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Impacto da Deutetrabenazina na Fala Funcional e na Dinâmica da Marcha na Doença de Huntington

12 de dezembro de 2023 atualizado por: Amy E Brown, Vanderbilt University Medical Center
Examinar os efeitos da deutetrabenazina no comprometimento funcional da fala e da marcha

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo prospectivo de dois anos, de braço único, que examina os efeitos da deutetrabenazina na fala funcional e no comprometimento da marcha. Os participantes serão submetidos a avaliações abrangentes da produção da fala, habilidades motoras finas, marcha e equilíbrio antes e depois do início da deutetrabenazina. Os investigadores utilizarão uma variedade de avaliações padronizadas e bem validadas, bem como análise de movimento 3D de parâmetros de fala e marcha para determinar o impacto funcional da deutetrabenazina na fala e no desempenho motor.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

30

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Recrutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Amy E Brown, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de HD com repetição documentada de CAG ≥ 37
  • Pontuação máxima total de coreia UHDRS de ≥ 8
  • Capaz de caminhar pelo menos 10 metros
  • Paciente ambulatorial clinicamente estável, com base no julgamento do investigador
  • Disposto e capaz de dar consentimento informado por escrito antes de realizar qualquer procedimento do estudo
  • Ter concluído pelo menos o 10º ano
  • Pontuação da Avaliação Cognitiva de Montreal ≥ 22 na triagem
  • Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar concordam em usar um método anticoncepcional aceitável desde a triagem até a conclusão do estudo

Critério de exclusão:

  • Depressão grave ou ideação suicida
  • Histórico de comportamento suicida
  • Doença médica ou psiquiátrica instável ou grave
  • Insuficiência renal ou hepática
  • Distúrbio grave da fala ou anartria
  • Incapacidade de engolir a medicação do estudo
  • Mulheres que estão grávidas ou amamentando
  • Histórico de abuso de álcool ou substâncias nos últimos 12 meses
  • Uso atual de inibidor de VMAT2 (tetrabenazina, deutetrabenazina, valbenazina)
  • Participação simultânea em quaisquer outros testes de medicamentos em investigação
  • EKG QTcF> 500 mse

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Deutetrabenazina
O modo de administração é oral. Os indivíduos serão iniciados em deutetrabenazina na dose de 6mg/dia. A dosagem será titulada em incrementos de 6 mg/dia por semana para alcançar o controle ideal da coreia.
Medicamento: Deutetrabenazina
Dose máxima de 48 mg/dia ou até 36 mg/dia se estiver recebendo um forte inibidor de CYP2D6
Outros nomes:
  • Austedo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Teste de inteligibilidade de sentença (SIT)
Prazo: Até 10 semanas
SIT é uma medida de inteligibilidade de fala que exige que o participante leia em voz alta 11 sentenças que aumentam de comprimento de 5 a 10 palavras. A inteligibilidade da fala é indexada em termos de porcentagem inteligível. Isso é determinado calculando o número médio de palavras corretas transcritas das transcrições do SIT por três ouvintes desconhecidos e dividindo-o pelo número total de palavras na amostra de 11 frases.
Até 10 semanas
Avaliação Motora da Fala (MSE)
Prazo: Até 10 semanas
O MSE incluirá um conjunto de tarefas descritas por Duffy (2013) que permitem uma classificação consistente de características perceptivas associadas a distúrbios motores da fala. Essas tarefas incluem prolongamento da vogal, taxas de movimento alternado, taxas de movimento sequencial e fala contextual (leitura oral, descrição de imagens, fala conversacional). Essas gravações serão usadas para completar a avaliação perceptiva das características da fala usando o sistema de classificação da Mayo Clinic.
Até 10 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Gravação do sistema de captura de movimento óptico 3-D
Prazo: Até 10 semanas
Para determinar o efeito da deutetrabenazina nos movimentos faciais em repouso e durante o desempenho de tarefas funcionais (por exemplo, falar, mastigar) em indivíduos com DH, os investigadores utilizarão um sistema de captura de movimento óptico 3-D (Motion Analysis, Ltd.) composto por seis câmeras Kestrel infravermelhas com resolução de sensor de 2,2 milhões de pixels em resolução total de 2.048 x 1.088. Os movimentos faciais serão capturados colocando pequenas esferas reflexivas (2 mm) na mandíbula de cada paciente (direita/esquerda/centro), boca (canto direito/esquerdo, centro do lábio superior/inferior) e bochechas (osso zigomático direito/esquerdo). Além disso, marcadores reflexivos serão colocados na testa (sobrancelhas direita/esquerda, testa direita/esquerda). Quatro marcadores de cabeça servirão como marcadores de referência para correção do movimento da cabeça e transposição de todos os movimentos do marcador para um sistema de coordenadas baseado na cabeça.
Até 10 semanas
Melhorias na Cinemática da Junta Funcional
Prazo: Até 10 semanas
Determinar o efeito da deutetrabenazina na cinemática articular e nos parâmetros espaço-temporais usando análise de movimento 3D. Os participantes gravarão usando o sistema de captura de movimento Xsens MVN Awinda durante um teste de caminhada de 10 metros. A cinemática dos membros inferiores e superiores será registrada. Sensores sem fio serão colocados no tornozelo, coxa, mão, antebraço, bíceps e cabeça. A velocidade da caminhada de 10 metros pode ser comparada aos valores normativos correspondentes à idade e ao gênero. A velocidade da marcha se correlaciona com a capacidade funcional, equilíbrio e confiança. Três tentativas são concluídas e a média das três pontuações é documentada. Este teste será concluído usando o sistema de análise de movimento 3D.
Até 10 semanas
Teste de Quatro Passos Quadrados (FSST)
Prazo: Até 10 semanas
O FSST avalia o equilíbrio dinâmico passando por cima de objetos para frente, para trás e para os lados. O indivíduo é obrigado a pisar o mais rápido possível em cada quadrado, exigindo que o indivíduo pise em objetos em várias direções. Dois testes são concluídos, com o melhor tempo documentado como pontuação.
Até 10 semanas
Avaliação Funcional da Marcha (FGA)
Prazo: Até 10 semanas
O FGA avalia o equilíbrio dinâmico durante a marcha e fornece informações objetivas sobre o risco de queda. O FGA é composto por dez itens pontuados de 0 a 3, com pontuação total máxima de 30 pontos. Os itens incluem andar normal, andar com mudanças de velocidade, andar com viradas de cabeça, giros de pivô, negociação de obstáculos, andar em tandem, andar com os olhos fechados, andar para trás e subir escadas. Pontuações inferiores a 23/30 são preditivas de quedas.
Até 10 semanas

