Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное последующее исследование пациентов с MPS IIIB, получавших ABO-101

25 мая 2022 г. обновлено: Abeona Therapeutics, Inc

Долгосрочное последующее наблюдение за пациентами с MPS IIIB из клинических испытаний генной терапии, включающих введение ABO-101 (rAAV9.CMV.hNAGLU)

Это многоцентровое неинтервенционное долгосрочное последующее (LTFU) исследование с участием участников, получавших лечение ABO-101 в предыдущем испытании. Приемлемые участники будут проходить клиническую оценку с заранее установленными интервалами в течение 3 лет с момента последнего визита в предыдущем клиническом испытании (до 5 лет после лечения).

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое, неинтервенционное, долгосрочное последующее исследование пациентов с (мукополисахаридоз IIIB) MPS IIIB, которые завершили предшествующее клиническое исследование с применением ABO-101. Это исследование предназначено для обеспечения LTFU в соответствии с рекомендациями FDA и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) для пациентов, получающих препараты генной терапии. Продолжительность текущего исследования составляет 3 года, в общей сложности до 5 лет после лечения для тех участников, которые возвращаются из предыдущего клинического испытания ABO-101. Участники будут иметь максимум 5 ежегодных запланированных посещений с оценками, как указано в графике оценок.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • ВЗРОСЛЫЙ
  • OLDER_ADULT
  • РЕБЕНОК

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В это долгосрочное последующее исследование будут включены до 24 пациентов с МПС IIIB из предыдущих клинических испытаний ABO-101. Участники предыдущих испытаний имеют любую расовую, этническую или гендерную принадлежность и могут находиться на ранней, средней или поздней стадии заболевания.

Описание

Критерии включения:

  • Участники, которые завершили предыдущее клиническое исследование с введением ABO-101.
  • Родитель(и)/законный опекун(ы) участника, желающие и способные завершить процесс получения информированного согласия и соблюдать процедуры исследования и график посещений

Критерий исключения:

  • Запланированное или текущее участие в другом клиническом исследовании, которое может исказить оценку безопасности и эффективности ABO-101 в течение всего периода исследования.
  • Любая другая ситуация, которая не позволяет участнику пройти процедуры, необходимые в этом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
АБО-101
Участники предыдущих интервенционных испытаний с применением ABO-101.
Биологический: АБО-101
Генная терапия rAAV9.CMV.hNAGLU

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 60 месяцев
Долгосрочная безопасность продукта, определяемая частотой, типом и тяжестью нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ).
60 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Образование антител (гуморальных) против капсида AAV9
Временное ограничение: 60 месяцев
Долговременные иммунологические ответы, определяемые как образование антител (гуморальных) против капсида AAV9.
60 месяцев
Эквивалент возраста по сравнению с данными исследования естественной истории
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Изменение возрастного эквивалента после лечения по сравнению с исходным уровнем по сравнению с данными исследования естественной истории, рассчитанными по шкалам Маллена для раннего обучения или батареей оценок Кауфмана для детей старшего возраста; Второе издание, основанное на хронологическом возрасте и возрасте развития.
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Коэффициент развития по сравнению с данными исследования естественной истории, рассчитанный с помощью шкалы Маллена для раннего обучения или батареи оценок Кауфмана для детей.
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем коэффициента развития (DQ) после лечения по сравнению с данными исследования естественной истории, рассчитанными по шкале Маллена для раннего обучения или по батарее оценок Кауфмана для детей; Второе издание, основанное на хронологическом возрасте и возрасте развития.
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Эквивалент когнитивного возраста по сравнению с данными исследования естественной истории
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем когнитивного возрастного эквивалента после лечения по сравнению с исследованием естественной истории, рассчитанное с использованием шкалы развития младенцев и детей раннего возраста Бейли — третье издание или батареи оценок Кауфмана для детей раннего возраста. Второе издание, основанное на возрасте развития
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Коэффициент развития по сравнению с данными исследования естественной истории, рассчитанный с использованием шкалы развития младенцев и детей раннего возраста Бейли или батареи оценок Кауфмана для детей.
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем коэффициента развития после лечения по сравнению с исследованием естественной истории, рассчитанное с использованием шкалы развития младенцев и детей раннего возраста Бейли - третье издание или батареи оценок Кауфмана для детей. Второе издание, основанное на возрасте развития
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Эквивалент адаптивного возраста по сравнению с данными исследования естественной истории
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя адаптивного возрастного эквивалента после лечения по сравнению с данными исследования естественной истории, согласно оценке родительского отчета с использованием фермы Vineland Adaptive Behavior Scale II Survey.
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Опросник качества жизни детей (PedsQL™)
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Качество жизни основано на педиатрическом опроснике качества жизни (PedsQL™), применимом к участникам, прошедшим эти оценки в предыдущем клиническом исследовании.
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Индекс родительского стресса, 4-е издание (PSl-4)
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Качество жизни на основе индекса родительского стресса, 4-е издание (PSl-4).
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Родительская глобальная шкала впечатления
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Эволюция общей шкалы родительского впечатления, применимая к пациентам, прошедшим эти оценки в предыдущем клиническом исследовании.
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Клиническая шкала общего улучшения впечатления
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Эволюция шкалы общего клинического улучшения впечатления, применимая к пациентам, прошедшим эти оценки в предыдущем клиническом исследовании.
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Опросник шкалы симптомов для родителей
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Опросник оценки родительских симптомов, применимый к пациентам, прошедшим эти оценки в предыдущем клиническом исследовании.
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Т-клеточные ответы против капсида AAV9
Временное ограничение: 60 месяцев
Долгосрочные иммунологические ответы, определяемые как Т-клеточные ответы против капсида AAV9
60 месяцев
Ответы Т-клеток на продукт трансгена α-N-ацетилглюкозаминидазы (NAGLU)
Временное ограничение: 60 месяцев
Долгосрочные иммунологические ответы, определяемые как Т-клеточные ответы на продукт трансгена α-N-ацетилглюкозаминидазы.
60 месяцев
Образование антител (гуморальных) против трансгенного продукта α-N-ацетилглюкозаминидазы (NAGLU)
Временное ограничение: 60 месяцев
Длительные иммунологические реакции, определяемые как образование антител (гуморальных) против α-N-ацетилглюкозаминидазы (NAGLU)
60 месяцев
Вирусная нагрузка
Временное ограничение: Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)
Долгосрочная вирусная нагрузка, в применимых случаях.
Учебные визиты AII (30, 36, 42, 48 и 60 месяцев)

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Шкала оценки поведения Санфилиппо
Временное ограничение: 30, 36, 42, 48 и 60 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем по Шкале оценки поведения Санфилиппо (SBRS) после лечения по сравнению с данными исследования естественной истории, согласно оценке родительского отчета с использованием формы Оценочной шкалы поведения Санфилиппо. Минимальное значение равно 0, а максимальное значение равно 6, где более высокий балл указывает на худший результат.
30, 36, 42, 48 и 60 месяцев
Опросник детских привычек сна (CSHQ)
Временное ограничение: 30, 36, 42, 48 и 60 месяцев
Качество жизни на основе оценки характера сна на основе модифицированного опросника привычек сна у детей (CSHQ). Минимальное значение – 1, максимальное – 111, где более высокие баллы указывают на худший результат.
30, 36, 42, 48 и 60 месяцев
Нейтрализующее антитело против капсида AAV9
Временное ограничение: 60 месяцев
Долговременные иммунологические ответы, определяемые как образование нейтрализующих антител против капсида AAV9.
60 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Abeona Therapeutics, Inc

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

28 октября 2020 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

7 апреля 2022 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

7 апреля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 ноября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 ноября 2020 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

7 декабря 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

31 мая 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 мая 2022 г.

Последняя проверка

1 мая 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LTFU-ABO-101
  • 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Нет плана обмена данными

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться