Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een langetermijnvervolgonderzoek van patiënten met MPS IIIB behandeld met ABO-101

25 mei 2022 bijgewerkt door: Abeona Therapeutics, Inc

Een langdurige follow-upstudie van patiënten met MPS IIIB uit klinische proeven met gentherapie waarbij ABO-101 werd toegediend (rAAV9.CMV.hNAGLU)

Dit is een multicenter, niet-interventionele, langetermijn follow-up (LTFU)-studie bij deelnemers die in een eerdere studie met ABO-101 zijn behandeld. In aanmerking komende deelnemers ondergaan klinische evaluaties met vooraf gespecificeerde tussenpozen gedurende 3 jaar vanaf het laatste bezoek in de voorafgaande klinische studie (tot 5 jaar na de behandeling).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, niet-interventionele, langdurige follow-up studie van patiënten met (Mucopolysaccharidose IIIB) MPS IIIB die een eerdere klinische studie hebben voltooid met de toediening van ABO-101. Deze studie is opgezet om LTFU te bieden in overeenstemming met de richtlijnen van de FDA en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor patiënten die worden behandeld met producten voor gentherapie. De duur van de huidige studie is 3 jaar voor een totaal van maximaal 5 jaar na de behandeling voor deze deelnemers die overstappen van een eerder klinisch onderzoek met ABO-101. Deelnemers krijgen maximaal 5 jaarlijkse geplande bezoeken met beoordelingen zoals gespecificeerd in het beoordelingsschema.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75571
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • VOLWASSEN
  • OUDER_ADULT
  • KIND

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deze langdurige follow-up studie zal maximaal 24 patiënten met MPS IIIB inschrijven uit eerdere ABO-101 klinische onderzoeken. Deelnemers aan de vorige onderzoeken hebben een raciale, etnische of geslachtsachtergrond en kunnen zich in de vroege, midden of gevorderde fase van de ziekte bevinden

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers die een eerder klinisch onderzoek hebben voltooid waarbij ABO-101 is toegediend
  • Ouder(s)/wettelijke voogd(en) van de deelnemer die bereid en in staat is om het geïnformeerde toestemmingsproces te voltooien en zich te houden aan de onderzoeksprocedures en het bezoekschema

Uitsluitingscriteria:

  • Geplande of huidige deelname aan een andere klinische studie die de veiligheids- en werkzaamheidsevaluatie van ABO-101 tijdens de duur van deze studie kan verwarren
  • Elke andere situatie die verhindert dat de deelnemer de in dit onderzoek vereiste procedures ondergaat

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
ABO-101
Deelnemers aan eerdere interventieonderzoeken waarbij ABO-101 werd toegediend.
Biologisch: ABO-101
Gentherapie rAAV9.CMV.hNAGLU

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 60 maanden
Productveiligheid op de lange termijn zoals gedefinieerd door de incidentie, het type en de ernst van bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
60 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vorming van antilichamen (humoraal) tegen de AAV9-capside
Tijdsspanne: 60 maanden
Langdurige immunologische reacties gedefinieerd als antilichaamvorming (humoraal) tegen de AAV9-capside.
60 maanden
Leeftijdsequivalent in vergelijking met gegevens over natuurhistorisch onderzoek
Tijdsspanne: AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het leeftijdsequivalent na behandeling in vergelijking met de gegevens van het Natural History Study, berekend door de Mullen Scales of Early Learning of de Kaufman Assessment Battery far Children; Tweede editie, gebaseerd op chronologische en ontwikkelingsleeftijd
AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)
Ontwikkelingsquotiënt vergeleken met gegevens uit natuurhistorisch onderzoek berekend door de Mullen Scales of Early Learning of de Kaufman Assessment Battery for Children
Tijdsspanne: AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het ontwikkelingsquotiënt (DQ) na behandeling in vergelijking met gegevens uit het natuurhistorisch onderzoek berekend door de Mullen Scales of Early Learning of de Kaufman Assessment Battery for Children; Tweede editie, gebaseerd op chronologische en ontwikkelingsleeftijd
AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)
Cognitieve leeftijdsequivalent in vergelijking met gegevens uit natuurhistorisch onderzoek
Tijdsspanne: AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de cognitieve leeftijdsequivalent na behandeling in vergelijking met de Natural History Study, berekend met behulp van de Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third edition of de Kaufman Assessment Battery far Children. Tweede editie, gebaseerd op ontwikkelingsleeftijd
AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)
Ontwikkelingsquotiënt vergeleken met gegevens uit natuurhistorisch onderzoek berekend met behulp van de Bayley-schalen van de ontwikkeling van baby's en peuters of de Kaufman Assessment Battery for Children
Tijdsspanne: AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het ontwikkelingsquotiënt na behandeling in vergelijking met het natuurhistorisch onderzoek, berekend met behulp van de Bayley-schalen van de ontwikkeling van baby's en peuters - derde editie of de Kaufman Assessment Battery voor kinderen. Tweede editie, gebaseerd op ontwikkelingsleeftijd
AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)
Adaptief leeftijdsequivalent in vergelijking met gegevens over natuurhistorisch onderzoek
Tijdsspanne: AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in de Adaptive Age Equivalent-score na behandeling in vergelijking met gegevens uit het Natural History Study, zoals beoordeeld door het ouderrapport met behulp van de Vineland Adaptive Behavior Scale II Survey-boerderij
AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)
Inventarisatie pediatrische kwaliteit van leven (PedsQL™)
Tijdsspanne: AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)
Kwaliteit van leven gebaseerd op Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL ™) van toepassing op deelnemers die deze evaluaties in de voorafgaande klinische studie hebben voltooid.
AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)
Ouderschapsstressindex, 4e editie (PSL-4)
Tijdsspanne: AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)
Kwaliteit van leven op basis van Parenting Stress Index, 4e editie (PSL-4).
AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)
Parental Global Impression Scale
Tijdsspanne: AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)
Evolutie op de Parental Global vertoningsscore, van toepassing op patiënten die deze evaluaties in de voorafgaande klinische studie hebben voltooid.
AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)
Clinical Global Impression Verbeteringsschaal
Tijdsspanne: AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)
Evolutie van de klinische globale impressieverbeteringsscore die van toepassing is op patiënten die deze evaluaties in het voorafgaande klinische onderzoek hebben voltooid.
AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)
Oudersymptoomschaalvragenlijst
Tijdsspanne: AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)
Evolutie op Parent Symptom Score Vragenlijst die van toepassing is op patiënten die deze evaluaties in de voorafgaande klinische studie hebben voltooid.
AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)
T-celreacties tegen de AAV9-capside
Tijdsspanne: 60 maanden
Langdurige immunologische responsen gedefinieerd als T-celresponsen tegen de AAV9-capside
60 maanden
T-celreacties tegen het α-N-acetylglucosaminidase (NAGLU) transgene product
Tijdsspanne: 60 maanden
Langdurige immunologische responsen gedefinieerd als T-celresponsen tegen het α-N-acetylglucosaminidase transgene product.
60 maanden
Vorming van antilichamen (humoraal) tegen het transgenproduct α-N-acetylglucosaminidase (NAGLU)
Tijdsspanne: 60 maanden
Langdurige immunologische reacties gedefinieerd als antilichaamvorming (humoraal) tegen de α-N-acetylglucosaminidase (NAGLU)
60 maanden
Virale lading
Tijdsspanne: AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)
Langdurige virale belasting, in toepasselijke gevallen.
AII studiebezoeken (30, 36, 42, 48 en 60 maanden)

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Sanfilippo Gedragsbeoordelingsschaal
Tijdsspanne: 30, 36, 42, 48 en 60 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in de Sanfilippo Behavior Rating Scale (SBRS)-schaal na behandeling in vergelijking met gegevens uit het Natural History Study, zoals beoordeeld door het ouderrapport met behulp van het Sanfilippo Behavior Rating Scale-formulier. De minimumwaarde is 0 en de maximumwaarde is 6 waarbij een hogere score een slechter resultaat aangeeft
30, 36, 42, 48 en 60 maanden
Vragenlijst over slaapgewoonten bij kinderen (CSHQ)
Tijdsspanne: 30, 36, 42, 48 en 60 maanden
Kwaliteit van leven op basis van slaappatroonevaluatie op basis van aangepaste Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ). Minimumwaarde is 1 en maximumwaarde is 111 waarbij hogere scores een slechter resultaat aangeven
30, 36, 42, 48 en 60 maanden
Neutraliserend antilichaam tegen de AAV9-capside
Tijdsspanne: 60 maanden
Langdurige immunologische reacties gedefinieerd als neutraliserende antilichaamvorming tegen de AAV9-capside
60 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Abeona Therapeutics, Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

28 oktober 2020

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

7 april 2022

Studie voltooiing (WERKELIJK)

7 april 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 november 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 november 2020

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

7 december 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

31 mei 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 mei 2022

Laatst geverifieerd

1 mei 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LTFU-ABO-101
  • 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Er is geen plan om gegevens te delen

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose III-B

Klinische onderzoeken op ABO-101

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Norway

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren