En langtidsoppfølgingsstudie av pasienter med MPS IIIB behandlet med ABO-101
25. mai 2022 oppdatert av: Abeona Therapeutics, Inc
En langsiktig oppfølgingsstudie av pasienter med MPS IIIB fra kliniske studier med genterapi som involverer administrering av ABO-101 (rAAV9.CMV.hNAGLU)
Dette er en multisenter, ikke-intervensjonell, langsiktig oppfølgingsstudie (LTFU) hos deltakere som har blitt behandlet med ABO-101 i en tidligere studie.
Kvalifiserte deltakere vil gjennomgå kliniske evalueringer med forhåndsdefinerte intervaller i 3 år fra siste besøk i den tidligere kliniske studien (opptil 5 år etter behandling).
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter, ikke-intervensjonell, langsiktig oppfølgingsstudie av pasienter med (Mucopolysaccharidosis IIIB) MPS IIIB som har fullført en tidligere klinisk studie som involverer administrering av ABO-101.
Denne studien er designet for å gi LTFU i samsvar med retningslinjer fra FDA og European Medicines Agency (EMA) for pasienter behandlet med genterapiprodukter.
Varigheten av den nåværende studien er 3 år for totalt opptil 5 år etter behandling for disse deltakerne som har gått over fra en tidligere klinisk studie med ABO-101.
Deltakerne vil ha maksimalt 5 årlige planlagte besøk med vurderinger som spesifisert i vurderingsplanen.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75571
- Armand-Trousseau Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- University Hospital Hamburg-Eppendorf
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- VOKSEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Denne langsiktige oppfølgingsstudien vil registrere opptil 24 pasienter med MPS IIIB fra tidligere ABO-101 kliniske studier.
Deltakere fra de tidligere forsøkene har en hvilken som helst rase-, etnisk eller kjønnsbakgrunn, og kan være i tidlig, middels eller avansert fase av sykdommen
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere som har fullført en tidligere klinisk studie som involverer administrering av ABO-101
- Foreldre/verge til deltaker som er villig og i stand til å fullføre prosessen med informert samtykke og overholde studieprosedyrer og besøksplan
Ekskluderingskriterier:
- Planlagt eller nåværende deltakelse i en annen klinisk studie som kan forvirre sikkerhets- og effektevalueringen av ABO-101 i løpet av denne studien
- Enhver annen situasjon som hindrer deltakeren fra å gjennomgå prosedyrer som kreves i denne studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
ABO-101
Deltakere fra tidligere intervensjonsforsøk som involverer administrering av ABO-101.
|
Genterapi rAAV9.CMV.hNAGLU
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hendelser
Tidsramme: 60 måneder
|
Langsiktig produktsikkerhet som definert av forekomst, type og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
|
60 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antistoffdannelse (humoral) mot AAV9-kapsidet
Tidsramme: 60 måneder
|
Langsiktige immunologiske responser definert som antistoffdannelse (humoral) mot AAV9-kapsidet.
|
60 måneder
|
|
Aldersekvivalent sammenlignet med naturhistoriske studiedata
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
Endring fra baseline i aldersekvivalent etter behandling sammenlignet med data fra Natural History Study beregnet av Mullen Scales of Early Learning eller Kaufman Assessment Battery far Children; Andre utgave, basert på kronologisk og utviklingsmessig alder
|
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
|
Utviklingskvotient sammenlignet med naturhistoriske studiedata beregnet av Mullen Scales of Early Learning eller Kaufman Assessment Battery for Children
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
Endring fra baseline i Developmental Quotient (DQ) etter behandling sammenlignet med Natural History Study-data beregnet av Mullen Scales of Early Learning eller Kaufman Assessment Battery for Children; Andre utgave, basert på kronologisk og utviklingsmessig alder
|
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
|
Kognitiv aldersekvivalent sammenlignet med naturhistoriske studiedata
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
Endring fra baseline i kognitiv aldersekvivalent etter behandling sammenlignet med Natural History Study, beregnet ved hjelp av Bayley Scales of lnfant and Toddler Development - Third edition eller Kaufman Assessment Battery far Children.
Andre utgave, basert på utviklingsalder
|
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
|
Utviklingskvotient sammenlignet med naturhistoriske studiedata beregnet ved hjelp av Bayley Scales of Infant and Toddler Development eller Kaufman Assessment Battery for Children
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
Endring fra baseline i utviklingskvotienten etter behandling sammenlignet med Natural History Study, beregnet ved hjelp av Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third edition eller Kaufman Assessment Battery far Children.
Andre utgave, basert på utviklingsalder
|
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
|
Adaptiv aldersekvivalent sammenlignet med naturhistoriske studiedata
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
Endring fra baseline i Adaptive Age Equivalent score etter behandling sammenlignet med Natural History Study-data, som vurdert av foreldrerapporten ved bruk av Vineland Adaptive Behavior Scale II Survey Farm
|
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
|
Pediatrisk livskvalitetsinventar (PedsQL™)
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
Livskvalitet basert på Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) som gjelder for deltakere som fullførte disse evalueringene i den tidligere kliniske studien.
|
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
|
Foreldrestressindeks, 4. utgave (PSl-4)
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
Livskvalitet basert på Parenting Stress Index, 4. utgave (PSl-4).
|
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
|
Parental Global lmpression Scale
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
Evolution on Parental Global lmpression Score, gjelder for pasienter som fullførte disse evalueringene i den tidligere kliniske studien.
|
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
|
Clinical Global Impression Improvement Scale
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
Evolution of Clinical Global Impression Improvement Score gjelder for pasienter som fullførte disse evalueringene i den tidligere kliniske studien.
|
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
|
Spørreskjema for foreldresymptomer
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
Evolution on Parent Symptom Score Spørreskjema gjelder for pasienter som fullførte disse evalueringene i den tidligere kliniske studien.
|
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
|
T-celleresponser mot AAV9-kapsidet
Tidsramme: 60 måneder
|
Langsiktige immunologiske responser definert som T-celleresponser mot AAV9-kapsidet
|
60 måneder
|
|
T-celleresponser mot α-N-acetylglukosaminidase (NAGLU) transgenproduktet
Tidsramme: 60 måneder
|
Langsiktige immunologiske responser definert som T-celleresponser mot α-N-acetylglukosaminidase-transgenproduktet.
|
60 måneder
|
|
Antistoffdannelse (humoral) mot α-N-acetylglukosaminidase (NAGLU) transgenproduktet
Tidsramme: 60 måneder
|
Langsiktige immunologiske responser definert som antistoffdannelse (humoral) mot α-N-acetylglukosaminidase (NAGLU)
|
60 måneder
|
|
Viral belastning
Tidsramme: Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
Langsiktig viral belastning, i aktuelle tilfeller.
|
Alle studiebesøk (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sanfilippo Behavior Rating Scale
Tidsramme: 30, 36, 42, 48 og 60 måneder
|
Endring fra baseline i Sanfilippo Behavior Rating Scale (SBRS)-skalaen etter behandling sammenlignet med Natural History Study-data, som vurdert av foreldrerapporten ved bruk av Sanfilippo Behavior Rating Scale-skjemaet.
Minimumsverdien er 0 og maksimumsverdien er 6 der høyere poengsum indikerer et dårligere resultat
|
30, 36, 42, 48 og 60 måneder
|
|
Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
Tidsramme: 30, 36, 42, 48 og 60 måneder
|
Livskvalitet basert på søvnmønsterevaluering basert på modifisert Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ). Minimumsverdien er 1 og maksimumsverdien er 111 der høyere skårer indikerer et dårligere resultat
|
30, 36, 42, 48 og 60 måneder
|
|
Nøytraliserende antistoff mot AAV9-kapsidet
Tidsramme: 60 måneder
|
Langsiktige immunologiske responser definert som nøytraliserende antistoffdannelse mot AAV9-kapsidet
|
60 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
28. oktober 2020
Primær fullføring (FAKTISKE)
7. april 2022
Studiet fullført (FAKTISKE)
7. april 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. november 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. november 2020
Først lagt ut (FAKTISKE)
7. desember 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
31. mai 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. mai 2022
Sist bekreftet
1. mai 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- LTFU-ABO-101
- 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Det er ingen plan om å dele data
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .