亨廷顿病的突触密度和进展。
2022年11月2日 更新者：Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
突触密度的纵向测量以监测亨廷顿舞蹈病的进展。
目的：评估突触密度并研究局部突触缺失与运动和非运动症状以及 HD 患者体内人脑疾病进展的潜在关系。
设计：研究人员将包括 20 名 HD 突变携带者和 15 名健康对照者。 所有受试者都将接受临床检查，对运动和非运动症状进行综合评估，并在基线和 2 年后进行影像学评估，包括 11C-UCB-J PET-CT 和 18F-FDG PET-MR。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
33
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Vlaams-Brabant
-
Leuven、Vlaams-Brabant、比利时、3000
- UZ Leuven
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 71年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄 20-75 岁。
- 理解知情同意书的能力。
- 对于 HD 组：CAG 在 HTT ≥ 40 时重复扩增。
Premanifest HD突变携带者：
* 没有 HD 的临床诊断运动特征，定义为统一亨廷顿病评定量表 (UHDRS) 诊断置信度得分 < 4。
早期明显的 HD 患者：
- HD 的临床诊断运动特征，定义为统一亨廷顿病评定量表 (UHDRS) 诊断置信度评分 = 4。
- UHDRS-TFC 得分 7 或更高（Shoulson-Fahn 阶段 1 和 2）。
排除标准：
- HD以外的神经精神疾病
- 重大内科疾病
- FLAIR Fazekas 评分 2 或更高或其他相关 MRI 异常的白质病变负荷
- 酗酒史或当前酗酒（每周长期使用超过 15 单位）或药物滥用
- MR 的禁忌症
- 怀孕
- 在过去 12 个月内曾参与过其他涉及 >1 mSv 电离辐射的研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：健康控制
基线和 2 年随访
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使用放射性配体 11C-UCB-J 的突触小泡蛋白 2A (SV2A) 的正电子发射断层扫描 (PET)。
使用放射性配体 18F-FDG 的葡萄糖代谢正电子发射断层扫描 (PET) 和大脑 MRI 同时进行。
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实验性的：HD患者
基线和 2 年随访
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使用放射性配体 11C-UCB-J 的突触小泡蛋白 2A (SV2A) 的正电子发射断层扫描 (PET)。
使用放射性配体 18F-FDG 的葡萄糖代谢正电子发射断层扫描 (PET) 和大脑 MRI 同时进行。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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突触密度下降速度的差异。
大体时间：当所有受试者都经过 2 年的随访评估后，我们才能进行数据分析。
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患者和对照组之间突触密度下降率的差异 (%)。
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当所有受试者都经过 2 年的随访评估后，我们才能进行数据分析。
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突触密度的基线差异。
大体时间：当所有受试者都经过基线评估后，我们就可以进行数据分析。
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患者和对照组之间（区域）突触密度的基线差异 (%)。
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当所有受试者都经过基线评估后，我们就可以进行数据分析。
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临床评分和区域突触密度之间的基线相关性。
大体时间：当所有受试者都经过基线评估后，我们就可以进行数据分析。
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基线时患者组的临床评分与区域突触密度之间的相关性。
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当所有受试者都经过基线评估后，我们就可以进行数据分析。
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临床评分进展与突触密度下降之间的相关性。
大体时间：当所有受试者都经过 2 年的随访评估后，我们才能进行数据分析。
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纵向随访 2 年后，患者组临床评分进展与突触密度下降之间的相关性。
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当所有受试者都经过 2 年的随访评估后，我们才能进行数据分析。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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脑葡萄糖代谢的基线差异。
大体时间：当所有受试者都经过基线评估后，我们就可以进行数据分析。
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患者和对照组之间（区域）葡萄糖代谢的基线差异 (%)。
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当所有受试者都经过基线评估后，我们就可以进行数据分析。
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临床评分与脑葡萄糖代谢之间的基线相关性。
大体时间：当所有受试者都经过 2 年的随访评估后，我们才能进行数据分析。
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基线时患者组临床评分与脑葡萄糖代谢之间的相关性。
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当所有受试者都经过 2 年的随访评估后，我们才能进行数据分析。
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脑葡萄糖代谢下降速度的差异。
大体时间：当所有受试者都经过 2 年的随访评估后，我们才能进行数据分析。
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患者和对照组之间脑葡萄糖代谢下降率的差异 (%)。
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当所有受试者都经过 2 年的随访评估后，我们才能进行数据分析。
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经过 2 年的纵向随访，临床评分的进展与患者组脑葡萄糖代谢下降之间的相关性。
大体时间：当所有受试者都经过 2 年的随访评估后，我们才能进行数据分析。
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经过 2 年的纵向随访，临床评分的进展与患者组脑葡萄糖代谢下降之间的相关性。
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当所有受试者都经过 2 年的随访评估后，我们才能进行数据分析。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Wim Vandenberghe, MD, PhD、UZ Leuven
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年1月14日
初级完成 (实际的)
2022年10月5日
研究完成 (实际的)
2022年10月5日
研究注册日期
首次提交
2021年1月5日
首先提交符合 QC 标准的
2021年1月5日
首次发布 (实际的)
2021年1月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年11月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年11月2日
最后验证
2022年11月1日
更多信息
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