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pesquisa de Eficácia da Comunicação
Prazo: Até 10 semanas
A CES é uma medida de resultado relatada pelo paciente com 8 itens, projetada para avaliar a eficácia da comunicação em indivíduos com disartria. Cada um dos itens apresenta uma situação de comunicação (por exemplo, falar ao telefone com um ouvinte familiar; falar enquanto dirige um carro, etc.) e o participante classifica sua capacidade percebida de se comunicar nessa situação em uma escala de "1 " (nada eficaz) a "4" (muito eficaz).
Até 10 semanas
Teste de Peg de Nove Buracos
Prazo: Até 10 semanas
O Nine-Hole Peg Test é uma avaliação da coordenação motora fina que mede cada mão individualmente. A pontuação final relatada é o tempo necessário para colocar e remover nove pinos com cada mão. Os resultados são comparados com os valores normativos correspondentes à idade e ao sexo. Este teste avaliará o impacto da coreia nos movimentos motores finos e na destreza.
Até 10 semanas
Teste de caminhada de 10 metros
Prazo: Até 10 semanas
Com o teste de caminhada de 10 metros, a velocidade pode ser comparada com valores normativos correspondentes à idade e ao sexo. A velocidade da marcha se correlaciona com a capacidade funcional, equilíbrio e confiança. Três tentativas são concluídas e a média das três pontuações é documentada. Este teste será concluído usando o sistema de análise de movimento 3D.
Até 10 semanas
Estado de saúde
Prazo: Até 10 semanas
Os investigadores usarão o formulário curto 36 (SF-36), que é uma medida genérica de resultado relatado pelo paciente que quantifica o estado de saúde percebido. É usado como uma medida de qualidade de vida relacionada à saúde. As subseções incluem função física, limitações de função secundárias a problemas físicos, percepções gerais de saúde, vitalidade, funcionamento social, limitações de função devido a problemas emocionais, saúde mental e transição de saúde. Os participantes respondem referindo-se à sua percepção de saúde nas últimas 4 semanas.
Até 10 semanas
A escala de Avaliação Funcional da Terapia de Doenças Crônicas (FACIT)
Prazo: Até 10 semanas
A escala FACIT foi validada em várias condições crônicas, incluindo câncer, doença de Parkinson, esclerose múltipla e HIV/AIDS (Webster 2003). Inclui avaliações de bem-estar físico, social, emocional e funcional e está disponível em várias versões específicas para condições e tratamentos. A escala FACIT é sensível a mudanças em participantes individuais ao longo do tempo e também pode ser usada para comparar populações de pacientes.
Até 10 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vanderbilt University Medical Center

Colaboradores

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Amy E Brown, MD, Vanderbilt University Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de novembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

30 de agosto de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de janeiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de janeiro de 2021

Primeira postagem (Real)

19 de janeiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

13 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 200069

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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