Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langtidsopfølgningsundersøgelse af patienter med MPS IIIB behandlet med ABO-101

25. maj 2022 opdateret af: Abeona Therapeutics, Inc

En langtidsopfølgningsundersøgelse af patienter med MPS IIIB fra kliniske forsøg med genterapi, der involverer administration af ABO-101 (rAAV9.CMV.hNAGLU)

Dette er et multicenter, ikke-interventionelt, langtidsopfølgningsstudie (LTFU) hos deltagere, der er blevet behandlet med ABO-101 i et tidligere forsøg. Kvalificerede deltagere vil gennemgå kliniske evalueringer med forudbestemte intervaller i 3 år fra det sidste besøg i det tidligere kliniske forsøg (op til 5 år efter behandling).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en multicenter, ikke-interventionel, langsigtet opfølgningsundersøgelse af patienter med (Mucopolysaccharidosis IIIB) MPS IIIB, som har gennemført et tidligere klinisk forsøg, der involverer administration af ABO-101. Denne undersøgelse er designet til at levere LTFU i overensstemmelse med FDA og European Medicines Agency (EMA) retningslinjer for patienter behandlet med genterapiprodukter. Varigheden af ​​det aktuelle studie er 3 år i i alt op til 5 år efter behandling for disse deltagere, der har rullet over fra et tidligere klinisk forsøg med ABO-101. Deltagerne vil maksimalt have 5 årlige planlagte besøg med vurderinger som specificeret i vurderingsplanen.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75571
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Denne langsigtede opfølgningsundersøgelse vil indskrive op til 24 patienter med MPS IIIB fra tidligere ABO-101 kliniske forsøg. Deltagerne fra de tidligere forsøg er af enhver race, etnisk eller kønsbaggrund og kan være i den tidlige, mellemste eller fremskredne fase af sygdommen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere, der har gennemført et tidligere klinisk forsøg, der involverer administration af ABO-101
  • Forældre/værge til deltager, der er villige og i stand til at fuldføre processen med informeret samtykke og overholde undersøgelsesprocedurer og besøgsplan

Ekskluderingskriterier:

  • Planlagt eller aktuel deltagelse i et andet klinisk forsøg, der kan forvirre vurderingen af ​​sikkerhed og effekt af ABO-101 i løbet af denne undersøgelse
  • Enhver anden situation, der forhindrer deltageren i at gennemgå de procedurer, der kræves i denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
ABO-101
Deltagere fra tidligere interventionelle forsøg, der involverer administration af ABO-101.
Biologisk: ABO-101
Genterapi rAAV9.CMV.hNAGLU

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: 60 måneder
Langsigtet produktsikkerhed som defineret af forekomsten, typen og sværhedsgraden af ​​bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
60 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antistofdannelse (humoral) mod AAV9-capsidet
Tidsramme: 60 måneder
Langsigtede immunologiske responser defineret som antistofdannelse (humoral) mod AAV9-capsidet.
60 måneder
Aldersækvivalent sammenlignet med naturhistoriske undersøgelsesdata
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Ændring fra baseline i aldersækvivalenten efter behandling sammenlignet med data fra Natural History Study beregnet af Mullen Scales of Early Learning eller Kaufman Assessment Battery far Children; Anden udgave, baseret på kronologisk og udviklingsmæssig alder
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Udviklingskvotient sammenlignet med naturhistoriske undersøgelsesdata beregnet af Mullen Scales of Early Learning eller Kaufman Assessment Battery for Children
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Ændring fra baseline i udviklingskvotienten (DQ) efter behandling sammenlignet med data fra Natural History Study beregnet af Mullen Scales of Early Learning eller Kaufman Assessment Battery for Children; Anden udgave, baseret på kronologisk og udviklingsmæssig alder
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Kognitiv aldersækvivalent sammenlignet med naturhistoriske undersøgelsesdata
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Ændring fra baseline i kognitiv aldersækvivalent efter behandling sammenlignet med Natural History Study, beregnet ved hjælp af Bayley Scales of lnfant and Toddler Development - Third edition eller Kaufman Assessment Battery far Children. Anden udgave, baseret på udviklingsalderen
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Udviklingskvotient sammenlignet med naturhistoriske undersøgelsesdata beregnet ved hjælp af Bayley Scales of Infant and Toddler Development eller Kaufman Assessment Battery for Children
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Ændring fra baseline i udviklingskvotienten efter behandling sammenlignet med Natural History Study, beregnet ved hjælp af Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third edition eller Kaufman Assessment Battery far Children. Anden udgave, baseret på udviklingsalderen
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Adaptiv aldersækvivalent sammenlignet med naturhistoriske undersøgelsesdata
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Ændring fra baseline i den adaptive aldersækvivalente score efter behandling sammenlignet med data fra naturhistoriske undersøgelser, som vurderet af forældrerapporten ved hjælp af Vineland Adaptive Behavior Scale II Survey farm
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Pædiatrisk livskvalitetsinventar (PedsQL™)
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Livskvalitet baseret på Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) gældende for deltagere, der gennemførte disse evalueringer i det tidligere kliniske forsøg.
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Parenting Stress Index, 4. udgave (PSl-4)
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Livskvalitet baseret på Parenting Stress Index, 4. udgave (PSl-4).
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Forældres globale indtryksskala
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Evolution on Parental Global lmpression Score, gældende for patienter, der gennemførte disse evalueringer i det tidligere kliniske forsøg.
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Clinical Global Impression Improvement Scale
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Evolution of Clinical Global Impression Improvement Score gældende for patienter, der gennemførte disse evalueringer i det tidligere kliniske forsøg.
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Spørgeskema til forældresymptomskala
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Evolution on Parent Symptom Score Spørgeskema gældende for patienter, der gennemførte disse evalueringer i det tidligere kliniske forsøg.
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
T-celleresponser mod AAV9-capsidet
Tidsramme: 60 måneder
Langtidsimmunologiske responser defineret som T-celleresponser mod AAV9-capsidet
60 måneder
T-celleresponser mod α-N-acetylglucosaminidase (NAGLU) transgenproduktet
Tidsramme: 60 måneder
Langtidsimmunologiske responser defineret som T-celleresponser mod α-N-acetylglucosaminidase-transgenproduktet.
60 måneder
Antistofdannelse (humoral) mod α-N-acetylglucosaminidase (NAGLU) transgenproduktet
Tidsramme: 60 måneder
Langsigtede immunologiske responser defineret som antistofdannelse (humoral) mod α-N-acetylglucosaminidase (NAGLU)
60 måneder
Viral belastning
Tidsramme: ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)
Langsigtet viral belastning, i relevante tilfælde.
ALLE studiebesøg (30, 36, 42, 48 og 60 måneder)

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sanfilippo adfærdsvurderingsskala
Tidsramme: 30, 36, 42, 48 og 60 måneder
Ændring fra baseline i Sanfilippo Behavior Rating Scale (SBRS)-skalaen efter behandling sammenlignet med Natural History Study-data, som vurderet af forældrerapport ved brug af Sanfilippo Behavior Rating Scale-formularen. Minimumværdi er 0 og maksimumværdi er 6, hvor højere score indikerer et dårligere resultat
30, 36, 42, 48 og 60 måneder
Børns søvnvaner spørgeskema (CSHQ)
Tidsramme: 30, 36, 42, 48 og 60 måneder
Livskvalitet baseret på søvnmønsterevaluering baseret på modificeret Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ). Minimumværdien er 1 og maksimumværdien er 111, hvor højere score indikerer et dårligere resultat
30, 36, 42, 48 og 60 måneder
Neutraliserende antistof mod AAV9-capsidet
Tidsramme: 60 måneder
Langsigtede immunologiske responser defineret som neutraliserende antistofdannelse mod AAV9-capsidet
60 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Abeona Therapeutics, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

28. oktober 2020

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

7. april 2022

Studieafslutning (FAKTISKE)

7. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. november 2020

Først opslået (FAKTISKE)

7. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

31. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. maj 2022

Sidst verificeret

1. maj 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LTFU-ABO-101
  • 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Der er ingen plan om at dele data

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis III-B

Kliniske forsøg med ABO-101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner