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Impatto della deutetrabenazina sul linguaggio funzionale e sulla dinamica dell'andatura nella malattia di Huntington

13 aprile 2026 aggiornato da: Amy E Brown, Vanderbilt University Medical Center
Esaminare gli effetti della deutetrabenazina sul linguaggio funzionale e sulla compromissione dell'andatura

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio prospettico a braccio singolo della durata di due anni che esamina gli effetti della deutetrabenazina sul linguaggio funzionale e sulla compromissione dell'andatura. I partecipanti saranno sottoposti a valutazioni complete della produzione del linguaggio, delle capacità motorie fini, dell'andatura e dell'equilibrio sia prima che dopo l'inizio della deutetrabenazina. Gli investigatori utilizzeranno una varietà di valutazioni standardizzate e ben convalidate, nonché analisi del movimento 3D dei parametri del linguaggio e dell'andatura per determinare l'impatto funzionale della deutetrabenazina sulla parola e sulle prestazioni motorie.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di HD con ripetizione CAG documentata ≥ 37
  • Punteggio massimo totale della corea UHDRS ≥ 8
  • In grado di camminare per almeno 10 metri
  • Ambulatoriale stabile dal punto di vista medico, in base al giudizio dello sperimentatore
  • - Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto prima di eseguire qualsiasi procedura di studio
  • Aver completato almeno la decima classe
  • Punteggio Montreal Cognitive Assessment ≥ 22 allo screening
  • I soggetti di sesso femminile in età fertile accettano di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dallo screening fino al completamento dello studio

Criteri di esclusione:

  • Depressione grave o ideazione suicidaria
  • Storia del comportamento suicidario
  • Malattia medica o psichiatrica instabile o grave
  • Compromissione renale o epatica
  • Grave compromissione del linguaggio o anartria
  • Incapacità di deglutire il farmaco in studio
  • Donne in gravidanza o che allattano
  • Storia di abuso di alcol o sostanze negli ultimi 12 mesi
  • Uso corrente dell'inibitore VMAT2 (tetrabenazina, deutetrabenazina, valbenazina)
  • Partecipazione concomitante a qualsiasi altra sperimentazione farmacologica sperimentale
  • ECG QTcF> 500 ms

