidsuppföljningsstudie av patienter med MPS IIIB från kliniska prövningar av genterapi som involverar administrering av ABO-101 (rAAV9.CMV.hNAGLU)
Detta är en multicenter, icke-interventionell, långtidsuppföljningsstudie (LTFU) på deltagare som har behandlats med ABO-101 i en tidigare studie.
Kvalificerade deltagare kommer att genomgå kliniska utvärderingar med förbestämda intervall i 3 år från det senaste besöket i den tidigare kliniska prövningen (upp till 5 år efter behandling).
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Detta är en multicenter, icke-interventionell, långtidsuppföljningsstudie av patienter med (Mukopolysackaridos IIIB) MPS IIIB som har genomfört en tidigare klinisk prövning som involverar administrering av ABO-101.
Denna studie är utformad för att tillhandahålla LTFU i enlighet med FDA:s och Europeiska läkemedelsmyndighetens (EMA) riktlinjer för patienter som behandlas med genterapiprodukter.
Varaktigheten av den aktuella studien är 3 år för totalt upp till 5 år efter behandling för dessa deltagare som övergår från en tidigare klinisk prövning av ABO-101.
Deltagarna kommer att ha maximalt 5 årliga schemalagda besök med bedömningar enligt schemat för bedömningar.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Paris, Frankrike, 75571
- Armand-Trousseau Hospital
-
-
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- University Hospital Hamburg-Eppendorf
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- VUXEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Denna långsiktiga uppföljningsstudie kommer att registrera upp till 24 patienter med MPS IIIB från tidigare ABO-101 kliniska prövningar.
Deltagare från de tidigare försöken har någon ras, etnisk eller könsbakgrund och kan vara i den tidiga, mellersta eller avancerade fasen av sjukdomen
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare som har genomfört en tidigare klinisk prövning som involverar administrering av ABO-101
- Föräldrar/vårdnadshavare till deltagaren som vill och kan slutföra processen för informerat samtycke och följa studieprocedurer och besöksschema
Exklusions kriterier:
- Planerat eller pågående deltagande i en annan klinisk prövning som kan förvirra säkerhets- och effektutvärderingen av ABO-101 under den här studiens varaktighet
- Varje annan situation som hindrar deltagaren från att genomgå procedurer som krävs i denna studie
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
ABO-101
Deltagare från tidigare interventionsstudier som involverade administrering av ABO-101.
|
Genterapi rAAV9.CMV.hNAGLU
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Biverkningar
Tidsram: 60 månader
|
Långsiktig produktsäkerhet definierad av förekomsten, typen och svårighetsgraden av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
|
60 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antikroppsbildning (humoral) mot AAV9-kapsiden
Tidsram: 60 månader
|
Långtidsimmunologiska svar definierade som antikroppsbildning (humoral) mot AAV9-kapsiden.
|
60 månader
|
|
Åldersekvivalent jämfört med naturhistoriska studiedata
Tidsram: ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
Förändring från baslinjen i åldersekvivalent efter behandling jämfört med naturhistoriska studiedata beräknade av Mullen Scales of Early Learning eller Kaufman Assessment Battery far Children; Andra upplagan, baserad på kronologisk ålder och utvecklingsålder
|
ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
|
Utvecklingskvot jämfört med naturhistoriska studiedata beräknade av Mullen Scales of Early Learning eller Kaufman Assessment Battery for Children
Tidsram: ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
Förändring från baslinjen i utvecklingskvoten (DQ) efter behandling jämfört med data från Natural History Study beräknade av Mullen Scales of Early Learning eller Kaufman Assessment Battery for Children; Andra upplagan, baserad på kronologisk ålder och utvecklingsålder
|
ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
|
Kognitiv åldersekvivalent jämfört med naturhistoriska studiedata
Tidsram: ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
Förändring från baslinjen i kognitiv åldersekvivalent efter behandling jämfört med Natural History Study, beräknad med Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third edition eller Kaufman Assessment Battery far Children.
