Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av Deutetrabenazin på funksjonell tale og gangdynamikk ved Huntingtons sykdom

13. april 2026 oppdatert av: Amy E Brown, Vanderbilt University Medical Center
Undersøk effekten av deutetrabenazin på funksjonell tale- og gangsvikt

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en toårig, prospektiv, enarmsstudie som undersøker effekten av deutetrabenazin på funksjonell tale- og gangsvikt. Deltakerne vil gjennomgå omfattende evalueringer av taleproduksjon, finmotorikk, gange og balanse både før og etter initiering av deutetrabenazin. Etterforskerne vil bruke en rekke standardiserte, godt validerte vurderinger samt 3D-bevegelsesanalyse av både tale- og gangparametere for å bestemme den funksjonelle effekten av deutetrabenazin på tale og motorisk ytelse.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av HD med dokumentert CAG-repetisjon ≥ 37
  • UHDRS total maksimal chorea-score på ≥ 8
  • Kan gå minst 10 meter
  • Medisinsk stabil poliklinisk, basert på etterforskerens vurdering
  • Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke før du utfører noen studieprosedyrer
  • Har fullført minst 10. klasse
  • Montreal Cognitive Assessment-score ≥ 22 på screening
  • Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder samtykker i å bruke en akseptabel prevensjonsmetode fra screening til fullføring av studien

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig depresjon eller selvmordstanker
  • Historie om selvmordsatferd
  • Ustabil eller alvorlig medisinsk eller psykiatrisk sykdom
  • Nedsatt nyre- eller leverfunksjon
  • Alvorlig talevansker eller anartri
  • Manglende evne til å svelge studiemedisin
  • Kvinner som er gravide eller ammer
  • Historie om alkohol- eller rusmisbruk de siste 12 månedene
  • Nåværende bruk av VMAT2-hemmer (tetrabenazin, deutetrabenazin, valbenazin)
  • Samtidig deltakelse i andre legemiddelutprøvinger
  • EKG QTcF> 500 mse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Deutetrabenazin
Administrasjonsmåten er oral. Pasienter vil starte på deutetrabenazin med en dose på 6 mg/dag. Doseringen vil bli opptitrert i trinn på 6 mg/dag per uke for å oppnå optimal choreakontroll.
Legemiddel: Deutetrabenazin
Maksimal dose på 48 mg/dag eller opptil 36 mg/dag hvis du får en sterk CYP2D6-hemmer
Andre navn:
  • Austedo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Setningsforståelighetstest (SIT)
Tidsramme: Inntil 10 uker
SIT er et mål på taleforståelighet som krever at deltakeren leser høyt 11 setninger som øker i lengde fra 5 til 10 ord. Taleforståelighet er indeksert i form av prosent forståelig. Dette bestemmes ved å beregne gjennomsnittlig antall korrekte ord transkribert fra SIT-transkripsjonene av tre ukjente lyttere og dele dette med det totale antallet ord i prøven på 11 setninger.
Inntil 10 uker
Motor taleevaluering (MSE)
Tidsramme: Inntil 10 uker
MSE vil inkludere et sett med oppgaver beskrevet av Duffy (2013) som tillater konsistent vurdering av perseptuelle egenskaper assosiert med motoriske taleforstyrrelser. Disse oppgavene inkluderer vokalforlengelse, vekslende bevegelseshastigheter, sekvensielle bevegelseshastigheter og kontekstuell tale (muntlig lesing, bildebeskrivelse, samtaletale). Disse opptakene vil bli brukt til å fullføre den perseptuelle vurderingen av taleegenskaper ved bruk av Mayo Clinic-klassifiseringssystemet.
Inntil 10 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
3-D optisk bevegelsesfangstsystemopptak
Tidsramme: Inntil 10 uker
For å bestemme effekten av deutetrabenazin på ansiktsbevegelser i hvile og under funksjonell oppgaveutførelse (f.eks. å snakke, tygge) hos individer med HD, vil etterforskerne bruke et 3-D optisk bevegelsesfangstsystem (Motion Analysis, Ltd.) bestående av seks infrarøde Kestrel-kameraer med en sensoroppløsning på 2,2 millioner piksler ved 2048 x 1088 full oppløsning. Ansiktsbevegelser fanges opp ved å plassere små (2 mm) reflekterende kuler på hver pasients kjeve (høyre/venstre/senter), munn (høyre/venstre hjørne, øvre/nedre leppe i midten) og kinn (høyre/venstre zygomatisk bein). Videre vil reflekterende markører plasseres på pannen (høyre/venstre øyenbryn, høyre/venstre panne). Fire hodemarkører vil tjene som referansemarkører for korrigering av hodebevegelser og transponering av all markørbevegelse til et hodebasert koordinatsystem.
Inntil 10 uker
Funksjonelle leddkinematikkforbedringer
Tidsramme: Inntil 10 uker
For å bestemme effekten av deutetrabenazin på leddkinematikk og spatiotemporale parametere ved hjelp av 3D-bevegelsesanalyse. Deltakerne vil ta opp ved hjelp av Xsens MVN Awinda bevegelsesfangst-system under en 10 meter gåtest. Kinematikk for nedre og øvre lemmer vil bli registrert. Trådløse sensorer vil bli plassert på ankel, lår, hånd, underarm, bicep og hode. Hastigheten på 10 meter gange kan sammenlignes med alders- og kjønnstilpassede normative verdier. Ganghastighet korrelerer med funksjonsevne, balanse og selvtillit. Tre forsøk er fullført, og gjennomsnittet av de tre skårene er dokumentert. Denne testen vil bli fullført ved hjelp av 3D-bevegelsesanalysesystemet.
Inntil 10 uker
Fire kvadrattrinns test (FSST)
Tidsramme: Opptil 10 uker
FSST vurderer dynamisk balanse ved å gå over objekter forover, bakover og sidelengs. Individet er pålagt å gå så fort som mulig inn i hver rute, noe som krever at individet tråkker objekter i forskjellige retninger. To tester gjennomføres, med beste tid dokumentert som poengsum.
Opptil 10 uker
Functional Gait Assessment (FGA)
Tidsramme: Inntil 10 uker
FGA vurderer dynamisk balanse under gange og gir objektiv informasjon om risikoen for å falle. FGA består av ti elementer scoret fra 0-3, med en maksimal totalpoengsum på 30 poeng. Elementer inkluderer normal gange, gange med hastighetsendringer, gå med hodesvinger, pivotsvinger, hinderforhandling, tandemgang, gå med lukkede øyne, gå bakover og gå i trapper. Poeng mindre enn 23/30 er prediktive for fall.
Inntil 10 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Undersøkelse om kommunikasjonseffektivitet
Tidsramme: Inntil 10 uker
CES er et 8-elements pasientrapportert resultatmål som er designet for å vurdere kommunikasjonseffektivitet hos personer med dysartri. Hvert av elementene presenterer en kommunikasjonssituasjon (f.eks. å snakke i telefon med en kjent lytter, snakke mens du kjører i bil osv.) og deltakeren vurderer sin oppfattede evne til å kommunisere i den situasjonen på en skala fra "1 " (ikke i det hele tatt effektiv) til "4" (veldig effektiv).
Inntil 10 uker
Ni-hulls pinnetest
Tidsramme: Inntil 10 uker
Ni-hulls Peg Test er en vurdering av finmotorisk koordinasjon som måler hver hånd individuelt. Den endelige poengsummen som er rapportert er tiden det tar å plassere og fjerne ni pinner med hver hånd. Resultatene sammenlignes med alders- og kjønnsmatchede normative verdier. Denne testen vil vurdere virkningen av chorea på finmotoriske bevegelser og fingerferdighet.
Inntil 10 uker
10 meter gangtest
Tidsramme: Opptil 10 uker
Med 10 Meter Walk Test kan hastighet sammenlignes med alders- og kjønnsmatchede normative verdier. Ganghastighet korrelerer med funksjonsevne, balanse og selvtillit. Tre forsøk er fullført, og gjennomsnittet av de tre skårene er dokumentert. Denne testen vil bli fullført ved hjelp av 3D-bevegelsesanalysesystemet.
Opptil 10 uker
Helsestatus
Tidsramme: Inntil 10 uker
Etterforskerne vil bruke kortformen 36 (SF-36) som er et generisk pasientrapportert resultatmål som kvantifiserer opplevd helsestatus. Det brukes som et mål på helserelatert livskvalitet. Underseksjoner inkluderer fysisk funksjon, rollebegrensninger sekundært til fysiske problemer, generelle helseoppfatninger, vitalitet, sosial funksjon, rollebegrensninger på grunn av emosjonelle problemer, mental helse og helseovergang. Deltakerne svarer med henvisning til deres opplevde helse de siste 4 ukene.
Inntil 10 uker
Skalaen Funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT).
Tidsramme: Inntil 10 uker
FACIT-skalaen har blitt validert i en rekke kroniske tilstander, inkludert kreft, Parkinsons sykdom, multippel sklerose og HIV/AIDS (Webster 2003). Den inkluderer vurderinger av fysisk, sosialt, emosjonelt og funksjonelt velvære og er tilgjengelig i flere tilstands- og behandlingsspesifikke versjoner. FACIT-skalaen er sensitiv for endringer i individuelle deltakere over tid og kan også brukes til å sammenligne pasientpopulasjoner.
Inntil 10 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Samarbeidspartnere

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Amy E Brown, MD, Vanderbilt University Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. november 2021

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

19. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 200069

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Huntingtons sykdom

Kliniske studier på Deutetrabenazin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Poland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere