- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT04655911
Długoterminowe badanie kontrolne pacjentów z MPS IIIB leczonych ABO-101
25 maja 2022 zaktualizowane przez: Abeona Therapeutics, Inc
Długoterminowe badanie kontrolne pacjentów z MPS IIIB z badań klinicznych terapii genowej obejmujących podawanie ABO-101 (rAAV9.CMV.hNAGLU)
Jest to wieloośrodkowe, nieinterwencyjne, długoterminowe badanie kontrolne (LTFU) z udziałem uczestników, którzy byli leczeni ABO-101 we wcześniejszym badaniu.
Kwalifikujący się uczestnicy będą poddawani ocenie klinicznej w określonych odstępach czasu przez 3 lata od ostatniej wizyty w poprzednim badaniu klinicznym (do 5 lat po zakończeniu leczenia).
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe, nieinterwencyjne, długoterminowe badanie kontrolne pacjentów z (mukopolisacharydozą IIIB) MPS IIIB, którzy ukończyli wcześniejsze badanie kliniczne obejmujące podawanie ABO-101.
To badanie ma na celu dostarczenie LTFU zgodnie z wytycznymi FDA i Europejskiej Agencji Leków (EMA) dla pacjentów leczonych produktami terapii genowej.
Czas trwania obecnego badania wynosi 3 lata, łącznie do 5 lat po leczeniu dla tych uczestników, którzy przenieśli się z wcześniejszego badania klinicznego ABO-101.
Uczestnicy będą mieli maksymalnie 5 zaplanowanych wizyt w ciągu roku z ocenami określonymi w harmonogramie ocen.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja, 75571
- Armand-Trousseau Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Niemcy, 20246
- University Hospital Hamburg-Eppendorf
-
-
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- DOROSŁY
- STARSZY_DOROŚLI
- DZIECKO
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Do tego długoterminowego badania uzupełniającego zostanie włączonych do 24 pacjentów z MPS IIIB z poprzednich badań klinicznych ABO-101.
Uczestnicy poprzednich badań są dowolnej rasy, pochodzenia etnicznego lub płci i mogą znajdować się we wczesnej, środkowej lub zaawansowanej fazie choroby
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy, którzy ukończyli wcześniejsze badanie kliniczne obejmujące podawanie ABO-101
- Rodzice/opiekunowie prawni uczestnika chcą i są w stanie ukończyć proces świadomej zgody i przestrzegać procedur badania i harmonogramu wizyt
Kryteria wyłączenia:
- Planowany lub obecny udział w innym badaniu klinicznym, który może zakłócić ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ABO-101 w czasie trwania tego badania
- Każda inna sytuacja, która uniemożliwia uczestnikowi poddanie się procedurom wymaganym w tym badaniu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
ABO-101
Uczestnicy wcześniejszych prób interwencyjnych obejmujących podawanie ABO-101.
|
Terapia genowa rAAV9.CMV.hNAGLU
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Długoterminowe bezpieczeństwo produktu określone na podstawie częstości występowania, rodzaju i ciężkości zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
|
60 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Tworzenie przeciwciał (humoralnych) przeciwko kapsydowi AAV9
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Długoterminowe odpowiedzi immunologiczne definiowane jako tworzenie przeciwciał (humoralnych) przeciwko kapsydowi AAV9.
|
60 miesięcy
|
Odpowiednik wieku w porównaniu z danymi z badań historii naturalnej
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ekwiwalencie wieku po leczeniu w porównaniu z danymi z badania historii naturalnej obliczonymi za pomocą Skali Mullena wczesnego uczenia się lub Baterii Oceny Kaufmana daleko Dzieci; Wydanie drugie, oparte na wieku chronologicznym i rozwojowym
|
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Iloraz rozwojowy w porównaniu z danymi z badania historii naturalnej obliczonymi za pomocą Skal Mullena wczesnego uczenia się lub baterii oceny Kaufmana dla dzieci
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Zmiana ilorazu rozwojowego (DQ) w porównaniu z wartością wyjściową po leczeniu w porównaniu z danymi z badania historii naturalnej obliczonymi za pomocą Skali Mullena wczesnego uczenia się lub Baterii Oceny Kaufmana dla Dzieci; Wydanie drugie, oparte na wieku chronologicznym i rozwojowym
|
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Równoważnik wieku poznawczego w porównaniu z danymi z badań historii naturalnej
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w ekwiwalencie wieku poznawczego po leczeniu w porównaniu z badaniem historii naturalnej, obliczona przy użyciu Bayley Scales of Infant and Toddler Development — wydanie trzecie lub baterii oceny Kaufmana far Children.
Wydanie drugie, oparte na wieku rozwojowym
|
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Iloraz rozwojowy w porównaniu z danymi z badania historii naturalnej obliczono przy użyciu skali Bayleya rozwoju niemowlęcia i małego dziecka lub baterii oceny Kaufmana dla dzieci
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Zmiana ilorazu rozwojowego w porównaniu z wartością wyjściową po leczeniu w porównaniu z badaniem historii naturalnej, obliczona przy użyciu skali Bayleya rozwoju niemowlęcia i małego dziecka — wydanie trzecie lub baterii oceny dzieci Kaufmana.
Wydanie drugie, oparte na wieku rozwojowym
|
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Adaptacyjny odpowiednik wieku w porównaniu z danymi z badań historii naturalnej
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wyniku Adaptive Age Equivalent po leczeniu w porównaniu z danymi z badania historii naturalnej, zgodnie z oceną raportu rodziców z wykorzystaniem ankiety Vineland Adaptive Behaviour Scale II Survey farma
|
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Inwentarz Jakości Życia Pediatrii (PedsQL™)
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Jakość życia na podstawie Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) ma zastosowanie do uczestników, którzy ukończyli te oceny we wcześniejszym badaniu klinicznym.
|
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Indeks stresu rodzicielskiego, wydanie 4 (PSl-4)
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Jakość życia w oparciu o Parenting Stress lndex, wydanie 4 (PSl-4).
|
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Globalna Skala Wrażeń Rodzicielskich
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Evolution on Parental Global Impression Score, mający zastosowanie do pacjentów, którzy ukończyli te oceny we wcześniejszym badaniu klinicznym.
|
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Globalna Skala Poprawy Wrażenia Klinicznego
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Ewolucja globalnego wyniku poprawy wrażenia klinicznego mającego zastosowanie do pacjentów, którzy ukończyli te oceny we wcześniejszym badaniu klinicznym.
|
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Kwestionariusz Skali Objawów Rodzicielskich
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Evolution on Parent Symptom Score Questionnaire ma zastosowanie do pacjentów, którzy ukończyli te oceny we wcześniejszym badaniu klinicznym.
|
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Odpowiedzi komórek T przeciwko kapsydowi AAV9
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Długoterminowe odpowiedzi immunologiczne zdefiniowane jako odpowiedzi komórek T przeciwko kapsydowi AAV9
|
60 miesięcy
|
Odpowiedzi komórek T przeciwko produktowi transgenu α-N-acetyloglukozaminidazy (NAGLU)
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Długoterminowe odpowiedzi immunologiczne zdefiniowane jako odpowiedzi komórek T przeciwko produktowi transgenu α-N-acetyloglukozaminidazy.
|
60 miesięcy
|
Tworzenie przeciwciał (humoralnych) przeciwko produktowi transgenu α-N-acetyloglukozaminidazy (NAGLU)
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Długoterminowe odpowiedzi immunologiczne definiowane jako tworzenie przeciwciał (humoralnych) przeciwko α-N-acetyloglukozaminidazie (NAGLU)
|
60 miesięcy
|
Ładunek wirusowy
Ramy czasowe: AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Długotrwałe miano wirusa, w stosownych przypadkach.
|
AII wizyty studyjne (30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy)
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Skala oceny zachowania Sanfilippo
Ramy czasowe: 30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w skali Sanfilippo Behaviour Rating Scale (SBRS) po leczeniu w porównaniu z danymi z badania historii naturalnej, zgodnie z oceną raportu rodziców przy użyciu formularza Sanfilippo Behaviour Rating Scale.
Minimalna wartość to 0, a maksymalna to 6, gdzie wyższy wynik oznacza gorszy wynik
|
30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy
|
Kwestionariusz nawyków snu dzieci (CSHQ)
Ramy czasowe: 30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy
|
Jakość życia na podstawie oceny wzorca snu na podstawie zmodyfikowanego kwestionariusza nawyków związanych ze snem dzieci (CSHQ). Minimalna wartość to 1, a maksymalna to 111, gdzie wyższy wynik oznacza gorszy wynik
|
30, 36, 42, 48 i 60 miesięcy
|
Przeciwciało neutralizujące przeciwko kapsydowi AAV9
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Długoterminowe odpowiedzi immunologiczne definiuje się jako wytwarzanie przeciwciał neutralizujących przeciwko kapsydowi AAV9
|
60 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
28 października 2020
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
7 kwietnia 2022
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
7 kwietnia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 listopada 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
30 listopada 2020
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
7 grudnia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
31 maja 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 maja 2022
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- LTFU-ABO-101
- 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Nie ma planu udostępniania danych
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza III-B
-
Alexion PharmaceuticalsZakończonyMukopolisacharydoza III typu B (MPS IIIB) | Sanfilippo BZjednoczone Królestwo
-
University of WashingtonNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyChłoniak grudkowy stopnia 3b | Chłoniak grudkowy III stopnia | Złożony chłoniak | Stopień I Rozlany chłoniak z dużych komórek B | Chłoniak grudkowy I stopnia | Rozlany chłoniak z dużych komórek B stopnia II | Chłoniak grudkowy II stopnia | Stopień III rozlany chłoniak z dużych komórek B | Rozlany chłoniak... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Allievex CorporationZakończonyMukopolisacharydoza typu IIIB | Mukopolisacharydoza typu 3 B | MPS III B | MPS 3 BStany Zjednoczone, Hiszpania, Indyk, Tajwan, Australia, Kolumbia, Niemcy, Zjednoczone Królestwo
-
Alexion PharmaceuticalsZakończonyMPS IIIB (zespół Sanfilippo B)Zjednoczone Królestwo
-
Mayo ClinicNational Cancer Institute (NCI)Aktywny, nie rekrutującyRozlany chłoniak z dużych komórek B | Indolentny chłoniak nieziarniczy | Ann Arbor Etap II Rozlany chłoniak z dużych komórek B | Ann Arbor Stopień III Rozlany chłoniak z dużych komórek B | Ann Arbor Stopień IV rozlany chłoniak z dużych komórek B | Chłoniak z komórek B wysokiego stopnia z rearanżacjami... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI); Gateway for Cancer ResearchZakończonyStopień III rozlany chłoniak z dużych komórek B | Rozlany chłoniak z dużych komórek B stopnia IVStany Zjednoczone
-
Carilion ClinicSanofiZakończonyZaawansowany gruczolakorak endometrium, stadium III A, B, CStany Zjednoczone
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyAnn Arbor chłoniak grudkowy 1 stopnia III stopnia | Ann Arbor chłoniak grudkowy stopnia III stopnia 2 | Ann Arbor Indolentny chłoniak nieziarniczy w stadium III u dorosłych | Ann Arbor chłoniak grudkowy IV stopnia 1. stopnia | Ann Arbor, chłoniak grudkowy IV stopnia 2 | Ann Arbor Indolentny chłoniak... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Czech Lymphoma Study GroupHoffmann-La Roche; Ministry of Health, Czech RepublicZakończonyRozlany chłoniak z dużych komórek B. | Pierwotny chłoniak z komórek B śródpiersia | Chłoniak grudkowy III stopniaRepublika Czeska
-
National Cancer Institute (NCI)ZakończonyChłoniak grudkowy 1 stopnia III stopnia | Chłoniak grudkowy stopnia III stopnia 2 | Chłoniak grudkowy III stopnia | Stopień III chłoniaka z małych limfocytów | Chłoniak grudkowy IV stopnia 1 | Chłoniak grudkowy IV stopnia 2 | Chłoniak grudkowy IV stopnia 3 | Stopień IV chłoniaka z małych limfocytówStany Zjednoczone
Badania kliniczne na ABO-101
-
Aboca Spa Societa' AgricolaLatis S.r.l.; Fondazione Edmund MachZakończony
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncZakończonyMukopolisacharydoza III | Syndrom Sanfilippo | MPS IIIA | Sanfilippo AStany Zjednoczone, Hiszpania, Australia
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAktywny, nie rekrutującyMukopolisacharydoza III | Syndrom Sanfilippo | MPS IIIA | Sanfilippo AStany Zjednoczone, Australia, Hiszpania
-
Suzhou Abogen Biosciences Co., Ltd.Aktywny, nie rekrutujący
-
TR TherapeuticsZakończony
-
Brigham and Women's HospitalRekrutacyjnyWrzodziejące zapalenie okrężnicyStany Zjednoczone
-
Benjamin IzarZakończonyMięśniakomięsak gładkokomórkowy | TłuszczakomięsakStany Zjednoczone
-
Flame BiosciencesZakończony
-
Alaunos TherapeuticsZakończony