Andra upplagan, baserad på utvecklingsålder
|
ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
|
Utvecklingskvot jämfört med naturhistoriska studiedata beräknade med Bayley Scales of Infant and Toddler Development eller Kaufman Assessment Battery for Children
Tidsram: ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
Förändring från baslinjen i utvecklingskvoten efter behandling jämfört med Natural History Study, beräknad med Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third edition eller Kaufman Assessment Battery far Children.
Andra upplagan, baserad på utvecklingsålder
|
ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
|
Adaptiv åldersekvivalent jämfört med naturhistoriska studiedata
Tidsram: ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
Förändring från baslinjen i Adaptive Age Equivalent-poängen efter behandling jämfört med Natural History Study-data, bedömd av föräldrarapporten med Vineland Adaptive Behavior Scale II Survey Farm
|
ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
|
Pediatrisk livskvalitetsinventering (PedsQL™)
Tidsram: ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
Livskvalitet baserad på Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) tillämplig för deltagare som genomförde dessa utvärderingar i den tidigare kliniska prövningen.
|
ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
|
Parenting Stress lndex, 4:e upplagan (PSl-4)
Tidsram: ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
Livskvalitet baserad på Parenting Stress lndex, 4:e upplagan (PSl-4).
|
ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
|
Parental Global lmpression Scale
Tidsram: ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
Evolution on Parental Global lmpression Score, tillämplig för patienter som slutförde dessa utvärderingar i den tidigare kliniska prövningen.
|
ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
|
Clinical Global Impression Improvement Scale
Tidsram: ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
Evolution of Clinical Global Impression Improvement-poäng tillämpligt för patienter som slutförde dessa utvärderingar i den tidigare kliniska prövningen.
|
ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
|
Parent Symptom Scale Frågeformulär
Tidsram: ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
Evolution on Parent Symptom Score Frågeformulär tillämpligt för patienter som slutförde dessa utvärderingar i den tidigare kliniska prövningen.
|
ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
|
T-cellssvar mot AAV9-kapsiden
Tidsram: 60 månader
|
Långtidsimmunologiska svar definierade som T-cellssvar mot AAV9-kapsiden
|
60 månader
|
|
T-cellssvar mot α-N-acetylglukosaminidas (NAGLU) transgenprodukten
Tidsram: 60 månader
|
Långtidsimmunologiska svar definierade som T-cellssvar mot α-N-acetylglukosaminidas-transgenprodukten.
|
60 månader
|
|
Antikroppsbildning (humoral) mot α-N-acetylglukosaminidas (NAGLU) transgenprodukten
Tidsram: 60 månader
|
Långtidsimmunologiska svar definierade som antikroppsbildning (humoral) mot α-N-acetylglukosaminidas (NAGLU)
|
60 månader
|
|
Viral belastning
Tidsram: ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
Långvarig virusbelastning, i tillämpliga fall.
|
ALLA studiebesök (30, 36, 42, 48 och 60 månader)
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sanfilippo Behavior Rating Scale
Tidsram: 30, 36, 42, 48 och 60 månader
|
Förändring från baslinjen i Sanfilippo Behavior Rating Scale (SBRS)-skalan efter behandling jämfört med Natural History Study-data, som bedömts av föräldrarapporten med hjälp av Sanfilippo Behavior Rating Scale-formuläret.
Minsta värde är 0 och maximalt värde är 6 där högre poäng indikerar ett sämre resultat
|
30, 36, 42, 48 och 60 månader
|
|
Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
Tidsram: 30, 36, 42, 48 och 60 månader
|
Livskvalitet baserad på sömnmönsterutvärdering baserad på modifierad Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ). Lägsta värde är 1 och maximalt värde är 111 där högre poäng indikerar ett sämre resultat
|
30, 36, 42, 48 och 60 månader
|
|
Neutraliserande antikropp mot AAV9-kapsiden
Tidsram: 60 månader
|
Långtidsimmunologiska svar definierade som neutraliserande antikroppsbildning mot AAV9-kapsiden
|
60 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
28 oktober 2020
Primärt slutförande (FAKTISK)
7 april 2022
Avslutad studie (FAKTISK)
7 april 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
17 november 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 november 2020
Första postat (FAKTISK)
7 december 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
31 maj 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 maj 2022
Senast verifierad
1 maj 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- LTFU-ABO-101
- 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Det finns inga planer på att dela data
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .