Deutetrabenazine 对亨廷顿病患者的功能性言语和步态动力学的影响
2026年8月3日 更新者：Amy E Brown、Vanderbilt University Medical Center
检查 deutetrabenazine 对功能性言语和步态障碍的影响
研究概览
详细说明
这是一项为期两年的前瞻性单臂研究，旨在检验 deutetrabenazine 对功能性言语和步态障碍的影响。
在开始使用 deutetrabenazine 之前和之后，参与者将接受言语产生、精细运动技能、步态和平衡的综合评估。
研究人员将利用各种标准化、经过充分验证的评估以及言语和步态参数的 3D 运动分析来确定 deutetrabenazine 对言语和运动表现的功能影响。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
30
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 记录的 CAG 重复 ≥ 37 的 HD 诊断
- UHDRS 总最大舞蹈病评分≥ 8
- 能够步行至少10米
- 病情稳定的门诊患者，基于研究者的判断
- 愿意并能够在执行任何研究程序之前给予书面知情同意
- 已完成至少 10 年级
- 筛选时蒙特利尔认知评估得分≥ 22
- 有生育能力的女性受试者同意从筛选到研究完成期间使用可接受的避孕方法
排除标准：
- 严重的抑郁症或自杀意念
- 自杀行为史
- 不稳定或严重的身体或精神疾病
- 肾脏或肝脏受损
- 严重的言语障碍或构音障碍
- 无法吞咽研究药物
- 怀孕或哺乳的妇女
- 过去 12 个月内酗酒或滥用药物的历史
- 当前使用 VMAT2 抑制剂（丁苯那嗪、deutetrabenazine、valbenazine）
- 同时参与任何其他药物研究试验
- 心电图 QTcF> 500 毫秒
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：丁苯那嗪
给药方式为口服。
受试者将以 6mg/天的剂量开始服用 deutetrabenazine。
剂量将以每周 6 毫克/天的增量递增，以实现最佳的舞蹈病控制。
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如果接受强 CYP2D6 抑制剂，则最大剂量为 48 毫克/天或高达 36 毫克/天
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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句子清晰度测试（SIT）
大体时间：长达 10 周
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SIT 是一种语音清晰度的衡量标准，要求参与者大声朗读 11 个句子，这些句子的长度从 5 个单词增加到 10 个单词。
语音清晰度以可理解百分比表示。
这是通过计算三个不熟悉的听众从 SIT 转录中转录的正确单词的平均数并将其除以 11 个句子样本中的单词总数来确定的。
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长达 10 周
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运动语言评估 (MSE)
大体时间：长达 10 周
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MSE 将包括 Duffy (2013) 描述的一组任务，这些任务允许对与运动语言障碍相关的感知特征进行一致的评级。
这些任务包括元音延长、交替运动速率、连续运动速率和语境语音（口头阅读、图片描述、会话语音）。
这些录音将用于使用 Mayo Clinic 分类系统完成对语音特征的感知评估。
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长达 10 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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3-D光学动作捕捉系统记录
大体时间：长达 10 周
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为了确定 deutetrabenazine 对 HD 患者在休息时和功能性任务执行（例如，说话、咀嚼）期间的面部运动的影响，研究人员将使用由六个红外 Kestrel 相机，传感器分辨率为 2,048 x 1,088 全分辨率，分辨率为 220 万像素。
通过在每个患者的下巴（右/左/中）、嘴巴（右/左角、上/下唇中心）和脸颊（右/左颧骨）上放置小（2 毫米）反射球体来捕捉面部运动。
此外，反光标记将放置在额头上（右/左眉毛、右/左前额）。
四个头部标记将用作头部运动校正和将所有标记运动转置到基于头部的坐标系中的参考标记。
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长达 10 周
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功能性关节运动学改进
大体时间：长达 10 周
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使用 3D 运动分析确定 deutetrabenazine 对关节运动学和时空参数的影响。
参与者将在 10 米步行测试期间使用 Xsens MVN Awinda 动作捕捉系统进行记录。
将记录下肢和上肢运动学。
无线传感器将放置在脚踝、大腿、手、前臂、二头肌和头部。
可以将 10 米步行的速度与年龄和性别匹配的标准值进行比较。
步态速度与功能能力、平衡能力和信心相关。
完成三个试验，记录三个分数的平均值。
该测试将使用 3D 运动分析系统完成。
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长达 10 周
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四方步测试 (FSST)
大体时间：长达 10 周
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FSST 评估向前、向后和侧向跨过物体的动态平衡。
要求个人尽可能快地踏入每个方块，要求个人向不同的方向跨过物体。
完成两项测试，最佳时间记录为分数。
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长达 10 周
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功能性步态评估 (FGA)
大体时间：长达 10 周
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FGA 评估步态期间的动态平衡并提供有关跌倒风险的客观信息。
FGA 由 0-3 分的 10 个项目组成，总分最高为 30 分。
项目包括正常行走、变速行走、转头行走、转身行走、越障行走、双人行走、闭眼行走、倒退行走、越楼梯。
低于 23/30 的分数可预测跌倒。
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长达 10 周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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沟通效能调查
大体时间：长达 10 周
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CES 是一项由 8 项患者报告的结果测量，旨在评估构音障碍患者的沟通有效性。
每一项都代表一种交流情境（例如，与熟悉的听众通电话；在开车时交谈等），参与者根据“1 ”（完全没有效果）到“4”（非常有效）。
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长达 10 周
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九孔钉测试
大体时间：长达 10 周
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九孔钉测试是对每只手单独测量的精细运动协调性的评估。
报告的最终分数是每只手放置和移除九个钉子所需的时间。
结果与年龄和性别匹配的标准值进行比较。
该测试将评估舞蹈病对精细运动和灵活性的影响。
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长达 10 周
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10 米步行测试
大体时间：长达 10 周
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通过 10 米步行测试，可以将速度与年龄和性别匹配的标准值进行比较。
步态速度与功能能力、平衡能力和信心相关。
完成三个试验，记录三个分数的平均值。
该测试将使用 3D 运动分析系统完成。
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长达 10 周
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健康状况
大体时间：长达 10 周
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研究人员将使用简表 36 (SF-36)，这是一种通用的患者报告结果测量方法，可量化感知的健康状况。
它被用作衡量与健康相关的生活质量的指标。
子部分包括身体机能、继发于身体问题的角色限制、一般健康认知、活力、社会功能、由于情绪问题导致的角色限制、心理健康和健康转变。
参与者会参考他们在过去 4 周内感知到的健康状况做出回应。
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长达 10 周
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慢性疾病治疗功能评估 (FACIT) 量表
大体时间：长达 10 周
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FACIT 量表已在多种慢性疾病中得到验证，包括癌症、帕金森病、多发性硬化症和 HIV/AIDS (Webster 2003)。
它包括对身体、社会、情感和功能健康的评估，并提供多种针对特定条件和治疗的版本。
FACIT 量表对个体参与者随时间的变化很敏感，也可用于比较患者群体。
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长达 10 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Amy E Brown, MD、Vanderbilt University Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年11月19日
初级完成 (估计的)
2027年6月30日
研究完成 (估计的)
2027年10月1日
研究注册日期
首次提交
2021年1月6日
首先提交符合 QC 标准的
2021年1月13日
首次发布 (实际的)
2021年1月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月3日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
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