Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie pacientů s MPS IIIB léčených ABO-101

25. května 2022 aktualizováno: Abeona Therapeutics, Inc

Dlouhodobá následná studie pacientů s MPS IIIB z klinických studií genové terapie zahrnující podávání ABO-101 (rAAV9.CMV.hNAGLU)

Toto je multicentrická, neintervenční, dlouhodobá následná (LTFU) studie u účastníků, kteří byli léčeni ABO-101 v předchozí studii. Způsobilí účastníci podstoupí klinická hodnocení v předem stanovených intervalech po dobu 3 let od poslední návštěvy v předchozí klinické studii (až 5 let po léčbě).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, neintervenční, dlouhodobou následnou studii pacientů s (Mukopolysacharidóza IIIB) MPS IIIB, kteří dokončili předchozí klinickou studii zahrnující podávání ABO-101. Tato studie je navržena tak, aby poskytovala LTFU v souladu s pokyny FDA a Evropské lékové agentury (EMA) pro pacienty léčené produkty genové terapie. Doba trvání současné studie je 3 roky, celkem až 5 let po léčbě pro tyto účastníky, kteří přešli z předchozí klinické studie ABO-101. Účastníci budou mít maximálně 5 ročních plánovaných návštěv s hodnocením, jak je uvedeno v harmonogramu hodnocení.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75571
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
  • Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Do této dlouhodobé následné studie bude zařazeno až 24 pacientů s MPS IIIB z předchozích klinických studií ABO-101. Účastníci z předchozích studií jsou jakéhokoli rasového, etnického nebo genderového původu a mohou být v časné, střední nebo pokročilé fázi onemocnění.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci, kteří dokončili předchozí klinickou studii zahrnující podávání ABO-101
  • Rodiče/zákonní zástupci účastníka ochotni a schopni dokončit proces informovaného souhlasu a dodržovat studijní postupy a plán návštěv

Kritéria vyloučení:

  • Plánovaná nebo současná účast v jiné klinické studii, která může zmást hodnocení bezpečnosti a účinnosti ABO-101 během trvání této studie
  • Jakákoli jiná situace, která účastníkovi znemožňuje podstoupit procedury požadované v této studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
ABO-101
Účastníci z předchozích intervenčních studií zahrnujících podávání ABO-101.
Biologický: ABO-101
Genová terapie rAAV9.CMV.hNAGLU

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: 60 měsíců
Dlouhodobá bezpečnost produktu definovaná výskytem, ​​typem a závažností nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
60 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Tvorba protilátky (humorální) proti kapsidě AAV9
Časové okno: 60 měsíců
Dlouhodobé imunologické reakce definované jako tvorba protilátek (humorální) proti kapsidě AAV9.
60 měsíců
Věkový ekvivalent ve srovnání s údaji ze studie přírodní historie
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty ve věkovém ekvivalentu po léčbě ve srovnání s údaji z Natural History Study vypočítanými pomocí Mullenovy škály raného učení nebo Kaufmanovy hodnotící baterie far Children; Druhé vydání, založené na chronologickém a vývojovém věku
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Vývojový kvocient ve srovnání s údaji ze studie přírodní historie vypočítanými Mullenovými stupnicemi raného učení nebo Kaufmanovou hodnotící baterií pro děti
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Změna vývojového kvocientu (DQ) od výchozí hodnoty po léčbě ve srovnání s údaji studie přirozené historie vypočítanými pomocí Mullenovy škály raného učení nebo Kaufmanovy hodnotící baterie pro děti; Druhé vydání, založené na chronologickém a vývojovém věku
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Kognitivní věkový ekvivalent ve srovnání s údaji ze studie přírodní historie
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty v ekvivalentu kognitivního věku po léčbě ve srovnání s přírodovědnou studií, vypočtená pomocí Bayleyových škál vývoje kojenců a batolat – třetí vydání nebo Kaufmanovy hodnotící baterie pro děti. Druhé vydání, založené na vývojovém věku
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Vývojový kvocient ve srovnání s údaji ze studie přírodní historie vypočtenými pomocí Bayleyových škál vývoje kojenců a batolat nebo Kaufmanovy hodnotící baterie pro děti
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty ve vývojovém kvocientu po léčbě ve srovnání s přírodovědnou studií, vypočtená pomocí Bayleyových škál vývoje kojenců a batolat – třetí vydání nebo Kaufmanovy hodnotící baterie far Children. Druhé vydání, založené na vývojovém věku
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Ekvivalent adaptivního věku ve srovnání s údaji ze studie přírodní historie
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Změna od výchozí hodnoty ve skóre Adaptive Age Equivalent po léčbě ve srovnání s údaji z Natural History Study, jak bylo hodnoceno rodičovskou zprávou pomocí farmy Vineland Adaptive Behavior Scale II Survey
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Pediatrický inventář kvality života (PedsQL™)
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Kvalita života založená na Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) použitelná pro účastníky, kteří dokončili tato hodnocení v předchozí klinické studii.
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Rodičovský stres Lindex, 4. vydání (PSl-4)
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Kvalita života založená na indexu rodičovského stresu, 4. vydání (PSl-4).
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Rodičovská globální škála zobrazení
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Evolution on Parental Global Impression Score, použitelné pro pacienty, kteří dokončili tato hodnocení v předchozí klinické studii.
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Klinická globální škála zlepšení lmprese
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Vývoj globálního klinického skóre zlepšení lmprese použitelné pro pacienty, kteří dokončili tato hodnocení v předchozí klinické studii.
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Dotazník stupnice rodičovských příznaků
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Evolution on Parent Symptom Score Questionnaire použitelný pro pacienty, kteří dokončili tato hodnocení v předchozí klinické studii.
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Reakce T-buněk proti kapsidě AAV9
Časové okno: 60 měsíců
Dlouhodobé imunologické reakce definované jako reakce T-buněk proti kapsidě AAV9
60 měsíců
Reakce T-buněk proti produktu transgenu α-N-acetylglukosaminidázy (NAGLU)
Časové okno: 60 měsíců
Dlouhodobé imunologické reakce definované jako reakce T-buněk proti produktu transgenu α-N-acetylglukosaminidázy.
60 měsíců
Tvorba protilátek (humorální) proti produktu transgenu α-N-acetylglukosaminidázy (NAGLU)
Časové okno: 60 měsíců
Dlouhodobé imunologické odpovědi definované jako tvorba protilátek (humorální) proti α-N-acetylglukosaminidáze (NAGLU)
60 měsíců
Virová zátěž
Časové okno: Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)
Dlouhodobá virová zátěž, v příslušných případech.
Všechny studijní návštěvy (30, 36, 42, 48 a 60 měsíců)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stupnice hodnocení chování Sanfilippo
Časové okno: 30, 36, 42, 48 a 60 měsíců
Změna od výchozího stavu ve škále Sanfilippo Behavior Rating Scale (SBRS) po léčbě ve srovnání s údaji z Natural History Study, jak bylo hodnoceno rodičovskou zprávou pomocí formuláře Sanfilippo Behavior Rating Scale. Minimální hodnota je 0 a maximální hodnota je 6, kde vyšší skóre znamená horší výsledek
30, 36, 42, 48 a 60 měsíců
Dotazník dětských spánkových návyků (CSHQ)
Časové okno: 30, 36, 42, 48 a 60 měsíců
Kvalita života na základě hodnocení spánkového vzoru na základě upraveného dotazníku Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ). Minimální hodnota je 1 a maximální hodnota je 111, kde vyšší skóre znamená horší výsledek
30, 36, 42, 48 a 60 měsíců
Neutralizační protilátka proti kapsidě AAV9
Časové okno: 60 měsíců
Dlouhodobé imunologické reakce definované jako tvorba neutralizující protilátky proti kapsidě AAV9
60 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Abeona Therapeutics, Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

28. října 2020

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

7. dubna 2022

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

7. dubna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. listopadu 2020

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

7. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

31. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. května 2022

Naposledy ověřeno

1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LTFU-ABO-101
  • 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Neexistuje žádný plán na sdílení dat

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza III-B

Klinické studie na ABO-101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belgium

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit