Um estudo de acompanhamento de longo prazo de pacientes com MPS IIIB tratados com ABO-101
25 de maio de 2022 atualizado por: Abeona Therapeutics, Inc
Um estudo de acompanhamento de longo prazo de pacientes com MPS IIIB de ensaios clínicos de terapia gênica envolvendo a administração de ABO-101 (rAAV9.CMV.hNAGLU)
Este é um estudo multicêntrico, não intervencional e de acompanhamento de longo prazo (LTFU) em participantes que foram tratados com ABO-101 em um estudo anterior.
Os participantes elegíveis passarão por avaliações clínicas em intervalos pré-especificados por 3 anos a partir da última visita no ensaio clínico anterior (até 5 anos após o tratamento).
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico, não intervencional e de acompanhamento de longo prazo de pacientes com (Mucopolissacaridose IIIB) MPS IIIB que concluíram um ensaio clínico anterior envolvendo a administração de ABO-101.
Este estudo foi desenvolvido para fornecer LTFU de acordo com as diretrizes da FDA e da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para pacientes tratados com produtos de terapia genética.
A duração do estudo atual é de 3 anos para um total de até 5 anos pós-tratamento para esses participantes que transitam de um ensaio clínico anterior do ABO-101.
Os participantes terão um máximo de 5 visitas agendadas anuais com avaliações conforme especificado no cronograma de avaliações.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Hamburg, Alemanha, 20246
- University Hospital Hamburg-Eppendorf
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Paris, França, 75571
- Armand-Trousseau Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- ADULTO
- OLDER_ADULT
- CRIANÇA
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Este estudo de acompanhamento de longo prazo incluirá até 24 pacientes com MPS IIIB de ensaios clínicos anteriores do ABO-101.
Os participantes dos testes anteriores são de qualquer origem racial, étnica ou de gênero e podem estar na fase inicial, intermediária ou avançada da doença
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes que concluíram um ensaio clínico anterior envolvendo a administração de ABO-101
- Pai(s)/responsável(is) legal(is) do participante dispostos e capazes de concluir o processo de consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo e cronograma de visitas
Critério de exclusão:
- Participação planejada ou atual em outro ensaio clínico que pode confundir a avaliação de segurança e eficácia do ABO-101 durante a duração deste estudo
- Qualquer outra situação que impeça o participante de se submeter aos procedimentos exigidos neste estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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ABO-101
Participantes de ensaios intervencionistas anteriores envolvendo a administração de ABO-101.
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Terapia genética rAAV9.CMV.hNAGLU
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eventos adversos
Prazo: 60 meses
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Segurança do produto a longo prazo, conforme definido pela incidência, tipo e gravidade de Eventos Adversos (EAs) e Eventos Adversos Graves (SAEs)
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60 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Formação de anticorpos (humoral) contra o capsídeo AAV9
Prazo: 60 Meses
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Respostas imunológicas de longo prazo definidas como formação de anticorpos (humoral) contra o capsídeo AAV9.
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60 Meses
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Equivalente de idade em comparação com dados de estudo de história natural
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Alteração desde a linha de base no Equivalente de Idade após o tratamento em comparação com os dados do Estudo de História Natural calculados pelas Escalas Mullen de Aprendizagem Precoce ou pela Bateria de Avaliação Kaufman para Crianças; Segunda edição, com base na idade cronológica e de desenvolvimento
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Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Quociente de Desenvolvimento Comparado com Dados de Estudo de História Natural calculados pelas Escalas Mullen de Aprendizagem Precoce ou pela Bateria de Avaliação Kaufman para Crianças
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Alteração da linha de base no Quociente de Desenvolvimento (DQ) após o tratamento em comparação com os dados do Estudo de História Natural calculados pelas Escalas Mullen de Aprendizagem Precoce ou pela Bateria de Avaliação Kaufman para Crianças; Segunda edição, com base na idade cronológica e de desenvolvimento
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Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Equivalente de idade cognitiva em comparação com dados de estudo de história natural
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Mudança da linha de base no Equivalente de Idade Cognitiva após o tratamento em comparação com o Estudo de História Natural, calculado usando as Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil - Terceira edição ou a Bateria de Avaliação Kaufman para Crianças.
