Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Impact van deutetrabenazine op functionele spraak en loopdynamiek bij de ziekte van Huntington

13 april 2026 bijgewerkt door: Amy E Brown, Vanderbilt University Medical Center
Onderzoek de effecten van deutetrabenazine op functionele spraak- en loopstoornissen

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een twee jaar durend, prospectief onderzoek met één arm waarin de effecten van deutetrabenazine op functionele spraak- en loopstoornissen worden onderzocht. Deelnemers ondergaan uitgebreide evaluaties van spraakproductie, fijne motoriek, gang en evenwicht, zowel voor als na de start van deutetrabenazine. De onderzoekers zullen een verscheidenheid aan gestandaardiseerde, goed gevalideerde beoordelingen gebruiken, evenals 3D-bewegingsanalyse van zowel spraak- als loopparameters om de functionele impact van deutetrabenazine op spraak en motorische prestaties te bepalen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van HD met gedocumenteerde CAG-herhaling ≥ 37
  • UHDRS totale maximale choreascore van ≥ 8
  • Minstens 10 meter kunnen lopen
  • Medisch stabiele poliklinische patiënt, op basis van het oordeel van de onderzoeker
  • Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voorafgaand aan het uitvoeren van onderzoeksprocedures
  • Minstens de 10e klas hebben voltooid
  • Montreal Cognitive Assessment-score ≥ 22 bij screening
  • Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden stemmen ermee in om een ​​aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken vanaf de screening tot en met de afronding van het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Ernstige depressie of zelfmoordgedachten
  • Geschiedenis van suïcidaal gedrag
  • Onstabiele of ernstige medische of psychiatrische ziekte
  • Nier- of leverfunctiestoornis
  • Ernstige spraakstoornis of anartrie
  • Onvermogen om studiemedicatie door te slikken
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • Geschiedenis van alcohol- of middelenmisbruik in de afgelopen 12 maanden
  • Huidig ​​​​gebruik van VMAT2-remmer (tetrabenazine, deutetrabenazine, valbenazine)
  • Gelijktijdige deelname aan andere experimentele geneesmiddelenonderzoeken
  • ECG QTcF> 500 mse

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deutetrabenazine
De wijze van toediening is oraal. Proefpersonen zullen worden gestart met deutetrabenazine in een dosis van 6 mg/dag. De dosering wordt verhoogd in stappen van 6 mg/dag per week om een ​​optimale choreacontrole te bereiken.
Geneesmiddel: Deutetrabenazine
Maximale dosis van 48 mg/dag of tot 36 mg/dag bij gebruik van een sterke CYP2D6-remmer
Andere namen:
  • Austedo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Zinsverstaanbaarheidstest (SIT)
Tijdsspanne: Tot 10 weken
SIT is een maatstaf voor spraakverstaanbaarheid waarbij de deelnemer 11 zinnen moet voorlezen die in lengte toenemen van 5 naar 10 woorden. De spraakverstaanbaarheid wordt geïndexeerd in procenten verstaanbaarheid. Dit wordt bepaald door het gemiddelde aantal correcte woorden getranscribeerd uit de SIT-transcripties door drie onbekende luisteraars te berekenen en dit te delen door het totale aantal woorden in de steekproef van 11 zinnen.
Tot 10 weken
Motor Spraak Evaluatie (MSE)
Tijdsspanne: Tot 10 weken
De MSE omvat een reeks taken beschreven door Duffy (2013) die een consistente beoordeling mogelijk maken van perceptuele kenmerken die verband houden met motorische spraakstoornissen. Deze taken omvatten verlenging van klinkers, afwisselende bewegingssnelheden, sequentiële bewegingssnelheden en contextuele spraak (mondeling lezen, beeldbeschrijving, conversatiespraak). Deze opnames zullen worden gebruikt om de perceptuele beoordeling van spraakkenmerken te voltooien met behulp van het Mayo Clinic-classificatiesysteem.
Tot 10 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
3D optische motion capture-systeemopname
Tijdsspanne: Tot 10 weken
Om het effect van deutetrabenazine op gezichtsbewegingen in rust en tijdens functionele taakuitvoering (bijv. Spreken, kauwen) bij personen met de ZvH te bepalen, zullen de onderzoekers een 3D optisch motion capture-systeem (Motion Analysis, Ltd.) gebruiken dat bestaat uit zes infrarood Kestrel-camera's met een sensorresolutie van 2,2 miljoen pixels bij een volledige resolutie van 2.048 x 1.088. Gezichtsbewegingen worden vastgelegd door kleine (2 mm) reflecterende bolletjes op de kaak van elke patiënt (rechts/links/midden), mond (rechter/linkerhoek, midden boven/onderlip) en wangen (jukbeen rechts/links) te plaatsen. Verder worden er reflecterende markeringen op het voorhoofd geplaatst (rechter/linker wenkbrauwen, rechter/linker voorhoofd). Vier hoofdmarkeringen dienen als referentiemarkeringen voor correctie van hoofdbewegingen en transpositie van alle markeringen in een op het hoofd gebaseerd coördinatensysteem.
Tot 10 weken
Verbeteringen in functionele gewrichtskinematica
Tijdsspanne: Tot 10 weken
Om het effect van deutetrabenazine op gewrichtskinematica en spatiotemporele parameters te bepalen met behulp van 3D-bewegingsanalyse. Deelnemers zullen opnemen met het Xsens MVN Awinda motion capture-systeem tijdens een 10 meter looptest. De kinematica van de onderste en bovenste ledematen wordt geregistreerd. Draadloze sensoren worden op de enkel, dij, hand, onderarm, biceps en hoofd geplaatst. De snelheid van de wandeling van 10 meter kan worden vergeleken met normatieve waarden die overeenkomen met leeftijd en geslacht. Loopsnelheid correleert met functioneel vermogen, evenwicht en vertrouwen. Er zijn drie proeven voltooid en het gemiddelde van de drie scores is gedocumenteerd. Deze test wordt uitgevoerd met behulp van het 3D-bewegingsanalysesysteem.
Tot 10 weken
Vier vierkante stappen test (FSST)
Tijdsspanne: Tot 10 weken
De FSST beoordeelt de dynamische balans wanneer u vooruit, achteruit en zijwaarts over objecten stapt. Het individu moet zo snel mogelijk in elk vierkant stappen, waarbij het individu objecten in verschillende richtingen moet stappen. Er worden twee tests voltooid, waarbij de beste tijd als score wordt gedocumenteerd.
Tot 10 weken
Functionele ganganalyse (FGA)
Tijdsspanne: Tot 10 weken
De FGA beoordeelt de dynamische balans tijdens het lopen en geeft objectieve informatie over het risico op vallen. De FGA bestaat uit tien items met een score van 0-3, met een maximale totaalscore van 30 punten. Items zijn onder meer normaal lopen, lopen met snelheidsveranderingen, lopen met hoofddraaien, draaibewegingen, obstakels overwinnen, tandemlopen, lopen met gesloten ogen, achteruit lopen en trappen lopen. Scores lager dan 23/30 zijn voorspellend voor vallen.
Tot 10 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Onderzoek naar communicatie-effectiviteit
Tijdsspanne: Tot 10 weken
De CES is een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat van 8 items die is ontworpen om de effectiviteit van communicatie bij personen met dysartrie te beoordelen. Elk van de items presenteert een communicatiesituatie (bijv. telefoneren met een bekende luisteraar; praten terwijl u in een auto rijdt, enz.) en de deelnemer beoordeelt zijn of haar waargenomen vermogen om in die situatie te communiceren op een schaal van "1 " (helemaal niet effectief) tot "4" (zeer effectief).
Tot 10 weken
Peg-test met negen gaten
Tijdsspanne: Tot 10 weken
De Nine-Hole Peg Test is een beoordeling van de fijne motorische coördinatie waarbij elke hand afzonderlijk wordt gemeten. De gerapporteerde eindscore is de tijd die nodig is om met elke hand negen pinnen te plaatsen en te verwijderen. De resultaten worden vergeleken met normatieve waarden die overeenkomen met leeftijd en geslacht. Deze test beoordeelt de impact van chorea op fijne motoriek en behendigheid.
Tot 10 weken
10 meter looptest
Tijdsspanne: Tot 10 weken
Met de 10 meter looptest kan de snelheid worden vergeleken met normatieve waarden die overeenkomen met leeftijd en geslacht. Loopsnelheid correleert met functioneel vermogen, evenwicht en vertrouwen. Er zijn drie proeven voltooid en het gemiddelde van de drie scores is gedocumenteerd. Deze test wordt uitgevoerd met behulp van het 3D-bewegingsanalysesysteem.
Tot 10 weken
Gezondheidsstatus
Tijdsspanne: Tot 10 weken
De onderzoekers zullen de korte vorm 36 (SF-36) gebruiken, een generieke, door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat die de waargenomen gezondheidsstatus kwantificeert. Het wordt gebruikt als maatstaf voor de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. Subsecties omvatten fysiek functioneren, rolbeperkingen secundair aan fysieke problemen, algemene gezondheidspercepties, vitaliteit, sociaal functioneren, rolbeperkingen als gevolg van emotionele problemen, geestelijke gezondheid en gezondheidstransitie. Deelnemers reageren verwijzend naar hun ervaren gezondheid in de afgelopen 4 weken.
Tot 10 weken
De schaal Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT).
Tijdsspanne: Tot 10 weken
De FACIT-schaal is gevalideerd bij een aantal chronische aandoeningen, waaronder kanker, de ziekte van Parkinson, multiple sclerose en HIV/AIDS (Webster 2003). Het omvat beoordelingen van fysiek, sociaal, emotioneel en functioneel welzijn en is beschikbaar in meerdere conditie- en behandelingsspecifieke versies. De FACIT-schaal is gevoelig voor veranderingen in individuele deelnemers in de loop van de tijd en kan ook worden gebruikt om patiëntenpopulaties te vergelijken.
Tot 10 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Medewerkers

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Amy E Brown, MD, Vanderbilt University Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 november 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 200069

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Huntington

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Philippines

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren