Pitkäaikainen seurantatutkimus potilaista, joilla on ABO-101:lla hoidettu MPS IIIB
keskiviikko 25. toukokuuta 2022 päivittänyt: Abeona Therapeutics, Inc
Pitkäaikainen seurantatutkimus potilailla, joilla on MPS IIIB geeniterapian kliinisistä kokeista, joissa annettiin ABO-101:tä (rAAV9.CMV.hNAGLU)
Tämä on monikeskus, ei-interventio, pitkän aikavälin seurantatutkimus (LTFU) osallistujilla, joita on hoidettu ABO-101:llä aikaisemmassa tutkimuksessa.
Tukikelpoiset osallistujat käyvät läpi kliiniset arvioinnit ennalta määrätyin väliajoin 3 vuoden ajan edellisen kliinisen tutkimuksen viimeisestä käynnistä (enintään 5 vuotta hoidon jälkeen).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskus, ei-interventio, pitkäaikainen seurantatutkimus potilailla, joilla on (mukopolysakkaridoosi IIIB) MPS IIIB ja jotka ovat suorittaneet aiemman kliinisen tutkimuksen, johon sisältyi ABO-101:n anto.
Tämä tutkimus on suunniteltu tarjoamaan LTFU:ta FDA:n ja Euroopan lääkeviraston (EMA) ohjeiden mukaisesti potilaille, joita hoidetaan geeniterapiatuotteilla.
Tämän tutkimuksen kesto on 3 vuotta yhteensä enintään 5 vuotta hoidon jälkeen näille osallistujille, jotka ovat siirtyneet aiemmasta ABO-101 kliinisestä tutkimuksesta.
Osallistujat saavat enintään 5 vuotuista suunniteltua käyntiä arvioinneineen arviointiaikataulun mukaisesti.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska, 75571
- Armand-Trousseau Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Saksa, 20246
- University Hospital Hamburg-Eppendorf
-
-
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- AIKUINEN
- OLDER_ADULT
- LAPSI
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tähän pitkän aikavälin seurantatutkimukseen otetaan mukaan jopa 24 potilasta, joilla on MPS IIIB aikaisemmista ABO-101 kliinisistä tutkimuksista.
Aiempien kokeiden osallistujat ovat minkä tahansa rodun, etnisen tai sukupuolen taustalla, ja he voivat olla taudin alkuvaiheessa, keskivaiheessa tai pitkälle edenneessä vaiheessa
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujat, jotka ovat suorittaneet aiemman kliinisen tutkimuksen, johon sisältyi ABO-101:n anto
- Osallistujan vanhemmat/lailliset huoltajat, jotka haluavat ja pystyvät suorittamaan tietoisen suostumusprosessin ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja vierailuaikataulua
Poissulkemiskriteerit:
- Suunniteltu tai meneillään oleva osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka saattaa sekoittaa ABO-101:n turvallisuuden ja tehon arviointia tämän tutkimuksen aikana
- Mikä tahansa muu tilanne, joka estää osallistujaa suorittamasta tässä tutkimuksessa vaadittuja toimenpiteitä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
ABO-101
Osallistujat aikaisemmista interventiotutkimuksista, joissa annettiin ABO-101:tä.
|
Geeniterapia rAAV9.CMV.hNAGLU
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 60 kuukautta
|
Pitkän aikavälin tuoteturvallisuus, joka määritellään haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuuden, tyypin ja vakavuuden mukaan.
|
60 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vasta-aineiden muodostuminen (humoraalinen) AAV9-kapsidia vastaan
Aikaikkuna: 60 kuukautta
|
Pitkäaikaiset immunologiset vasteet, jotka määritellään vasta-aineen muodostukseksi (humoraaliseksi) AAV9-kapsidia vastaan.
|
60 kuukautta
|
|
Ikävastaava verrattuna luonnonhistorian tutkimustietoihin
Aikaikkuna: Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
Muutos lähtötasosta ikävastaavassa hoidon jälkeen verrattuna Natural History Study -tietoihin, jotka on laskettu Mullenin varhaisen oppimisen asteikolla tai Kaufman Assessment Battery far Children -menetelmällä; Toinen painos, joka perustuu kronologiseen ja kehitysikään
|
Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
|
Kehitysosamäärä verrattuna luonnonhistoriallisen tutkimuksen tietoihin, jotka on laskettu Mullenin varhaisen oppimisen asteikolla tai Kaufman Assessment Battery for Children -laskennassa
Aikaikkuna: Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
Muutos kehitysosuuden (DQ) perustasosta hoidon jälkeen verrattuna Natural History Study -tietoihin, jotka on laskettu Mullen Scales of Early Learning -asteikolla tai Kaufman Assessment Battery for Children -laitteella; Toinen painos, joka perustuu kronologiseen ja kehitysikään
|
Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
|
Kognitiivinen ikäekvivalentti verrattuna luonnonhistorian tutkimustietoihin
Aikaikkuna: Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
Kognitiivisen ikäekvivalentin muutos lähtötilanteesta hoidon jälkeen verrattuna Natural History Study -tutkimukseen, joka on laskettu Bayley Scales of lnfant and Toddler Development - Kolmas painos tai Kaufman Assessment Battery far Children -analyysin avulla.
Toinen painos kehitysiän perusteella
|
Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
|
Kehitysosamäärä verrattuna luonnonhistoriallisen tutkimuksen tietoihin, jotka on laskettu käyttämällä Bayley-asteikkoa imeväisten ja taaperoiden kehityksestä tai Kaufman Assessment Battery for Children
Aikaikkuna: Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
Kehitysosuuden muutos lähtötasosta hoidon jälkeen verrattuna Natural History Study -tutkimukseen, joka on laskettu käyttämällä Bayley Scales of lnfant and Toddler Development - Third edition tai Kaufman Assessment Battery far Children -ohjelmaa.
Toinen painos kehitysiän perusteella
|
Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
|
Mukautuva ikävastaava verrattuna luonnonhistorian tutkimustietoihin
Aikaikkuna: Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
Muutos lähtötasosta mukautuvan ikäekvivalentin pistemäärässä hoidon jälkeen verrattuna Natural History Study -tietoihin, jotka on arvioitu vanhempainraportilla käyttäen Vineland Adaptive Behavior Scale II Survey -tilaa
|
Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
|
Lasten elämänlaadun kartoitus (PedsQL™)
Aikaikkuna: Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
Lasten elämänlaatututkimukseen (PedsQL™) perustuva elämänlaatu, joka koskee osallistujia, jotka suorittivat nämä arvioinnit aiemmassa kliinisessä tutkimuksessa.
|
Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
|
Parenting Stress lndex, 4. painos (PSl-4)
Aikaikkuna: Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
Elämänlaatu perustuu vanhemmuuden stressiin, 4. painos (PSl-4).
|
Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
|
Parental Global lmpression Scale
Aikaikkuna: Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
Evolution on Parental Global lmpression Score, koskee potilaita, jotka suorittivat nämä arvioinnit aiemmassa kliinisessä tutkimuksessa.
|
Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
|
Kliininen globaali painonkehityksen asteikko
Aikaikkuna: Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
Evolution of Clinical Global lmpression lmparvement Score, joka koskee potilaita, jotka suorittivat nämä arvioinnit aiemmassa kliinisessä tutkimuksessa.
|
Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
|
Parent Symptom Scale -kyselylomake
Aikaikkuna: Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
Evolution on Parent Symptom Score Questionnaire soveltuu potilaille, jotka suorittivat nämä arvioinnit edellisessä kliinisessä tutkimuksessa.
|
Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
|
T-soluvasteet AAV9-kapsidia vastaan
Aikaikkuna: 60 kuukautta
|
Pitkäaikaiset immunologiset vasteet, jotka määritellään T-soluvasteiksi AAV9-kapsidia vastaan
|
60 kuukautta
|
|
T-soluvasteet α-N-asetyyliglukosaminidaasi (NAGLU) -siirtogeenituotetta vastaan
Aikaikkuna: 60 kuukautta
|
Pitkäaikaiset immunologiset vasteet, jotka määritellään T-soluvasteiksi α-N-asetyyliglukosaminidaasisiirtogeenituotetta vastaan.
|
60 kuukautta
|
|
Vasta-aineiden muodostuminen (humoraalinen) α-N-asetyyliglukosaminidaasi (NAGLU) -siirtogeenituotetta vastaan
Aikaikkuna: 60 kuukautta
|
Pitkäaikaiset immunologiset vasteet, jotka määritellään vasta-aineiden muodostukseksi (humoraalisena) α-N-asetyyliglukosaminidaasia (NAGLU) vastaan
|
60 kuukautta
|
|
Viruskuorma
Aikaikkuna: Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
Pitkäaikainen viruskuorma soveltuvissa tapauksissa.
|
Kaikki opintokäynnit (30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta)
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sanfilippon käyttäytymisluokitusasteikko
Aikaikkuna: 30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta Sanfilippo Behavior Rating Scale (SBRS) -asteikolla hoidon jälkeen verrattuna Natural History Study -tietoihin, jotka on arvioitu vanhempainraportilla Sanfilippo Behavior Rating Scale -lomakkeella.
Minimiarvo on 0 ja maksimiarvo on 6, jos korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta
|
30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta
|
|
Lasten nukkumistottumuksia koskeva kyselylomake (CSHQ)
Aikaikkuna: 30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta
|
Elämänlaatu perustuu unimallin arviointiin, joka perustuu muokattuun lasten unitapakyselyyn (CSHQ). Minimiarvo on 1 ja maksimiarvo on 111, jos korkeammat pisteet osoittavat huonompaa lopputulosta
|
30, 36, 42, 48 ja 60 kuukautta
|
|
Neutralisoiva vasta-aine AAV9-kapsidia vastaan
Aikaikkuna: 60 kuukautta
|
Pitkäaikaiset immunologiset vasteet, jotka määritellään neutraloivaksi vasta-aineen muodostukseksi AAV9-kapsidia vastaan
|
60 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Keskiviikko 28. lokakuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 7. huhtikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 7. huhtikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 17. marraskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. marraskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Maanantai 7. joulukuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Tiistai 31. toukokuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 25. toukokuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. toukokuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LTFU-ABO-101
- 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Tietoja ei ole tarkoitus jakaa
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .