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ABO-101로 치료받은 MPS IIIB 환자의 장기 추적 연구

2022년 5월 25일 업데이트: Abeona Therapeutics, Inc

ABO-101(rAAV9.CMV.hNAGLU)의 투여와 관련된 유전자 치료 임상 시험에서 MPS IIIB 환자에 대한 장기 추적 연구

이것은 이전 시험에서 ABO-101로 치료를 받은 참가자를 대상으로 한 다기관, 비간섭, 장기 추적 조사(LTFU) 연구입니다. 적격 참가자는 이전 임상 시험의 마지막 방문으로부터 3년 동안(치료 후 최대 5년) 미리 지정된 간격으로 임상 평가를 받게 됩니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 ABO-101 투여와 관련된 이전 임상 시험을 완료한 MPS IIIB(점액다당증 IIIB) 환자에 대한 다기관, 비간섭, 장기 추적 조사 연구입니다. 이 연구는 유전자 치료 제품으로 치료받는 환자를 위한 FDA 및 유럽 의약품청(EMA) 지침에 따라 LTFU를 제공하도록 설계되었습니다. 현재 연구 기간은 ABO-101의 이전 임상 시험에서 롤오버한 이들 참가자의 치료 후 총 5년 동안 3년입니다. 참가자는 평가 일정에 지정된 대로 평가와 함께 연간 최대 5회의 정기 방문을 하게 됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

1

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Hamburg, 독일, 20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
  • 미국
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75571
        • Armand-Trousseau Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • OLDER_ADULT
  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

이 장기 후속 연구에는 이전 ABO-101 임상 시험에서 최대 24명의 MPS IIIB 환자가 등록됩니다. 이전 시험의 참가자는 인종, 민족 또는 성별 배경이 있으며 질병의 초기, 중기 또는 진행 단계에 있을 수 있습니다.

설명

포함 기준:

  • ABO-101 투여와 관련된 사전 임상 시험을 완료한 참가자
  • 정보에 입각한 동의 절차를 완료하고 연구 절차 및 방문 일정을 준수할 의향과 능력이 있는 참가자의 부모/법적 보호자

제외 기준:

  • 본 연구 기간 동안 ABO-101의 안전성 및 유효성 평가를 혼동시킬 수 있는 다른 임상 시험에 계획되었거나 현재 참여
  • 참가자가 본 연구에서 요구되는 절차를 거치지 못하게 하는 기타 모든 상황

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
ABO-101
ABO-101의 투여와 관련된 이전 중재 시험의 참가자.
생물학적: ABO-101
유전자 치료 rAAV9.CMV.hNAGLU