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Deutetrabenazina
La modalità di somministrazione è orale. I soggetti inizieranno con deutetrabenazina alla dose di 6 mg/die. Il dosaggio verrà titolato con incrementi di 6 mg/giorno a settimana per ottenere un controllo ottimale della corea.
Droga: Deutetrabenazina
Dose massima di 48 mg/die o fino a 36 mg/die se si riceve un forte inibitore del CYP2D6
Altri nomi:
  • Austedo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test di intelligibilità della frase (SIT)
Lasso di tempo: Fino a 10 settimane
SIT è una misura dell'intelligibilità del parlato che richiede al partecipante di leggere ad alta voce 11 frasi che aumentano di lunghezza da 5 a 10 parole. L'intelligibilità del parlato è indicizzata in termini di percentuale di intelligibilità. Questo è determinato calcolando il numero medio di parole corrette trascritte dalle trascrizioni SIT da tre ascoltatori sconosciuti e dividendolo per il numero totale di parole nel campione di 11 frasi.
Fino a 10 settimane
Valutazione motoria del linguaggio (MSE)
Lasso di tempo: Fino a 10 settimane
Il MSE includerà una serie di compiti descritti da Duffy (2013) che consentono una valutazione coerente delle caratteristiche percettive associate ai disturbi motori del linguaggio. Questi compiti includono il prolungamento delle vocali, le velocità di movimento alternato, le velocità di movimento sequenziale e il discorso contestuale (lettura orale, descrizione dell'immagine, discorso conversazionale). Queste registrazioni verranno utilizzate per completare la valutazione percettiva delle caratteristiche del linguaggio utilizzando il sistema di classificazione della Mayo Clinic.
Fino a 10 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Registrazione del sistema di acquisizione del movimento ottico 3-D
Lasso di tempo: Fino a 10 settimane
Per determinare l'effetto della deutetrabenazina sui movimenti facciali a riposo e durante l'esecuzione di attività funzionali (ad esempio, parlare, masticare) in individui con MH, i ricercatori utilizzeranno un sistema di cattura del movimento ottico 3-D (Motion Analysis, Ltd.) composto da sei telecamere a infrarossi Kestrel con una risoluzione del sensore di 2,2 milioni di pixel a 2.048 x 1.088 a piena risoluzione. I movimenti facciali verranno catturati posizionando piccole sfere riflettenti (2 mm) sulla mascella di ciascun paziente (destra/sinistra/centro), bocca (angolo destro/sinistro, centro labbro superiore/inferiore) e guance (osso zigomatico destro/sinistro). Inoltre, verranno posizionati dei marcatori riflettenti sulla fronte (sopracciglia destra/sinistra, fronte destra/sinistra). Quattro marcatori della testa fungeranno da marcatori di riferimento per la correzione del movimento della testa e la trasposizione di tutti i movimenti del marcatore in un sistema di coordinate basato sulla testa.
Fino a 10 settimane
Miglioramenti della cinematica articolare funzionale
Lasso di tempo: Fino a 10 settimane
Determinare l'effetto della deutetrabenazina sulla cinematica articolare e sui parametri spaziotemporali utilizzando l'analisi del movimento 3D. I partecipanti registreranno utilizzando il sistema di acquisizione del movimento Xsens MVN Awinda durante un test di camminata di 10 metri. Verrà registrata la cinematica degli arti inferiori e superiori. I sensori wireless saranno posizionati su caviglia, coscia, mano, avambraccio, bicipite e testa. La velocità della camminata di 10 metri può essere confrontata con valori normativi abbinati per età e sesso. La velocità dell'andatura è correlata all'abilità funzionale, all'equilibrio e alla sicurezza. Vengono completate tre prove e viene documentata la media dei tre punteggi. Questo test sarà completato utilizzando il sistema di analisi del movimento 3D.
Fino a 10 settimane
Test dei quattro passi quadrati (FSST)
Lasso di tempo: Fino a 10 settimane
Il FSST valuta l'equilibrio dinamico scavalcando oggetti in avanti, indietro e lateralmente. L'individuo è tenuto a entrare il più velocemente possibile in ogni quadrato, richiedendo all'individuo di calpestare oggetti in direzioni diverse. Vengono completate due prove, con il miglior tempo documentato come punteggio.
Fino a 10 settimane
Valutazione funzionale dell'andatura (FGA)
Lasso di tempo: Fino a 10 settimane
L'FGA valuta l'equilibrio dinamico durante la deambulazione e fornisce informazioni obiettive sul rischio di caduta. Il FGA è composto da dieci elementi segnati da 0-3, con un punteggio totale massimo di 30 punti. Gli elementi includono la camminata normale, la camminata con cambi di velocità, la camminata con la testa girata, la rotazione del perno, la negoziazione degli ostacoli, la camminata in tandem, la camminata con gli occhi chiusi, la camminata all'indietro e il salire le scale. I punteggi inferiori a 23/30 sono predittivi di cadute.
Fino a 10 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Indagine sull'efficacia della comunicazione
Lasso di tempo: Fino a 10 settimane
Il CES è una misura di esito riferita dal paziente di 8 item progettata per valutare l'efficacia della comunicazione nelle persone con disartria. Ciascuno degli elementi presenta una situazione di comunicazione (ad esempio, parlare al telefono con un ascoltatore familiare; parlare mentre si guida in macchina, ecc.) e il partecipante valuta la sua capacità percepita di comunicare in quella situazione su una scala da "1 " (per niente efficace) a "4" (molto efficace).
Fino a 10 settimane
Test del piolo a nove fori
Lasso di tempo: Fino a 10 settimane
Il Nine-Hole Peg Test è una valutazione della coordinazione motoria fine che misura ciascuna mano individualmente. Il punteggio finale riportato è il tempo necessario per posizionare e rimuovere nove pioli con ciascuna mano. I risultati vengono confrontati con i valori normativi abbinati per età e sesso. Questo test valuterà l'impatto della corea sui movimenti motori fini e sulla destrezza.
Fino a 10 settimane
Test di camminata di 10 metri
Lasso di tempo: Fino a 10 settimane
Con il 10 Meter Walk Test, la velocità può essere confrontata con i valori normativi corrispondenti a età e sesso. La velocità dell'andatura è correlata all'abilità funzionale, all'equilibrio e alla sicurezza. Vengono completate tre prove e viene documentata la media dei tre punteggi. Questo test sarà completato utilizzando il sistema di analisi del movimento 3D.
Fino a 10 settimane
Stato di salute
Lasso di tempo: Fino a 10 settimane
Gli investigatori utilizzeranno la forma abbreviata 36 (SF-36) che è una misura di esito generica riportata dal paziente che quantifica lo stato di salute percepito. Viene utilizzato come misura della qualità della vita correlata alla salute. Le sottosezioni includono la funzione fisica, le limitazioni di ruolo secondarie a problemi fisici, la percezione generale della salute, la vitalità, il funzionamento sociale, le limitazioni di ruolo dovute a problemi emotivi, la salute mentale e la transizione sanitaria. I partecipanti rispondono riferendosi alla loro salute percepita nelle ultime 4 settimane.
Fino a 10 settimane
La scala FACIT (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy).
Lasso di tempo: Fino a 10 settimane
La scala FACIT è stata validata in una serie di condizioni croniche, tra cui il cancro, il morbo di Parkinson, la sclerosi multipla e l'HIV/AIDS (Webster 2003). Include valutazioni del benessere fisico, sociale, emotivo e funzionale ed è disponibile in più versioni specifiche per condizione e trattamento. La scala FACIT è sensibile ai cambiamenti dei singoli partecipanti nel tempo e può essere utilizzata anche per confrontare le popolazioni di pazienti.
Fino a 10 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Collaboratori

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Amy E Brown, MD, Vanderbilt University Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 novembre 2021

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

19 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 200069

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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