Une étude de suivi à long terme de patients atteints de MPS IIIB traités avec ABO-101
25 mai 2022 mis à jour par: Abeona Therapeutics, Inc
Une étude de suivi à long terme de patients atteints de MPS IIIB issus d'essais cliniques de thérapie génique impliquant l'administration d'ABO-101 (rAAV9.CMV.hNAGLU)
Il s'agit d'une étude multicentrique, non interventionnelle, de suivi à long terme (LTFU) chez des participants qui ont été traités avec ABO-101 dans un essai antérieur.
Les participants éligibles subiront des évaluations cliniques à des intervalles prédéfinis pendant 3 ans à compter de la dernière visite de l'essai clinique précédent (jusqu'à 5 ans après le traitement).
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude de suivi multicentrique, non interventionnelle et à long terme de patients atteints de MPS IIIB (mucopolysaccharidose IIIB) qui ont terminé un essai clinique préalable impliquant l'administration d'ABO-101.
Cette étude est conçue pour fournir une LTFU conformément aux directives de la FDA et de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour les patients traités avec des produits de thérapie génique.
La durée de l'étude actuelle est de 3 ans pour un total pouvant aller jusqu'à 5 ans après le traitement pour ces participants qui sont passés d'un essai clinique antérieur à ABO-101.
Les participants auront un maximum de 5 visites annuelles programmées avec des évaluations comme spécifié dans le calendrier des évaluations.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Hamburg, Allemagne, 20246
- University Hospital Hamburg-Eppendorf
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Paris, France, 75571
- Armand-Trousseau Hospital
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- ADULTE
- OLDER_ADULT
- ENFANT
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Cette étude de suivi à long terme recrutera jusqu'à 24 patients atteints de MPS IIIB issus d'essais cliniques ABO-101 antérieurs.
Les participants aux essais précédents sont de toute origine raciale, ethnique ou de genre, et pourraient être en phase précoce, intermédiaire ou avancée de la maladie
La description
Critère d'intégration:
- Participants ayant terminé un essai clinique antérieur impliquant l'administration d'ABO-101
- Parent (s) / tuteur (s) légal (s) du participant désireux et capable de terminer le processus de consentement éclairé et de se conformer aux procédures de l'étude et au calendrier des visites
Critère d'exclusion:
- Participation prévue ou actuelle à un autre essai clinique susceptible de confondre l'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité d'ABO-101 pendant la durée de cette étude
- Toute autre situation qui empêche le participant de subir les procédures requises dans cette étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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ABO-101
Participants d'essais interventionnels antérieurs impliquant l'administration d'ABO-101.
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Thérapie génique rAAV9.CMV.hNAGLU
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Événements indésirables
Délai: 60 mois
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Sécurité à long terme du produit telle que définie par l'incidence, le type et la gravité des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
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60 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Formation d'anticorps (humoral) contre la capside AAV9
Délai: 60 mois
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Réponses immunologiques à long terme définies comme la formation d'anticorps (humoraux) contre la capside AAV9.
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60 mois
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Équivalent d'âge par rapport aux données de l'étude d'histoire naturelle
Délai: Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Changement par rapport au départ de l'équivalent d'âge après traitement par rapport aux données de l'étude d'histoire naturelle calculées par les échelles Mullen d'apprentissage précoce ou la batterie d'évaluation de Kaufman pour les enfants ; Deuxième édition, basée sur l'âge chronologique et de développement
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Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Quotient de développement par rapport aux données de l'étude d'histoire naturelle calculées par les échelles de Mullen pour l'apprentissage précoce ou la batterie d'évaluation de Kaufman pour les enfants
Délai: Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Changement par rapport au départ du quotient de développement (QD) après le traitement par rapport aux données de l'étude d'histoire naturelle calculées par les échelles Mullen d'apprentissage précoce ou la batterie d'évaluation de Kaufman pour les enfants ; Deuxième édition, basée sur l'âge chronologique et de développement
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Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Équivalent d'âge cognitif par rapport aux données de l'étude d'histoire naturelle
Délai: Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Changement par rapport au départ de l'équivalent d'âge cognitif après traitement par rapport à l'étude d'histoire naturelle, calculé à l'aide des échelles de développement du nourrisson et du tout-petit de Bayley - Troisième édition ou de la batterie d'évaluation de Kaufman pour les enfants.