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용
기간: 60개월
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률, 유형 및 심각도에 따라 정의된 장기적인 제품 안전성
60개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
AAV9 캡시드에 대한 항체 형성(체액)
기간: 60개월
AAV9 캡시드에 대한 항체 형성(체액성)으로 정의되는 장기 면역학적 반응.
60개월
자연사 연구 데이터와 비교한 연령 등가
기간: AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)
Mullen Scales of Early Learning 또는 Kaufman Assessment Battery far Children에 의해 계산된 자연사 연구 데이터와 비교하여 치료 후 동등한 연령의 기준선으로부터의 변화; 제2판, 생활연령 및 발달연령에 기초
AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)
Mullen Scale of Early Learning 또는 어린이를 위한 Kaufman 평가 배터리로 계산한 자연사 연구 데이터와 비교한 발달 지수
기간: AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)
Mullen Scales of Early Learning 또는 Kaufman Assessment Battery for Children에 의해 계산된 자연사 연구 데이터와 비교하여 치료 후 발달 지수(DQ)의 기준선으로부터의 변화; 제2판, 생활연령 및 발달연령에 기초
AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)
자연사 연구 데이터와 비교한 인지 연령 등가
기간: AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)
Bayley Scales of lnfant and Toddler Development - Third edition 또는 Kaufman Assessment Battery far Children을 사용하여 계산된 자연사 연구와 비교하여 치료 후 인지 연령 동등물의 기준선으로부터의 변화. 발달 연령에 따른 제2판
AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)
유아 및 유아 발달의 Bayley 척도 또는 어린이를 위한 Kaufman 평가 배터리를 사용하여 계산된 자연사 연구 데이터와 비교한 발달 지수
기간: AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)
Bayley Scales of lnfant and Toddler Development - Third edition 또는 Kaufman Assessment Battery far Children을 사용하여 계산한 자연사 연구와 비교하여 치료 후 발달 지수의 기준선으로부터의 변화. 발달 연령에 따른 제2판
AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)
자연사 연구 데이터와 비교한 적응 연령 등가
기간: AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)
Vineland Adaptive Behavior Scale II Survey 팜을 사용하여 부모 보고서로 평가한 자연사 연구 데이터와 비교한 치료 후 적응 연령 동등 점수의 기준선으로부터의 변화
AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)
소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL ™)
기간: AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)
이전 임상 시험에서 이러한 평가를 완료한 참가자에게 적용 가능한 소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL ™)를 기반으로 한 삶의 질.
AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)
육아 스트레스 lndex, 4판(PS1-4)
기간: AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)
양육 스트레스에 기초한 삶의 질 lndex, 4판(PS1-4).
AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)
부모의 전반적인 인상 척도
기간: AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)
이전 임상 시험에서 이러한 평가를 완료한 환자에게 적용할 수 있는 부모의 전반적인 감정 점수에 대한 진화.
AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)
임상 글로벌 인상 개선 척도
기간: AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)
이전 임상 시험에서 이러한 평가를 완료한 환자에게 적용 가능한 임상 전체 인상 개선 점수의 진화.
AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)
부모 증상 척도 설문지
기간: AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)
이전 임상 시험에서 이러한 평가를 완료한 환자에게 적용 가능한 부모 증상 점수 설문지의 진화.
AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)
AAV9 캡시드에 대한 T 세포 반응
기간: 60개월
AAV9 캡시드에 대한 T 세포 반응으로 정의되는 장기 면역학적 반응
60개월
Α-N-아세틸글루코사미니다제(NAGLU) 도입유전자 산물에 대한 T 세포 반응
기간: 60개월
Α-N-아세틸글루코사미니다제 전이유전자 생성물에 대한 T 세포 반응으로 정의되는 장기 면역학적 반응.
60개월
Α-N-아세틸글루코사미니다제(NAGLU) 도입유전자 생성물에 대한 항체 형성(체액성)
기간: 60개월
Α-N-아세틸글루코사미니다제(NAGLU)에 대한 항체 형성(체액성)으로 정의되는 장기 면역학적 반응
60개월
바이러스 부하
기간: AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)
해당되는 경우 장기 바이러스 로드.
AII 연구 방문(30, 36, 42, 48 및 60개월)

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Sanfilippo 행동 평가 척도
기간: 30, 36, 42, 48, 60개월
Sanfilippo 행동 평가 척도 양식을 사용하여 모 보고서에 의해 평가된 자연사 연구 데이터와 비교하여 치료 후 Sanfilippo 행동 평가 척도(SBRS) 척도의 기준선으로부터의 변화. 최소값은 0이고 최대값은 6이며 점수가 높을수록 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
30, 36, 42, 48, 60개월
어린이 수면 습관 설문지(CSHQ)
기간: 30, 36, 42, 48, 60개월
Modified Children's Sleep Habits Questionnaire(CSHQ)에 기반한 수면 패턴 평가에 기반한 삶의 질. 최소값은 1이고 최대값은 111이며, 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
30, 36, 42, 48, 60개월
AAV9 캡시드에 대한 중화 항체
기간: 60개월
AAV9 캡시드에 대한 중화 항체 형성으로 정의되는 장기 면역학적 반응
60개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Abeona Therapeutics, Inc

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 10월 28일

기본 완료 (실제)

2022년 4월 7일

연구 완료 (실제)

2022년 4월 7일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 11월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 11월 30일

처음 게시됨 (실제)

2020년 12월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 5월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 5월 25일

마지막으로 확인됨

2022년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • LTFU-ABO-101
  • 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

데이터 공유 계획은 없습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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