Segunda edição, com base na idade de desenvolvimento
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Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Quociente de Desenvolvimento Comparado aos Dados do Estudo de História Natural calculados usando as Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil ou a Bateria de Avaliação Kaufman para Crianças
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Mudança da linha de base no Quociente de Desenvolvimento após o tratamento em comparação com o Estudo de História Natural, calculado usando as Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil - Terceira edição ou a Bateria de Avaliação Kaufman para Crianças.
Segunda edição, com base na idade de desenvolvimento
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Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Equivalente de idade adaptável em comparação com dados de estudo de história natural
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Mudança da linha de base na pontuação Adaptive Age Equivalent após o tratamento em comparação com os dados do Estudo de História Natural, conforme avaliado pelo relatório dos pais usando a fazenda Vineland Adaptive Behavior Scale II Survey
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Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQL™)
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Qualidade de vida com base no Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL ™) aplicável a participantes que concluíram essas avaliações no ensaio clínico anterior.
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Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Índice de Estresse Parental, 4ª Edição (PSl-4)
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Qualidade de vida com base no Parenting Stress Index, 4ª Edição (PSl-4).
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Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Escala de impressão global parental
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Evolução na pontuação de impressão global dos pais, aplicável a pacientes que concluíram essas avaliações no ensaio clínico anterior.
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Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Escala de Melhoria de Impressão Clínica Global
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Evolução da pontuação de melhoria da impressão clínica global aplicável a pacientes que concluíram essas avaliações no ensaio clínico anterior.
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Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Questionário da Escala de Sintomas dos Pais
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Questionário de evolução no escore de sintomas dos pais aplicável a pacientes que completaram essas avaliações no ensaio clínico anterior.
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Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Respostas de células T contra o capsídeo AAV9
Prazo: 60 Meses
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Respostas imunológicas de longo prazo definidas como respostas de células T contra o capsídeo AAV9
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60 Meses
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Respostas de células T contra o produto transgênico α-N-acetilglucosaminidase (NAGLU)
Prazo: 60 Meses
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Respostas imunológicas de longo prazo definidas como respostas de células T contra o produto do transgene α-N-acetilglucosaminidase.
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60 Meses
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Formação de anticorpos (humoral) contra o produto transgênico α-N-acetilglucosaminidase (NAGLU)
Prazo: 60 Meses
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Respostas imunológicas de longo prazo definidas como formação de anticorpos (humorais) contra a α-N-acetilglucosaminidase (NAGLU)
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60 Meses
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Carga viral
Prazo: Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Carga viral de longa duração, nos casos aplicáveis.
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Visitas de estudo AII (30, 36, 42, 48 e 60 meses)
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escala de Avaliação de Comportamento Sanfilippo
Prazo: 30, 36, 42, 48 e 60 meses
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Mudança da linha de base na escala Sanfilippo Behavior Rating Scale (SBRS) após o tratamento em comparação com os dados do Estudo de História Natural, conforme avaliado pelo relatório dos pais usando o formulário Sanfilippo Behavior Rating Scale.
O valor mínimo é 0 e o valor máximo é 6, onde a pontuação mais alta indica um resultado pior
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30, 36, 42, 48 e 60 meses
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Questionário de Hábitos de Sono Infantil (CSHQ)
Prazo: 30, 36, 42, 48 e 60 meses
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Qualidade de vida com base na avaliação do padrão de sono com base no Questionário de Hábitos de Sono Infantil modificado (CSHQ). O valor mínimo é 1 e o valor máximo é 111, onde pontuações mais altas indicam um resultado pior
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30, 36, 42, 48 e 60 meses
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Anticorpo neutralizante contra o capsídeo AAV9
Prazo: 60 Meses
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Respostas imunológicas de longo prazo definidas como neutralização da formação de anticorpos contra o capsídeo AAV9
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60 Meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
28 de outubro de 2020
Conclusão Primária (REAL)
7 de abril de 2022
Conclusão do estudo (REAL)
7 de abril de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de novembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de novembro de 2020
Primeira postagem (REAL)
7 de dezembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
31 de maio de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de maio de 2022
Última verificação
1 de maio de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LTFU-ABO-101
- 2019-002936-97 (EUDRACT_NUMBER)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Não há plano para compartilhar dados
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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