Deuxième édition, basée sur l'âge de développement
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Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Quotient de développement par rapport aux données de l'étude d'histoire naturelle calculées à l'aide des échelles de Bayley du développement du nourrisson et du tout-petit ou de la batterie d'évaluation de Kaufman pour les enfants
Délai: Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Changement par rapport à la ligne de base du quotient de développement après le traitement par rapport à l'étude d'histoire naturelle, calculé à l'aide des échelles de développement du nourrisson et du tout-petit de Bayley - Troisième édition ou de la batterie d'évaluation de Kaufman pour les enfants.
Deuxième édition, basée sur l'âge de développement
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Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Équivalent d'âge adaptatif par rapport aux données de l'étude d'histoire naturelle
Délai: Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Changement par rapport au départ du score Adaptive Age Equivalent après le traitement par rapport aux données de l'étude d'histoire naturelle, tel qu'évalué par le rapport des parents à l'aide de la ferme Vineland Adaptive Behavior Scale II Survey
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Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL ™)
Délai: Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Qualité de vie basée sur l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL ™) applicable aux participants qui ont effectué ces évaluations lors de l'essai clinique précédent.
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Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Indice de stress parental, 4e édition (PSl-4)
Délai: Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Qualité de vie basée sur Parenting Stress Index, 4e édition (PSl-4).
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Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Échelle d'impression globale des parents
Délai: Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Évolution du score d'impression globale parentale, applicable aux patients ayant terminé ces évaluations lors de l'essai clinique précédent.
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Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Échelle d'amélioration de l'impression clinique globale
Délai: Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Évolution du score d'amélioration de l'impression clinique globale applicable aux patients ayant effectué ces évaluations lors de l'essai clinique précédent.
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Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Questionnaire sur l'échelle des symptômes des parents
Délai: Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Evolution sur le questionnaire Parent Symptom Score applicable aux patients qui ont complété ces évaluations lors de l'essai clinique précédent.
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Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Réponses des lymphocytes T contre la capside AAV9
Délai: 60 mois
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Réponses immunologiques à long terme définies comme des réponses des lymphocytes T contre la capside AAV9
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60 mois
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Réponses des lymphocytes T contre le produit transgénique α-N-acétylglucosaminidase (NAGLU)
Délai: 60 mois
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Réponses immunologiques à long terme définies comme des réponses des lymphocytes T contre le produit transgénique α-N-acétylglucosaminidase.
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60 mois
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Formation d'anticorps (humoral) contre le produit transgénique α-N-acétylglucosaminidase (NAGLU)
Délai: 60 mois
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Réponses immunologiques à long terme définies comme la formation d'anticorps (humoraux) contre l'α-N-acétylglucosaminidase (NAGLU)
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60 mois
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Charge virale
Délai: Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Charge virale à long terme, dans les cas applicables.
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Visites d'étude AII (30, 36, 42, 48 et 60 mois)
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Échelle d'évaluation du comportement de Sanfilippo
Délai: 30, 36, 42, 48 et 60 mois
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Changement par rapport au départ dans l'échelle d'évaluation du comportement de Sanfilippo (SBRS) après le traitement par rapport aux données de l'étude d'histoire naturelle, tel qu'évalué par le rapport des parents à l'aide du formulaire de l'échelle d'évaluation du comportement de Sanfilippo.
La valeur minimale est 0 et la valeur maximale est 6 où un score plus élevé indique un résultat moins bon
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30, 36, 42, 48 et 60 mois
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Questionnaire sur les habitudes de sommeil des enfants (CSHQ)
Délai: 30, 36, 42, 48 et 60 mois
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Qualité de vie basée sur l'évaluation des habitudes de sommeil basée sur le questionnaire modifié sur les habitudes de sommeil des enfants (CSHQ). La valeur minimale est 1 et la valeur maximale est 111, où des scores plus élevés indiquent un résultat pire
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30, 36, 42, 48 et 60 mois
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Anticorps neutralisant contre la capside AAV9
Délai: 60 mois
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Réponses immunologiques à long terme définies comme neutralisant la formation d'anticorps contre la capside AAV9
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60 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
28 octobre 2020
Achèvement primaire (RÉEL)
7 avril 2022
Achèvement de l'étude (RÉEL)
7 avril 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 novembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 novembre 2020
Première publication (RÉEL)
7 décembre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
31 mai 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 mai 2022
Dernière vérification
1 mai 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- LTFU-ABO-101
- 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Il n'est pas prévu de partager des données
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .