Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hosszú távú követési vizsgálat ABO-101-gyel kezelt MPS IIIB-ben szenvedő betegeken

2022. május 25. frissítette: Abeona Therapeutics, Inc

Az ABO-101 (rAAV9.CMV.hNAGLU) beadásával járó génterápiás klinikai vizsgálatokból származó MPS IIIB-s betegek hosszú távú nyomon követése

Ez egy többközpontú, nem intervenciós, hosszú távú követéses (LTFU) vizsgálat olyan résztvevők körében, akiket egy korábbi vizsgálat során ABO-101-gyel kezeltek. A jogosult résztvevők előre meghatározott időközönként klinikai értékelésen esnek át az előző klinikai vizsgálat utolsó látogatásától számított 3 évig (legfeljebb 5 évig a kezelést követően).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy multicentrikus, nem intervenciós, hosszú távú követéses vizsgálat olyan (Mucopolysaccharidosis IIIB) MPS IIIB-ben szenvedő betegeken, akik előzőleg befejezték az ABO-101 beadását magában foglaló klinikai vizsgálatot. Ez a tanulmány az FDA és az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) irányelveinek megfelelően LTFU-t biztosít a génterápiás termékekkel kezelt betegek számára. A jelenlegi vizsgálat időtartama 3 év, összesen legfeljebb 5 évig a kezelés után azon résztvevők esetében, akik egy korábbi ABO-101 klinikai vizsgálatból léptek át. A résztvevők évente legfeljebb 5 tervezett látogatáson vehetnek részt az értékelési ütemtervben meghatározott értékelésekkel.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

1

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75571
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Németország
      • Hamburg, Németország, 20246
        • University Hospital Hamburg-Eppendorf

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • FELNŐTT
  • OLDER_ADULT
  • GYERMEK

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Ez a hosszú távú követéses vizsgálat legfeljebb 24 MPS IIIB-ben szenvedő beteget von be a korábbi ABO-101 klinikai vizsgálatokból. A korábbi vizsgálatok résztvevői bármilyen faji, etnikai vagy nemi hátterűek, és a betegség korai, középső vagy előrehaladott fázisában lehetnek

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Azok a résztvevők, akik korábban elvégeztek egy ABO-101 beadását magában foglaló klinikai vizsgálatot
  • A résztvevő szülei/törvényes gyámja(i), akik hajlandóak és képesek befejezni a tájékozott beleegyezési folyamatot, és betartják a vizsgálati eljárásokat és a látogatási ütemtervet

Kizárási kritériumok:

  • Tervezett vagy jelenlegi részvétel egy másik klinikai vizsgálatban, amely megzavarhatja az ABO-101 biztonságosságának és hatékonyságának értékelését a vizsgálat időtartama alatt
  • Bármilyen egyéb helyzet, amely kizárja a résztvevőt abban, hogy a jelen tanulmányban előírt eljárásokon részt vegyen

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
ABO-101
Az ABO-101 beadásával járó korábbi beavatkozási vizsgálatok résztvevői.
Biológiai: ABO-101
Génterápia rAAV9.CMV.hNAGLU

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mellékhatások
Időkeret: 60 hónap
Hosszú távú termékbiztonság, amelyet a mellékhatások (AE) és súlyos mellékhatások (SAE) előfordulása, típusa és súlyossága határoz meg.
60 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Antitest képződés (humorális) az AAV9 kapszid ellen
Időkeret: 60 hónap
Hosszú távú immunológiai válaszok, amelyeket antitestképződésként (humorális) határoznak meg az AAV9 kapszid ellen.
60 hónap
Életkor ekvivalens a természetrajzi tanulmányi adatokkal összehasonlítva
Időkeret: AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)
A kezelés utáni életkori egyenérték változása a kiindulási értékhez képest a Natural History Study adataihoz képest, amelyeket a Mullen Scales of Early Learning vagy a Kaufman Assessment Battery far Children által számított; Második kiadás, kronológiai és fejlődési kor alapján
AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)
Fejlődési hányados a természetrajzi tanulmányi adatokhoz képest, amelyeket a Mullen Scales of Early Learning vagy a Kaufman Assessment Battery for Children által számított
Időkeret: AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)
A fejlődési hányados (DQ) kiindulási értékének változása a kezelés után a Natural History Study adataihoz képest, amelyeket a Mullen Scales of Early Learning vagy a Kaufman Assessment Battery for Children által számított; Második kiadás, kronológiai és fejlődési kor alapján
AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)
Kognitív kor ekvivalens a természetrajzi tanulmányi adatokkal összehasonlítva
Időkeret: AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)
A kezelés utáni kognitív életkori egyenérték változása a kiindulási értékhez képest a Natural History Study-hoz képest, amelyet a Bayley Scales of lnfant and Toddler Development – ​​Third edition vagy a Kaufman Assessment Battery Far Children segítségével számítottunk ki. Második kiadás, a fejlettségi kor alapján
AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)
Fejlődési hányados a természetrajzi vizsgálati adatokhoz képest, amelyeket a csecsemők és a kisgyermekek fejlődésének Bayley-skálájával vagy a Kaufman Assessment Battery for Children segítségével számítottak ki
Időkeret: AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)
A kezelés utáni fejlődési hányados változása a kiindulási értékhez képest a Natural History Study-hoz képest, amelyet a Bayley Scales of lnfant and Toddler Development – ​​Third edition vagy a Kaufman Assessment Battery far Children segítségével számítottunk ki. Második kiadás, a fejlettségi kor alapján
AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)
Adaptív életkor-egyenérték a természetrajzi tanulmányi adatokkal összehasonlítva
Időkeret: AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)
Változás a kiindulási értékhez képest az adaptív életkorral egyenértékű pontszámban a kezelés után a Natural History Study adataihoz viszonyítva, a szülői jelentés alapján, a Vineland Adaptive Behavior Scale II Survey farm segítségével
AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)
Gyermekgyógyászati ​​életminőség jegyzék (PedsQL™)
Időkeret: AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)
A gyermekgyógyászati ​​életminőség jegyzéken (PedsQL™) alapuló életminőség azon résztvevők számára, akik az előző klinikai vizsgálat során elvégezték ezeket az értékeléseket.
AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)
Parenting Stress lndex, 4. kiadás (PSl-4)
Időkeret: AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)
Életminőség a szülői stressz alapján, 4. kiadás (PSl-4).
AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)
Szülői Globális Impressziós Skála
Időkeret: AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)
Evolution on Parental Global lmpression Score, amely azokra a betegekre vonatkozik, akik az előző klinikai vizsgálat során elvégezték ezeket az értékeléseket.
AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)
Klinikai Globális Impressziójavító Skála
Időkeret: AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)
A klinikai globális lénymérés javulási pontszámának alakulása azokra a betegekre vonatkozik, akik elvégezték ezeket az értékeléseket az előző klinikai vizsgálat során.
AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)
Szülői Tünet Skála Kérdőív
Időkeret: AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)
Evolution on Parent Symptom Score Kérdőív, amely azokra a betegekre vonatkozik, akik elvégezték ezeket az értékeléseket az előző klinikai vizsgálat során.
AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)
T-sejt válaszok az AAV9 kapszid ellen
Időkeret: 60 hónap
Hosszú távú immunológiai válaszok, mint az AAV9 kapszid elleni T-sejtes válaszok
60 hónap
T-sejt válaszok az α-N-acetil-glükózaminidáz (NAGLU) transzgéntermék ellen
Időkeret: 60 hónap
Hosszú távú immunológiai válaszok az α-N-acetil-glükózaminidáz transzgéntermék elleni T-sejtes válaszokként.
60 hónap
Antitest képződés (humorális) az α-N-acetil-glükózaminidáz (NAGLU) transzgéntermék ellen
Időkeret: 60 hónap
Hosszú távú immunológiai válaszok, amelyeket az α-N-acetil-glükózaminidáz (NAGLU) elleni antitestképződésként határoznak meg (humorális)
60 hónap
Vírusterhelés
Időkeret: AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)
Hosszú távú vírusterhelés, adott esetben.
AII tanulmányutak (30, 36, 42, 48 és 60 hónap)

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Sanfilippo viselkedésértékelési skála
Időkeret: 30, 36, 42, 48 és 60 hónap
Változás az alapvonalhoz képest a Sanfilippo Behavior Rating Scale (SBRS) skálán a kezelés után a Natural History Study adataihoz képest, amint azt a szülői jelentés értékeli a Sanfilippo Behavior Rating Scale űrlap használatával. A minimális érték 0, a maximális érték pedig 6, ahol a magasabb pontszám rosszabb eredményt jelez
30, 36, 42, 48 és 60 hónap
Gyermek alvási szokások kérdőíve (CSHQ)
Időkeret: 30, 36, 42, 48 és 60 hónap
Életminőség a módosított Gyermek alvási szokások kérdőívén (CSHQ) alapuló alvásminta-értékelés alapján. A minimális érték 1, a maximális érték 111, ahol a magasabb pontszámok rosszabb eredményt jeleznek.
30, 36, 42, 48 és 60 hónap
Semlegesítő antitest az AAV9 kapszid ellen
Időkeret: 60 hónap
Hosszú távú immunológiai válaszok az AAV9 kapszid elleni antitestképződés neutralizálásaként
60 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Abeona Therapeutics, Inc

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2020. október 28.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2022. április 7.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2022. április 7.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. november 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. november 30.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2020. december 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2022. május 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. május 25.

Utolsó ellenőrzés

2022. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LTFU-ABO-101
  • 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Nincs terv az adatok megosztására

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mucopolysaccharidosis III-B

Klinikai vizsgálatok a ABO-101

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel